Agamree(vamorolone)口服混悬液

本品用于4岁及以上杜氏肌营养不良症（DMD）患者的治疗。

2023年10月27日Santhera制药公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准AGAMREE口服悬液（40 mg/ml）用于治疗2岁及以上的杜氏肌营养不良(DMD)患者。

关于AGAMREE

AGAMREE（vamorolone）是一种新型皮质类固醇，用于治疗杜氏肌营养不良（DMD）。其作用模式基于与糖皮质激素相同的受体结合，但改变其下游活性，并且不是11-β-羟基类固醇脱氢酶(11β-HSD)的底物这可能是局部组织放大和皮质类固醇相关毒性的原因。这种机制已显示出将功效与类固醇安全性问题“分离”的潜力，因此vamorolone被定位为现有皮质类固醇的替代品，而现有皮质类固醇是DMD儿童和青少年患者的当前护理标准。

关于杜氏肌营养不良

杜氏肌营养不良(DMD)是一种罕见的遗传性X染色体相关疾病，几乎只影响男性。DMD的特征是出生时或出生后不久出现的炎症。炎症导致肌肉纤维化，临床表现为进行性肌肉退化和无力。该疾病的主要里程碑是丧失行走能力、丧失自行进食、开始辅助通气以及发展为心肌病。由于呼吸和/或心力衰竭，DMD将预期寿命缩短至四十几岁。皮质类固醇是目前治疗DMD的标准治疗方法。

最常见的不良反应(Agamree的不良反应>10%，高于安慰剂）是库欣样特征、精神疾病、呕吐、体重增加和维生素D缺乏。