Liso-cel通过CAR构建体靶向CD19的表达，CAR构建体包括一个用于T细胞的繁殖和保存的4-1BB共刺激域，一个CD3-z T细胞活化域以及一个抗CD19单链可变片段靶向域。
FDA生物制品评估和研究中心主任Peter Marks博士说：“今天的批准代表了基因治疗快速发展领域的又一个里程碑，为患有某些类型的影响血液、骨髓和淋巴结的癌症患者提供了额外的治疗选择。”“基因和细胞疗法已经从概念发展成为实用的癌症治疗方案。”
过半患者完全缓解
2020年发表在柳叶刀上的一期TRANSCEND NHL 001临床试验(NCT02631044) 结果支持了liso-cel对复发或难治性大B细胞淋巴瘤患者的疗效，其中256例患者可评估疗效，186例达到客观缓解，其中136人为完全缓解。
即，客观缓解率73%，完全缓解率53%。
常见的3级或高度不良反应是中性粒细胞减少(60%)、贫血(37%)和血小板减少(27%)。细胞因子释放综合征发生在42%的患者中，只有2%的患者有3级或更严重的细胞因子释放综合征。神经系统事件的发生率分别为30%和10%。9名患者(6%)发生了剂量中毒。
总的来说，liso-cel的安全性和活性似乎不依赖于剂量，并且根据数据推荐的目标剂量是100×106个CAR阳性T细胞。
批准之前，FDA进行了漫长的调查过程。原计划由第三方制造企业主导的调查应该是在2020年初开始的，因疫情影响，导致调查被延期几个月，于2020年8月17日才开始，该行动无法及时进行第三方制造设施检查，这是批准延迟的原因之一。
Liso-cel先前被FDA授予针对各种B细胞淋巴瘤的突破性疗法称号和再生医学高级疗法称号。2020年5月，FDA根据为满足机构要求而提交的新信息，将起初设定的《处方药使用者费用法》的日期从2020年8月推迟至2020年11月16日。
11月，百时美施贵宝（Myers Squibb）再次宣布，由于上述旅行限制，这次将不满足PDUFA的日期，并且未分配新的批准日期。
来源：
本文编译自CancerNetWork网站发布于2021年2月6日的《Liso-cel Receives FDA Approval for the Treatment of R/R Large B-Cell Lymphoma》
原文链接：
https://www.cancernetwork.com/view/liso-cel-receives-fda-approval-for-the-treatment-of-r-r-large-b-cell-lymphoma
转载链接：
https://mp.weixin.qq.com/s/E8iIauw7P92_562q9-dH2Q
编者按：
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