本文所有数据均来自FDA官网发布的《FDA approves the first targeted therapy to treat a rare mutation in patients with gastrointestinal stromal tumors》一文，具体请见文末链接。
今天，FDA批准了Ayvakit (avapritinib)，治疗不可切除或转移性胃肠道间质瘤成人患者，患者需要有PDGFRA外显子18突变。
“胃肠道间质瘤的标准治疗对PDGFRA外显子18突变的患者无效。不过Ayvakit的获批，使这类患者有了专门的靶向疗法”，FDA肿瘤卓越中心主任Richard Pazdur说道，“临床试验表明，这种靶向药能带来很高的缓解率，接近85%的患者肿瘤缩小。”
胃肠道间质瘤源于胃肠道壁中的特殊神经细胞。这些细胞中的一个或多个突变可能导致胃肠道间质瘤的发生。超过一半的胃肠道间质瘤始于胃部。其他的大多数是源于小肠。约10%的胃肠道间质瘤存在PDGFRA基因突变。
Ayvakit是一种激酶抑制剂，可以帮助阻止癌细胞生长。
FDA批准Ayvakit的依据是一项临床试验的结果，该试验纳入43名PDGFRA外显子18突变的胃肠道间质瘤患者，其中38名为PDGFRA D842V突变，这是最常见的一种外显子18突变。
参与试验的患者每天口服一次Ayvakit，直到病情进展或出现无法忍受的副作用。结果显示：
对于携带PDGFRA外显子18突变的患者，总体缓解率为84%。其中完全缓解率为7%，也就是肿瘤完全消失；部分缓解率为77%，也就是肿瘤一定程度缩小。
对于PDGFRA D842V突变的亚组患者，总体缓解率则更高一点，为89%，其中8%完全缓解，82%部分缓解。
目前疗效持续时间的中值还没有最终结果，但在缓解的外显子18突变患者中，有61%的患者疗效持续了6个月及以上。
服用Ayvakit的常见副作用有水肿、恶心、疲劳、虚弱、认知障碍、呕吐、食欲下降、腹泻、头发颜色改变、泪液增多、腹痛、便秘、皮疹和头晕。
Ayvakit可导致颅内出血，在这种情况下应减少剂量，或停止用药。
Ayvakit还会造成中枢神经系统的影响，包括认知障碍、头晕、睡眠障碍、情绪障碍、语言障碍和幻觉。如果发生这种情况，应根据严重程度来决定是否继续使用Ayvakit，可以在改善后恢复之前的剂量或减少剂量，或永久停用。
需要注意的是，截至目前，Ayvakit尚未在中国大陆获批，为避免用药风险，谨遵医嘱。
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