儿童横纹肌肉瘤的标准疗法
患有横纹肌肉瘤的儿童应由专门治疗儿童癌症的医疗保健团队来制定治疗计划。
由于横纹肌肉瘤可发生在身体的许多不同部位，因此治疗方法也多种多样。治疗将由儿科肿瘤科医生（专门治疗儿童癌症的医生）监督。儿科肿瘤科医生与其他医疗保健提供者合作，这些提供者是治疗儿童横纹肌肉瘤的专家，并且专攻某些医学领域。这些可能包括以下专家：
儿科医生。
儿科外科医生。
放射肿瘤学家。
儿科血液科医生。
儿科 放射科医生。
儿科护理专家。
遗传学家或癌症遗传风险顾问。
社会工作者。
康复专家。
针对儿童横纹肌肉瘤患者有不同类型的治疗方法。
有些治疗方法是标准的（目前使用的治疗方法），有些正在临床试验中进行测试。治疗临床试验是一项旨在帮助改善当前治疗方法或获取有关癌症患者新治疗方法的信息的研究。当临床试验表明新治疗方法优于标准治疗方法时，新治疗方法可能成为标准治疗方法。
采用三种类型的标准治疗方法：
外科手术
手术（通过手术切除癌症）用于治疗儿童横纹肌肉瘤。通常进行一种称为 广泛局部切除术的手术。广泛局部切除术是切除肿瘤及其周围的一些组织，包括淋巴结。可能需要进行第二次手术以切除所有癌症。是否进行手术以及手术类型取决于以下因素：
横纹肌肉瘤可形成于身体的许多不同部位，每个部位的手术方式都不同。治疗眼部或生殖器部位横纹肌肉瘤的手术通常为活检。手术前可能会进行化疗，有时还会进行放射治疗，以缩小较大的肿瘤。
医生切除手术时可见的所有癌症后，患者将在手术后接受化疗以杀死残留的癌细胞。也可能接受放射治疗。手术后为降低癌症复发风险而进行的治疗称为辅助治疗。
放射治疗
放射疗法是一种癌症治疗方法，使用高能X 射线或其他类型的辐射杀死癌细胞或阻止其生长。放射疗法有两种类型：
外部放射治疗使用体外的机器将辐射发送到身体的癌症部位。某些放射治疗方式可以帮助防止辐射损害附近的健康组织。这些类型的外部放射治疗包括：
适形放射治疗：适形放射治疗是一种外部放射治疗，利用计算机生成肿瘤的三维(3-D) 图片，并调整放射束以适应肿瘤。这可使高剂量的辐射到达肿瘤，同时对附近健康组织的损害较小。
调强放射治疗(IMRT)：调强放射治疗是一种三维 (3-D) 放射治疗，利用计算机生成肿瘤大小和形状的图片。不同强度 (强度) 的细辐射束从多个角度对准肿瘤。
容积调强弧形治疗 (VMAT)：VMAT 是一种 3D 放射治疗，使用计算机拍摄肿瘤的大小和形状。治疗期间，放射机绕患者转一圈，向肿瘤发射不同强度（强度）的细辐射束。VMAT 治疗比 IMRT 治疗更快。
立体定向放射治疗：立体定向放射治疗是一种外部放射治疗。使用特殊设备将患者置于每次放射治疗的相同位置。连续几天，每天一次，放射机将比平常更大的辐射剂量直接对准肿瘤。通过让患者在每次治疗中都处于相同位置，对附近健康组织的损伤较小。该程序也称为立体定向外束放射治疗和立体定向放射治疗。
质子束放射治疗：质子束治疗是一种高能外部放射治疗。放射治疗机将质子流（微小、不可见、带正电的粒子）对准癌细胞以杀死它们。这种治疗对附近健康组织的损害较小。
内部放射治疗使用密封在针头、种子、导线或导管中的放射性物质，直接置入或靠近癌症部位。它用于治疗阴道、外阴、子宫、膀胱、前列腺、头部或颈部等部位的癌症。内部放射治疗也称为近距离放射治疗、内部放射、植入放射或间质放射治疗。这种方法需要特殊的技术技能，只有少数医疗中心提供这种治疗。
放射治疗的类型和剂量以及治疗时间取决于孩子的年龄、横纹肌肉瘤的类型、肿瘤在身体的起始部位、手术后肿瘤残留量以及附近淋巴结中是否有肿瘤。
