血友病A或B分别是由凝血因子VIII或IX的功能障碍或缺乏引起的先天性出血性疾病。血友病患者受伤或手术后流血的时间可能比其他人更长。他们的肌肉、关节和器官也可能会自发性出血,甚至可能会危及生命。
这些患者的出血可通过使用含凝血因子VIII或IX的产品来预防。但是,当患者发展出凝血因子VIII或IX的抑制因子时,用凝血因子VIII或IX产品治疗出血可能不再有效。在这些情况下,诸如Sevenfact之类的产品可以绕开因子VIII和因子IX反应,从而促进凝血并控制出血。
Sevenfact的安全性和有效性是根据一项临床研究的数据确定的,该研究纳入了27名发展出抑制因子的A型或B型血友病患者。研究评估了初始剂量后12小时的治疗效果。结果显示,轻度或中度出血得到成功治疗的比例约为86%。成功治疗意味着,在12小时后不需要进一步治疗出血,不给予任何血液制品并且疼痛没有增加。该研究还包括3例严重出血,均通过较高剂量成功治疗。
Sevenfact常见的副作用包括头痛、头晕、输液部位不适、输液相关反应、输液部位血肿以及发热。
由于该药物的有效成分来自于基因工程改造的兔子,因此已知对兔子或兔子蛋白质过敏的患者禁用该疗法。
来源:
本文编译自FDA官网于4月1日发布的《FDA ApprovesAdditional Treatment for Adults and Adolescents with Hemophilia A or B andInhibitors》
原文链接:
https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-additional-treatment-adults-and-adolescents-hemophilia-or-b-and-inhibitors
本文由盛诺一家原创编译,转载请注明出处