半胱胺酒石酸胶囊(Cystagon)
【药品名称/商品名】半胱胺酒石酸胶囊(Cystagon)
【适应病症】肾病型胱氨酸贮积症(亦称范可尼综合征)
【剂型/给药途径】胶囊剂
【药物类型】
【上市地区】美国
适应症
治疗经确诊的肾病型胱氨酸贮积症(亦称范可尼综合征)的罕见病药。
有效性
胱氨酸中的活性物质巯基胺与胱氨酸反应生成另一种氨基酸,称为半胱氨酸,以及一种称为半胱氨酸-半胱胺盐的化合物。身体能够从细胞中去除这种盐。因此,器官中胱氨酸的含量减少,从而限制了对这些器官的损害。
Cystagon蕞早于1994年8月15日经美国FDA获批上市。2022年2月在海南博鳌超级医院完成临床应用。
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