外部放射疗法通常用于治疗儿童横纹肌肉瘤，但在某些情况下也会使用内部放射疗法。
化疗
化疗是一种癌症治疗方法，使用药物来阻止癌细胞生长，方法是杀死细胞或阻止其分裂。当口服化疗药物或将化疗药物注射到静脉或肌肉中时，药物会进入血液，并到达全身的癌细胞（全身化疗）。
手术前也可进行化疗以缩小肿瘤，从而尽可能多地保留健康组织。这称为新辅助化疗。
接受横纹肌肉瘤治疗的每位儿童都应接受全身化疗，以降低癌症复发的可能性。抗癌药物的类型、剂量和治疗次数取决于儿童的年龄以及儿童是否患有低风险、中风险或高风险横纹肌肉瘤。
横纹肌肉瘤的新型治疗方法
新型治疗方法正在临床试验中进行测试。
本摘要部分描述了临床试验中正在研究的治疗方法。它可能不会提及正在研究的每种新治疗方法。
免疫疗法
免疫疗法是一种利用患者免疫系统对抗癌症的治疗方法。使用人体或实验室制造的物质来增强、引导或恢复人体对癌症的天然防御能力。这种癌症治疗是一种生物疗法。免疫疗法有多种类型：
疫苗疗法是一种癌症治疗方法，使用一种或一组物质刺激免疫系统找到肿瘤并杀死它。目前正在研究使用疫苗疗法治疗转移性横纹肌肉瘤。
免疫检查点抑制剂疗法利用人体的免疫系统杀死癌细胞。目前有两种类型的免疫检查点抑制剂正在研究用于治疗治疗后复发的儿童横纹肌肉瘤：
CTLA-4是T 细胞表面的一种蛋白质，有助于控制人体的免疫反应。当 CTLA-4 附着在癌细胞上的另一种名为 B7 的蛋白质上时，它会阻止 T 细胞杀死癌细胞。CTLA-4 抑制剂附着在 CTLA-4 上，使 T 细胞能够杀死癌细胞。伊匹单抗正在研究用于治疗在治疗期间复发或进展的儿童横纹肌肉瘤。
PD-1和PD-L1抑制剂疗法：PD-1 是 T 细胞表面的一种蛋白质，有助于控制人体的免疫反应。PD-L1 是某些类型癌细胞上的一种蛋白质。当 PD-1 附着在 PD-L1 上时，它会阻止 T 细胞杀死癌细胞。PD-1 和 PD-L1 抑制剂可阻止 PD-1 和 PD-L1 蛋白质相互附着。这使得 T 细胞能够杀死癌细胞。Nivolumab 和pembrolizumab是PD-1 抑制剂类型，目前正在研究用于治疗在治疗期间复发或进展的儿童横纹肌肉瘤。
靶向治疗
靶向治疗是一种使用药物或其他物质来识别和攻击特定癌细胞的治疗方法。靶向治疗对正常细胞的伤害通常比化疗或放射疗法要小。靶向治疗有多种类型：
儿童横纹肌肉瘤的治疗
新诊断的儿童横纹肌肉瘤的治疗通常包括手术、放射疗法和化学疗法。这些治疗的顺序取决于肿瘤在身体中的起始位置、肿瘤的大小、肿瘤的类型以及肿瘤是否已扩散到淋巴结或身体的其他部位。
脑、头颈部横纹肌肉瘤
对于脑肿瘤：治疗可能包括手术切除肿瘤、放射治疗和化学治疗。
对于位于眼内或眼附近的头颈部肿瘤：治疗可能包括化疗和放疗。如果肿瘤在化疗和放疗治疗后仍然存在或复发，可能需要手术切除眼球和眼球周围的一些组织。
对于靠近耳、鼻、鼻窦或颅底但不在眼睛内或附近的头颈部肿瘤：治疗可能包括放射疗法和化学疗法。
对于不在眼睛内或附近且不在耳、鼻、鼻窦或颅底附近的头颈部肿瘤：治疗可能包括化疗、放射疗法和手术切除肿瘤。
对于无法通过手术切除的头颈部肿瘤：治疗可能包括化疗和放射疗法，包括立体定向放射疗法。
对于喉部肿瘤：治疗可能包括化疗和放射治疗。通常不进行切除喉部的手术，以免损害声音。
手臂或腿部横纹肌肉瘤
化疗后进行手术切除肿瘤。如果肿瘤未完全切除，则可进行第二次手术切除肿瘤。也可进行放射治疗。
对于手或脚的肿瘤，可以进行放射治疗和化学治疗。肿瘤可能不会被切除，因为它会影响手或脚的功能。
