Elzonris(Tagraxofusp)

治疗成人和2岁及以上儿童患者的母细胞性浆细胞样树突状细胞肿瘤（BPDCN）。

2018年12月21日，美国FDA批准Stemline治疗公司(Stemline Therapeutics)的一种新药物Elzonris(tagraxofusp-erzs)用于治疗母细胞性浆细胞样树突状细胞肿瘤(blastic plasmacytoid dendritic cell neoplasm,BPDCN),适用于成人及年龄在2岁以上的儿童患者。
 

2021年1月21日，Menarini Group宣布欧盟委员会（EC）已经批准其Elzonris（tagraxofusp）单药用于母细胞性浆细胞样树突状细胞肿瘤（BPDCN）成人患者的一线治疗。这意味着Elzonris成为欧洲获批的首个BPDCN治疗药物，也是欧洲获批的首个CD123靶向疗法。
 

母细胞性浆细胞样树突状细胞肿瘤（BPDCN）是一种侵袭性、罕见血液系统恶性肿瘤，同时具有白血病和淋巴瘤的特征，常表现为特征性的皮损、淋巴结受累，并经常扩散到骨髓。该病发病率还不清楚，60岁以上群体高发，男性发病率高于女性。2018年之前，该病还没有靶向治疗药物，通常采用化疗和骨髓移植，但多数BPDCN患者对化疗不耐受，亟需新的有效治疗药物。
 

Elzonris是一种CD123导向的细胞毒素，专门针对CD123靶点设计，由人IL-3与截短的白喉毒素（DT）进行重组融合而成，其中IL-3结构域能够将细胞毒性DT片段引导至表达CD123的肿瘤细胞，在被肿瘤细胞内化后，Elzonris能够不可逆地抑制蛋白质合成并诱导靶细胞凋亡。

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