美国看病案例：神经母细胞瘤脑转后女孩重获新生

2岁亚裔患儿Emily Wang肿瘤脑转后重获新生

2003年，2岁的Emily Wang持续低烧，状况一直持续了2周。这期间，照顾小Emily的爷爷#1次注意到，Emily的肚子鼓胀并且很硬，孩子也一直说自己腿疼。“当时她特别想要找妈妈，我注意到有点不一样了，因为Emily一向活泼外向，不太找妈妈。”Emily的妈妈回忆说。

情况比想象中差得多

预感到小Emily可能有非常严重的情况，Wang一家预约了孩子的儿科医生。医生听了描述，检查了一下孩子的肚子，觉得有可能只是便秘。在家人的坚持下，医生进行了血液检查，发现孩子有贫血。于是家人将孩子送到当地医院做了超声，超声显示，其肾脏有一个非常大的肿块。医生认为可能是肾母细胞瘤(Wilms’ tumor)，这是儿童常见的肾脏肿瘤。“我们当天就办理了入院手续，那天是我们经历的可怕的一天，”孩子母亲Tina说。“开始，孩子就知道情况不对了，但孩子不会表达。”

两天之后，家人决定转院到纽约好的儿童医院——纽约长老会/哥伦比亚儿童医院。一周后，小Emily进行了活检，查看是否是肾母细胞瘤。2天之后，医生告诉家长，不是肾母细胞瘤，而是一种系统神经癌症，叫神经母细胞瘤。部分孩子的肿瘤会自动消失，也有孩子只需要手术切除肿瘤，但是超过一半的孩子需要接受更复杂的治疗。“我们非常失望和难过，实际上，我们更希望是肾母细胞瘤，因为这种疾病孩子的五年生存率超过__，但是神经母细胞瘤的结果就没这样好了。”

转院到纪念-斯隆凯特琳

干细胞移植后的Emily

在查找了信息之后，Wang家预约了斯隆凯特琳医院。见了斯隆的专家，Wang家决定转院到这里，因为这里有很多十分有前景的疗法。小Emily的肿瘤属于高危险型，专家决定采用N8方案。N8方案包括一系列治疗：诱导治疗、手术、放疗、干细胞移植、免疫治疗以及后的分化治疗。开始的诱导治疗为五周期的诱导化疗，在第三周化疗之后，Emily的肿瘤出现了大程度的缩小，医生为孩子做了手术切除了原发肿瘤。随后，孩子接受了N8方案的其他治疗，包括干细胞移植、Accutane? (异维A酸)分化治疗，以及3F8免疫治疗。把孩子单独放在无菌病房里一个月，这对家人来说是一段非常艰难的时光。孩子自己在无菌病房里玩，看录像带，无论多疼、多艰难，早晨都按时起床，就像别的正常三岁小孩一样。

“我记得斯隆的医生跟我说：‘在好起来之前，孩子会经历一段非常艰难的阶段。’事实确实如此。”Emily的妈妈Tina Wang说。

化疗的时候，Emily确实经历了一段非常艰难的阶段。化疗时会出现恶心的副作用，孩子没有胃口吃饭，体重下降的非常厉害。“刚开始非常难”，妈妈回忆说，“孩子自己知道不舒服，但不知道为什么会这样，她看到针的时候就哭，我自己也哭，因为我得成为‘坏人’，得强制她进行治疗。但孩子从来不觉得我‘坏’，总想让我在那，觉得我可以帮她。”3F8 治疗是非常疼的，因为该药也同样攻击正常的神经细胞。很幸运，接受更多3F8 治疗后，疼痛变得更容易忍受了。像斯隆的其他孩子一样，她开始学会适应疼痛了。

脑转移与新型治疗

不幸的是，2005年3月，在就要完成N8治疗的3天前，医生发现Emily脑部出现肿瘤，这意味着肿瘤复发。医生马上进行了手术，并进行了高剂量的化疗，后，医生进行了两轮的8H9免疫治疗，这是一种以中枢神经系统神经母细胞瘤为靶向的单克隆抗体，将放射性碘与8H9抗体结合，该药极为有前景。这种抗体可以安全的输送到脑脊液中，而中枢神经系统浸泡在脑脊液中。放射性液体可以靶向摧毁神经母细胞瘤细胞，而并不伤害正常细胞。Emily成为#1个用上该药的女性患者。

非常幸运，治疗非常成功。孩子现在已经去学校上学了。

治疗后的Emily

“我们非常感谢纪念斯隆凯特琳癌症中心以及其医疗团队，他们为神经母细胞瘤的研究作出了非常大的贡献。再没有比这里更好的癌症医院了与医生团队了。”Emily母亲说。

原链接：https://www.mskcc.org/experience/hear-from-patients/emily