淋巴结清扫术（切除一个或多个淋巴结并在显微镜下检查组织样本是否有癌症迹象）。
对于手臂上的肿瘤，需要切除肿瘤附近和腋窝区域的淋巴结。
对于腿部肿瘤，需要切除肿瘤附近和腹股沟区域的淋巴结。
胸部、腹部或盆腔横纹肌肉瘤
胸部或腹部（包括胸壁或腹壁）肿瘤：可进行手术（局部广泛切除）。如果肿瘤较大，则在手术前进行化疗和放射治疗以缩小肿瘤。
对于盆腔肿瘤：可以进行手术（广泛局部切除）。如果肿瘤较大，则在手术前进行化疗以缩小肿瘤。手术后可以进行放射治疗。
对于膈肌肿瘤：肿瘤活检后进行化疗和放疗以缩小肿瘤。之后可进行手术以切除任何残留的癌细胞 。
对于胆囊或胆管肿瘤：肿瘤活检后进行化疗和放疗。之后可进行手术以切除任何残留的癌细胞。
对于肛门周围或外阴与肛门或阴囊与肛门之间的肌肉或组织肿瘤 ：可以进行手术以切除尽可能多的肿瘤和一些附近的淋巴结，然后进行化疗和放射治疗。
肾横纹肌肉瘤
对于肾脏肿瘤：通过手术尽可能多地切除肿瘤。也可进行化疗和放射治疗。
膀胱或前列腺横纹肌肉瘤
对于仅位于膀胱顶部的肿瘤：进行手术（广泛局部切除术）。
对于前列腺肿瘤或膀胱肿瘤（膀胱顶部除外）：
首先进行化疗和放疗以缩小肿瘤。如果化疗和放疗后癌细胞仍然存在，则通过手术切除肿瘤。手术可能包括切除前列腺、部分膀胱或 盆腔廓清术（但不切除直肠）。（这可能包括切除下结肠和膀胱。对于女孩，可能切除宫颈、阴道、卵巢和附近的淋巴结）。
首先进行化疗以缩小肿瘤。然后进行手术切除肿瘤，但不切除膀胱或前列腺。手术后可以进行内部或外部放射治疗。
手术切除肿瘤，但不切除膀胱或前列腺。手术后进行内部放射治疗。
睾丸附近横纹肌肉瘤
手术切除睾丸和精索。可检查腹部后部淋巴结是否患有癌症，尤其是当淋巴结较大时。年龄超过 10 岁且腹部后部淋巴结无肿大迹象的患者应进行保留神经的腹膜后淋巴结清扫术。
如果肿瘤无法通过手术完全切除，可以进行放射治疗。
外阴、阴道、子宫或卵巢横纹肌肉瘤
对于外阴和阴道肿瘤：治疗可能包括化疗，然后进行手术切除肿瘤。手术后可进行内部或外部放射治疗。
对于子宫肿瘤：治疗可能包括化疗（或不化疗）或放射治疗。有时可能需要手术切除残留的癌细胞 。
对于卵巢肿瘤：治疗可能包括化疗，然后进行手术切除任何残留的肿瘤。
儿童横纹肌肉瘤的临床试验
含或不含替西罗莫司的联合化疗的临床试验。
卡博替尼-s-苹果酸盐靶向治疗的临床试验。
转移性横纹肌肉瘤
治疗针对肿瘤最初形成的部位，例如化疗，然后进行放射治疗或手术切除肿瘤。如果癌症已经扩散到脑、脊髓或肺部，也可以对癌症扩散的部位进行放射治疗。
目前正在研究以下治疗转移性 横纹肌肉瘤的方法：
免疫疗法（疫苗疗法）的临床试验。
进行性或复发性儿童横纹肌肉瘤的治疗
进行性或复发性 儿童横纹肌肉瘤的治疗方案取决于多种因素，包括癌症复发的部位、儿童之前接受过何种治疗以及儿童的需要。
进行性或复发性横纹肌肉瘤的治疗可能包括以下一项或多项：
外科手术。
放射治疗。
化疗。
含或不含替西罗莫司的联合化疗的临床试验。
靶向治疗或免疫治疗（雷帕霉素、伊匹木单抗、纳武单抗或帕博利珠单抗）的临床试验。
采用酪氨酸激酶抑制剂（MK-1775、 卡博替尼-s-苹果酸或哌柏西利）和化疗进行靶向治疗的临床试验。
检查患者肿瘤样本是否存在某些基因变化的临床试验。针对患者实施的靶向治疗类型取决于基因变化的类型。
对于复发性横纹肌肉瘤患者，应考虑早期临床试验中正在研究的新疗法。
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