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抗癌新药获FDA突破性疗法认定,临床试验正在招募

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作者: 盛诺一家

 导   语 


在2019年ASCO大会上,制药公司Blueprint公布了其明星抗癌新药Avapritinib的新临床数据,结果显示[1]:



该药物对于既往没有接受过治疗的、携带PDGFRA基因18号外显子突变的胃肠道间质瘤患者,有效率为100%;


如果算上已经耐药的患者,有效率为86%;


对于已经4种治疗耐药、目前无药可用的患者,Avapritinib依然有22%的有效率,在参与治疗的患者中有1人肿瘤完全消失。


而且在此之前,Avapritinib已获得了FDA突破性疗法认定[1],Blueprint正在计划向FDA提出新药申请。


目前Avapritinib治疗胃肠道间质瘤的3期临床试验VOYAGER仍在招募患者[2],病友朋友们如果符合入组标准,就有可能参加试验;并且Avapritinib的3期临床试验COMPASS-2L计划于2019下半年启动[1],届时,对于病友朋友们来说,将可能有更多的用药机会。


Avapritinib是一种靶向KIT突变和PDGFRA突变的强效激酶抑制剂,在胃肠道间质瘤患者当中,大多数患者携带有KIT突变,小部分患者携带有PDGFRA突变。


胃肠道间质瘤是一种对放化疗都不敏感的肿瘤。日本著名演员萩原健一便是在今年3月底因胃肠道间质瘤而去世[3]。


在Avapritinib问世之前,长达18年的时间里,转移性胃肠道间质瘤患者能用的药物主要就是伊马替尼,一旦耐药,后续治疗便效果很差,而且再次使用伊马替尼几乎无效。


因此Avapritinib的出现对于患者来说就比较有意义。让我们来看看它的详细治疗数据。


根据这次公布的数据,对于携带PDGFRA基因18号外显子突变的胃肠道间质瘤患者[1],


如果既往没有接受过任何治疗,那么有效率为100%!其中有2位患者肿瘤完全消失,3位患者达到部分缓解。


如果算上已经耐药的患者,有效率为86%,并且有3位患者肿瘤完全消失,34位患者达到部分缓解;95%的患者出现了肿瘤缩小。


除此之外,对于已经4种治疗耐药、目前无药可用的患者,依然有22%的有效率,并且有1人肿瘤完全消失,23人达到部分缓解。


“这些数据凸显了Avapritinib将胃肠道间质瘤治疗转向精准医学治疗模式的潜力,”俄勒冈健康与科学大学医学教授Michael Heinrich博士说到。


作为Avapritinib临床试验的主要研究员之一,Heinrich博士认为“对于目前没有有效治疗药物的PDGFR D842V基因突变患者,无论是之前未接受过治疗的患者,还是已经发生耐药的患者,Avapritinib都表现出显着的治疗效果。”并且Avapritinib 的大多数毒副反应为1、2级副反应,“耐受性及安全性良好。”


除了Avapritinib,近期还有另一个有效率不错的药物公布了数据。


这种药物叫做Entrectinib,与Avapritinib不同,Entrectinib靶向NTRK,ROS1或ALK基因融合,这些基因突变在多种癌症当中都有发现[4]。


根据公布的数据,12名携带NTRK1/2/3、ROS1、ALK融合或ALK突变的患者全部治疗有效,包括比较难治的高级别胶质瘤、肉瘤、中枢神经系统胚胎学肿瘤和黑色素瘤[4]。


目前,Entrectinib相关临床试验也正在招募患者[7-8],希望报名参加的病友可以点击下方小程序,进一步了解~



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