视网膜母细胞瘤 国外IA化疗成功帮助患儿保眼

Poppy Biagini的家人都知道Poppy的右眼有些不正常。Liam Klagges的家人先发现的异常迹象是Liam的双眼并不总是能够恰当地追踪他所看到的事物，而且他的左眼睑下垂略低于他的右眼睑。

这两个孩子原来得了一种名为视网膜母细胞瘤的肿瘤。视网膜母细胞瘤的发病人群通常是5岁以下的儿童。虽然这种疾病较为罕见——美国每年大约只有300名视网膜母细胞瘤新增病例，但是该肿瘤从眼睛后部生长迅速。因此，医生必须在其确诊后尽快对其进行治疗，以免肿瘤细胞扩散至整个眼睛或者开始侵袭周围组织。

治疗视网膜母细胞瘤有几种不同的方法，比如化疗、放疗或眼球摘除术（手术切除眼球）。然而，Poppy和Liam这两个孩子的家庭都选择了尝试不同的治疗——动脉内化疗（IA化疗），IA化疗可直接向肿瘤部位释放化疗药物。这两个孩子正是由于接受了IA化疗才得以保全了自己的双眼。

行动迅速

据Poppy的爸爸Dana说，他们能发现Poppy的肿瘤还多亏了他们家的一位朋友。“因为他的孙女曾患有视网膜母细胞瘤，所以我们也知道视网膜母细胞瘤有哪些症状。”他们觉察到异常情况后，经家庭医生推荐，带着Poppy去找一位眼科医生看病。这位眼科医生转而立即给波士顿儿童医院打了电话，然后告诉Poppy的家人，由于今天是周五并且天色已晚，所以他们可能到下周一才会得到波士顿儿童医院的回复。

出人意料的是，波士顿儿童医院的眼科医生和外科医生Ankoor Shah博士在当天晚上9点就给他们回电话了。从那一刻起，所有的事情都开始进展得更加迅速。“他向我们道歉说，过了这么长时间才给我们回电话，”Dana回忆道，“他一整天都在做手术！”

但是，让住在波士顿南部的Biaginis一家为惊讶的是Shah博士接下来说的话：“我知道时间已经不早了，但是如果你们现在能带她来波士顿，我今天晚上就能给她看病。”

当晚10点半，Shah博士证实了4个月大的Poppy的视网膜母细胞瘤诊断。在接下来的几天里，Biaginis一家与丹娜法伯/波士顿儿童癌症和血液疾病中心的肿瘤医生Allison O’Neill博士和Jonathan Marron博士以及神经介入放射科医生Darren Orbach博士共同讨论了IA化疗的利与弊。

直接释放化疗药物

传统化疗将药物注射到患者的手臂静脉里。药物一旦进入血液就流经全身，只有部分药物会到达肿瘤部位。

IA化疗采取了一种截然不同的方法。首先对患儿进行麻醉，然后由像Orbach博士这样的专家向患儿的腹股沟动脉内插入一根非常细的导管，让导管穿过血管径直到达头部，后进入位于眼睛后部的动脉内。导管放置好后，专家便能向肿瘤部位直接注射化疗药物了。

“IA化疗向局部释放的化疗剂量明显高于静脉注射所能释放的化疗剂量，”丹娜法伯/波士顿儿童实体瘤中心的主任Carlos Rodriguez-Galindo博士说，“IA化疗不仅增加了挽救患儿眼睛的可能性，还大大减少了化疗的副作用。”

“当我们得知这一消息时，IA化疗听起来好得令人难以置信，”Dana说，“Poppy在4个月里接受了3次IA化疗，从没出现过任何副作用。”

诊断不明

对于来自南新罕布什尔的Klagges一家来说，如何对Liam进行治疗却是一个更加复杂的决定。“当我们带着4个月大的Liam去做例行检查时，我们向儿科医生提及了Liam的眼睛不能恰当地追踪他所看到的事物这一情况，”Liam的妈妈Amy说。眼部检查发现了一处白光，这说明有东西挡住了Liam的视网膜；几天后，小儿眼科医生证实了Liam患有视网膜母细胞瘤。

IA化疗不是Liam的首选治疗方法。“我们初选择切除他的眼球，因为我们想让医生切除他的肿瘤，”Amy解释说，“但是，我们在手术的两天前得知Liam有__的可能患有遗传性视网膜母细胞瘤，这几乎确定了Liam的另一只眼睛也会患有视网膜母细胞瘤。”

由于这种不确定性，他们选择让Liam接受IA化疗。“在不确定Liam患有哪种视网膜母细胞瘤的情况下，我们很难决定是选择IA化疗还是选择眼球摘除术，”Amy说，“完整的基因检测结果要等6到8周才能出来，但是没人想等那么久，包括我们。做出该决定的残酷性绝不亚于当初得知Liam患有癌症时对我的打击。”

首次治疗结束后，基因检测结果出来了：Liam的肿瘤和Poppy的一样都属于散发性视网膜母细胞瘤，不是遗传性的。还有更好的消息传来：#1轮IA化疗的疗效比预期的好，消灭了他的整个肿瘤。接着，Orbach博士和波士顿儿童医院的眼科医生Deborah VanderVeen博士分别对Liam实施了两轮IA化疗和两次激光治疗，Liam的治疗到此结束了。

放眼未来

Poppy和Liam现在已经痊愈，不过他们各自体内仍然存在肿瘤残余，并且还都具有视力问题。

“Poppy丧失了部分中心视力，但是她却拥有非常好的周边视力，”Dana说。“她的医生说，随着肿瘤残余的消失，她应该有望重新获得部分中心视力。”

然而，有关Liam的视力的未来却没那么确定。“他的肿瘤非常大，大约覆盖了他的视网膜的__或__，正是由于这个原因，医生们初才认为他可能得了遗传性视网膜母细胞瘤，”Amy解释说，“他能看见光和暗，但他完全丧失了中心视力。我们希望将来某一刻他可以重新获得部分中心视力。”

现在，13个月大的Poppy戴着防护眼镜——“但通常不会超过几分钟就取下来了，”Dana抱怨说——她还在接受旨在改善她右眼视力的治疗。

“她有点儿弱视，不得不定期去做检查，否则你就不会知道她是否出现了问题，”Dana说。

关于现在17个月大的Liam，Amy也说了类似的事情。“如今，我们需要带着Liam每三个月去接受一次检查，”她说。“现在看着他，你永远不会知道他实际上有一只眼睛失明了。他是一个摇滚歌星。”

据Amy所说，检查并不简单。“做一次检查要在医院停留半天时间，”她说，“Liam要在全身麻醉下接受瞳孔放大检查，如有必要还得接受激光治疗，然后在麻醉后监护室等他醒来。至少在他5岁之前，他都得一直接受这样的检查。”

这两个孩子的父母都惊叹于他们各自家庭在治疗过程中的种种经历。“凡事都超出了我对医院的期望，”Dana说，“每个人似乎都在日以继夜、不知疲倦地工作。不管白天还是晚上，我们可以在任何时候给Shah博士或Orbach博士发电子邮件，而且他们会在几分钟内就给我们回复。”

“我会毫不吝啬地向小儿肿瘤学领域的所有人竖起两个大拇指，”Amy说，“我们很幸运，我们的故事有一个美满结局。”

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原文链接：

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