导 言
近期，肺癌的病友们又迎来一个好消息：一直被大家看好的RET突变靶向药pralsetinib（BLU-667）公布了新的试验结果，结果不负众望：
01
如果已经接受过铂类化疗（80例）
那么95%的患者肿瘤缩小，14％肿瘤完全消失，客观缓解率达到61%；
02
如果患者刚刚确诊，还没有接受过任何治疗（26例）
那么所有患者肿瘤都有缩小，并且12%肿瘤完全消失，客观缓解率达到73%。
并且，据pralsetinib的研发公司Blueprint的首席医学官Andy Boral博士说，pralsetinib对于脑转移也具有不错的效果，详细数据将在未来的医学会议上公布。
图丨参考资料[1]
而这已经不是pralsetinib#1次给大家惊喜了。早在2018年4月，pralsetinib就获得了美国FDA授予的孤儿药资格，用于治疗RET重排的非小细胞肺癌患者；2019年5月，pralsetinib又获得了FDA授予的突破性疗法认定，同样用于治疗铂类化疗耐药的RET融合阳性非小细胞肺癌患者。
细心的读者可能会发现，之前不是已经有几种多酶抑制剂能够治疗RET突变么？
是的，这些多酶抑制剂确实有一些治疗效果，但是由于它们不能高效且专一地针对RET突变，所以治疗效果并不是非常好，并且还可能由于发生脱靶而产生毒副作用，患者服药后产生耐药的时间周期也很短。
而pralsetinib对RET的专一性就高多了：与VEGFR2相比，pralsetinib对RET的活性提高了大概90倍，并且通过抑制初级突变和次级突变，pralsetinib有可能克服和防止耐药的出现。
于是，这一次再现佳绩之后，Blueprint已向美国FDA递交了pralsetinib治疗RET阳性非小细胞肺癌的滚动新药申请（rolling NDA），pralsetinib最快可能在2020年获得批准。
而pralsetinib
并不仅仅擅长治疗肺癌
Pralsetinib所靶向的RET突变在非小细胞肺癌当中的发生率大约为1%-2%，但是对于甲状腺乳头状癌来说，却有20%的患者携带，并且对于恶性程度远远高出前两者的晚期甲状腺髓样癌，更是有高达90%的患者携带有这种突变。除此之外，结直肠癌、乳腺癌、胰腺癌等多个癌种当中也有少量患者可能携带这种突变，这些患者未来都有可能因pralsetinib而获益，而甲状腺癌，已经先大家一步：
在2019年2月，FDA已经授予了pralsetinib治疗甲状腺癌的突破性疗法认定，用于需系统治疗且无替代治疗方案的RET突变甲状腺髓样癌患者。
目前，Blueprint已经在计划提交pralsetinib治疗甲状腺癌的新药申请，主要用于治疗已经接受过多激酶抑制剂治疗的甲状腺髓样瘤患者，申请很有可能在今年第二季度提交。
“我们期待与美国FDA的下一步合作，尽快把pralsetinib带给有需要的患者。”Blueprint的首席医学官Andy Boral博士说道。期待pralsetinib继续有精彩的表现，带给患者更多的希望~
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本文所有数据均来自：
Blueprint于2020年1月8日发布的《Blueprint Medicines Announces Top-line Data for Pralsetinib and Initiates Rolling NDA Submission to FDA for the Treatment of Patients with RET Fusion-Positive Non-Small Cell Lung Cancer》，原文链接：http://ir.blueprintmedicines.com/news-releases/news-release-details/blueprint-medicines-announces-top-line-data-pralsetinib-and
原文链接：
https://mp.weixin.qq.com/s/Iyx07p2RvTH8E4rgT8A0KQ
