Nadofaragene firadenovec-vncg(Adstiladrin)

用于治疗卡介苗(BCG)无效的高危非肌肉浸润性膀胱癌(NMIBC)的原位癌(CIS)与或非乳头状肿瘤的成年患者。

FDA于12月16日宣布批准Ferring Pharmaceuticals的基因疗法Adstiladrin (nadofaragene firadenovec-vncg)， 用于治疗卡介苗（BCG）无响应的晚期高级非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）患者，他们伴有原位癌（CIS），伴或不伴有乳头状肿瘤。
 

该批准是基于 157例 高风险非肌肉浸润性膀胱癌患者的单臂试验，研究人员将注意力集中在一个亚组—— 103例 膀胱原位癌患者，伴或不伴有高级别Ta期或T1期乳头状疾病——作为主要终点。
 

FDA称，在接受一次膀胱内注射Adstiladrin注射液后， 51%的患者实现了完全缓解 ，缓解的中位持续时间为 9.7个月 。此外，FDA补充说， 46%的患者在至少一年的时间内保持完全缓解 。
 

Adstiladrin是一种基于重组腺病毒载体的新型膀胱内基因疗法 ，每三个月给药一次，通过导尿管注入患者膀胱，载体进入膀胱壁细胞。这种全新的基因疗法机制可以将患者自身膀胱壁细胞转化为制造多种干扰素的微型工厂，增强机体抵抗癌症的天然防御能力。