CAR-T疗法_白血病CAR-T疗法_淋巴瘤CAR-T疗法-盛诺一家

在美国，白血病和淋巴瘤患者可以得到更好的治疗

美国白血病和淋巴瘤的5年生存率远高于中国

美国FDA已批准CAR-T细胞免疫疗法上市

白血病和淋巴瘤的标准治疗主要包括化疗、放疗、干细胞移植、靶向疗法和免疫疗法等。CAR-T疗法作为近年来新兴的一种免疫疗法，给无数晚期白血病和淋巴瘤患者带来了希望，甚至让健康癌症成为一种可能。

2017年8月30日，美国食品和药物管理局（FDA）批准了头个CAR-T产品Kymriah (tisagenlecleucel)，用于治疗25岁以下复发性或难治性B-细胞急性淋巴细胞白血病患者。不过，由于CAR-T治疗是完全个性化的，需要非常强的专业能力和多学科专家团队配合，因此，美国只有极少数医院才能实施CAR-T疗法。

多项CAR-T临床试验正在进行中

目前，CAR-T疗法主要用于治疗血液肿瘤，尤其在B细胞型白血病和淋巴瘤领域的疗效为显著。据多家美国知名研究机构公布的临床试验数据显示，CAR-T治疗白血病的完全缓解率高达90%！治疗淋巴瘤的完全缓解率也达到了50%以上！这对于晚期白血病和淋巴瘤患者来说无疑是很大的福音！

什么是CAR-T疗法？

CAR-T （Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy），即嵌合抗原受体T细胞免疫疗法，是一种新型的细胞疗法。它是在T细胞上嵌入了一种嵌合抗原受体（CAR），该受体能够在识别肿瘤细胞表面抗原的同时激活T细胞杀死肿瘤细胞。换句话说，T细胞就好比是一支“普通军队”，CAR-T细胞则是一支拥有了“GPS导航”的“特种部队”，能够精准定位到“敌军”肿瘤细胞的位置并将其歼灭。

CAR-T治疗流程

CAR-T疗法的治疗流程非常复杂，每一步的都包含很多技术问题，简单来说，共分为7步：

CAR-T发展历程

专家点评

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Carl June 医学博士
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Lewis Silverman 医学博士
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Scott Gottlieb博士
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Peter Marks博士

Carl June，医学博士
宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院
细胞免疫疗法中心主任，免疫疗法学教授，CAR-T疗法开拓者

“我们与诺华一起开创了癌症免疫细胞疗法的新纪元，我们会继续推进CAR-T疗法治疗更多的血液肿瘤和其他类型的癌症。”

Lewis Silverman，医学博士
丹娜法伯/波士顿儿童癌症和血液疾病中心
儿童血液恶性肿瘤中心临床主任

“太振奋人心了！ CAR-T细胞疗法现在已经可以用于治疗复发难治性急性淋巴细胞白血病（ALL）的儿童和青少年。这种新型疗法为难治性儿童ALL患者带来了希望。目前，丹娜法伯/波士顿儿童癌症和血液疾病中心正在积极筹备中，来我中心就诊的患者不久便可以用到这种新型的细胞疗法。”

Scott Gottlieb博士
FDA局长

“对患者自身细胞重新编辑，以攻击致命癌症，这标志着我们正在进入医学创新的新前沿，基因、细胞疗法等新技术有望变革医学，治疗甚至健康许多棘手的疾病。”

Peter Marks博士
FDA生物制剂评估与研究中心主任

“Kymriah是头个获批的CAR-T疗法，不仅为这些原本缺少治疗方法的儿童及年轻患者提供了新的选择，而且这种新疗法的缓解率和生存率数据还非常棒！”

参考资料：

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Kochenderfer, J., Somerville, R., Lu, T., Shi, V., Yang, J.C., Sherry, R., Klebanoff, C., Kammula, U.S., Goff, S.L., Bot, A., et al. (2016). Anti-CD19 chimeric antigen receptor T cells preceded by low-dose chemotherapy to induce remissions of advanced lymphoma. J. Clin. Oncol. 34, abstr LBA3010.
Locke FL, Neelapu SS, Bartlett NL.et al (2017), Phase 1 Results of ZUMA-1: A Multicenter Study of KTE-C19 Anti-CD19 CAR T Cell Therapy in Refractory Aggressive Lymphoma. Mol Ther. 25(1):285-295.

https://seer.cancer.gov/statfacts/html/

https://www.cancer.gov/about-cancer/treatment/research/car-t-cells

https://www.cartcellscience.com/car-t-cell-therapy-clinical-development

https://www.novartis.com/news/media-releases/novartis-receives-first-ever-fda-approval-car-t-cell-therapy-kymriahtm-ctl019

https://www.lls.org/treatment/types-of-treatment/immunotherapy/chimeric-antigen-receptor-car-t-cell-therapy

http://www.dana-farber.org/Newsroom/News-Releases/dana-farber-boston-childrens-responds-to-fda-approval-of-car-t-cell-therapy.aspx