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6岁女童基因治疗离世:技术可以超前,底线不能突破

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作者: 盛诺一家

视频摘要: 近日曝光的一起医疗事件令人痛心:上海一名6岁小女孩患罕见基因突变疾病,常规办法有限,家人抱着希望自费86万美金,给孩子尝试了全球首例全新的脑部基因编辑实验性治疗。然而治疗仅一周后孩子就不幸离世,更让人难以接受的是,负责治疗的团队在撰写论文时隐瞒了孩子死亡的关键事实,直到一年多后才被期刊报告披露。很多人因此质疑基因治疗太危险。但其实基因编辑本身没有问题:二十多年来美国早已批准多款成熟的基因疗法,治好很多遗传病、血液病的重症患者。医学创新本来就需要尝试,不可能一步到位。真正的问题是不能缺少严格监管——美国曾在1995年发生基因治疗致死事件,但没有叫停创新,而是补齐监管、严格伦理审核、如实上报不良风险,让基因治疗慢慢变得规范安全。医学可以不断突破上限,但无论如何不能突破患者生命和利益的底线。

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