本篇所有文字及图片数据均来自TargetedOncology于2019年6月26日刊登的《BLU-667在RET突变甲状腺癌中继续表现出持久疗效》，数据请见文末链接。
2019 ASCO大会公布的一项新研究显示，RET抑制剂BLU667可有效治疗携带有RET突变的晚期甲状腺癌患者，在甲状腺髓样癌和甲状腺乳头状癌中的有效率分别达到了56%和83%，疾病控制率更是高达97%。
图丨画画的手术刀
在这项研究中，共有64名RET突变的甲状腺髓样癌患者接受了BLU-667的治疗，其中包括43名既往已接受过卡博替尼和/或vandetanib治疗的患者。这些患者中一半的人都接受过2种以上的治疗，常见的RET突变类型为M918T突变。
研究者对其中32名患者进行了疗效评估，结果显示，BLU-667在甲状腺髓样癌患者中的客观有效率达到了56%，其中有17名患者肿瘤部分缩小，还有1名患者肿瘤完全消失。另外，还有13名患者的疾病控制稳定，疾病控制率达到了惊人的97%。
不仅如此，BLU-667对既往RET抑制剂治疗失败的患者依然疗效显著，16名接受过卡博替尼或vandetanib治疗的患者中，有10名患者治疗有效，15名患者疾病控制稳定，客观有效率达到了63%，疾病控制率也达到了94%。
在安全性方面，该药物的表现也比较好，总体比较耐受，而且都是可逆的。其中，常见的不良反应包括高血压、便秘和噬中性白细胞减少症。到目前为止，尚无任何一例甲状腺髓样癌患者因不良反应而中止治疗。
除甲状腺髓样癌外，该研究还纳入了9名RET融合阳性的甲状腺乳头状癌患者，这些患者既往平均接受过2种全身治疗，其中有5名患者既往接受过至少1年的其他治疗。常见的RET融合类型是CCDC6-RET融合和NCOA4-RET融合，分别在4名患者中发现，另外还有1名患者为SNRNP70-RET融合。
在6名可评估的甲状腺乳头状癌患者中，BLU-667的客观有效率达到了83%，虽然还有2名患者的疗效目前待定，但这8名患者仍在继续治疗中。
该药物在甲状腺乳头状癌中的副作用与髓样癌类似，也没有任何一例甲状腺乳头状癌患者因不良反应停药。
图丨www.targetedonc.com
负责这项研究的Matthew H. Taylor博士称：“BLU-667在RET突变的晚期甲状腺髓样癌和乳头状癌患者中显示出了广泛且持久的抗肿瘤活性。无论患者既往接受过何种治疗，或携带有何种RET突变，都对该药物治疗有效。”
鉴于BLU-667在1期试验中的突出表现，美国FDA已授予该药物突破性疗法的资格认定。
目前，这项研究仍在继续进行中，除晚期甲状腺癌外，试验还将招募其他RET突变的实体瘤患者，包括RET融合阳性的非小细胞肺癌和那些既往接受过RET抑制剂治疗的患者。另外，对于携带有RET突变、无法手术切除的晚期实体瘤患者，如果没有其他的驱动基因突变也有资格入组。希望该药物在其他实体瘤患者中也能取得如此喜人的疗效。
参考资料：
https://www.targetedonc.com/news/blu667-continues-to-show-durable-responses-in-retaltered-thyroid-cancers
本文转载自 | 医泉
参考链接：
1. TargetedOncology于2019年6月26日刊登的《BLU-667在RET突变甲状腺癌中继续表现出持久疗效》
BLU-667 Continues to Show Durable Responses in RET-Altered Thyroid Cancers
Lisa Astor
Published Online:6:57 PM, Wed June 26, 2019
https://www.targetedonc.com/news/blu667-continues-to-show-durable-responses-in-retaltered-thyroid-cancers
