由iCell基因疗法公司研发的CD4特异性嵌合抗原受体改造的T细胞疗法（CD4CAR）获得了美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药认定，用于治疗外周T细胞淋巴瘤。
由iCell基因疗法公司研发的CD4特异性嵌合抗原受体改造的T细胞疗法（CD4CAR）获得了美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药认定，用于治疗外周T细胞淋巴瘤。
FDA将孤儿药认定资格授予给那些能安全有效治疗、诊断或预防患病人数不足20万的罕见病的药物和生物制剂。
美国路易斯维尔大学内科学系血液和骨髓移植专科主任William Tse博士在向媒体发布的新闻稿中表示：“我们非常高兴有机会与iCell基因疗法公司合作，带领研究人员准备对这种尖端免疫疗法开展首次人体临床试验，用其治疗非常难治的外周T细胞淋巴瘤患者。”
CAR改造的T细胞是经过基因改造的患者T细胞，其表面表达有某种蛋白质，该蛋白质能够使这些T细胞与一种靶蛋白或另外一种细胞粘合在一起。与靶蛋白粘合在一起后，CART细胞就会发出信号，最终触发可选择性杀死靶细胞的机制。
针对CD4阳性T细胞恶性肿瘤的CD4CAR疗法目前正在开发之中。
“CD4CAR疗法可显著增加外周T细胞淋巴瘤患者的现有治疗选择。随着我们不断推进针对T细胞恶性血液病的CD4CAR疗法开发计划，这种有前景的治疗获得了孤儿药认定是我们取得的一项重要成就，”纽约州立大学石溪分校的病理学研究员、iCell基因疗法公司董事长兼首席科学官Yupo Ma博士说。
虽然用CAR T细胞疗法治疗CD19阳性恶性血液病的临床开发计划正在进行，但是目前还未在人体试验中用这种疗法治疗CD4阳性外周T细胞淋巴瘤，而CD4阳性外周T细胞淋巴瘤占所有非霍奇金淋巴瘤病例的10%到15%，比B细胞非霍奇金淋巴瘤更难治。
iCell基因疗法公司目前正在与美国国立卫生研究院、印第安纳临床与转化科学研究所、纽约州立大学石溪分校附属医院以及路易斯维尔大学James Graham Brown癌症中心的血液和骨髓移植专科及临床试验研究中心合作策划针对CD4CAR疗法的首次1期临床试验。
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来源链接：
http://lymphomanewstoday.com/2016/08/19/fda-grants-orphan-drug-designation-to-cd4car-therapy-for-treatment-of-peripheral-t-cell-lymphoma/
