研究进展和临床试验
神经母细胞瘤治疗临床试验
临床试验是涉及人的研究。此列表中的临床试验用于神经母细胞瘤治疗。列表中的所有试验都是 NCI 支持的临床试验，由 NCI 赞助或以其他方式提供资金支持。
NCI关于临床试验的基本信息解释了试验的类型和阶段以及试验的实施方式。临床试验旨在研究预防、检测或治疗疾病的新方法。您可能想考虑参加临床试验。请咨询您的医生，以决定哪种试验适合您。
恩沙替尼治疗复发或难治性晚期实体瘤、非霍奇金淋巴瘤或伴有 ALK 或 ROS1 基因组变异的组织细胞疾病患者（儿科 MATCH 治疗试验）
这项 II 期儿科 MATCH 治疗试验研究了恩沙替尼在治疗实体瘤、非霍奇金淋巴瘤或组织细胞疾病患者中的疗效，这些患者存在 ALK 或 ROS1 基因组变异，且复发（复发性）或对治疗无反应（难治性），并且可能已从最初发病部位扩散到附近的组织、淋巴结或身体远处（晚期）。恩沙替尼可能通过阻断细胞生长所需的一些酶来阻止肿瘤细胞的生长。
地点： 122 个地点
Dinutuximab 联合化疗、手术和干细胞移植治疗新诊断高危神经母细胞瘤儿童
这项 III 期试验测试了在诱导化疗中添加 dinutuximab 以及标准治疗手术切除原发肿瘤、放疗、干细胞移植和免疫疗法对治疗新诊断的高风险神经母细胞瘤儿童的效果。Dinutuximab 是一种单克隆抗体，可与一种名为 GD2 的分子结合，这种分子存在于神经母细胞瘤细胞表面，但不存在于体内许多健康或正常细胞中。当 dinutuximab 与神经母细胞瘤细胞结合时，它有助于向免疫系统发出信号杀死肿瘤细胞。这有助于免疫系统的细胞杀死癌细胞，这是一种免疫疗法。在同一治疗周期内同时进行化疗和免疫疗法时，这称为化学免疫疗法。这项临床试验随机分配患者在诱导治疗期间接受标准化疗和手术或化学免疫疗法（化疗加 dinutuximab）和手术。诱导治疗期间施用的化疗药物包括环磷酰胺、拓扑替康、顺铂、依托泊苷、长春新碱和阿霉素。这些药物通过不同的方式阻止癌细胞生长，要么杀死细胞，要么阻止它们分裂，要么阻止它们扩散。完成 5 个诱导治疗周期后，将进行疾病评估以确定治疗效果如何。如果肿瘤对治疗有反应，患者将接受干细胞拯救和移植。如果肿瘤没有改善或恶化，患者将在延长诱导治疗期间接受化学免疫治疗。在延长诱导治疗期间，将使用地尼妥昔单抗和伊立替康、替莫唑胺。对治疗反应良好的患者将转入巩固治疗，在两个不同的时间点给予非常高剂量的化疗以杀死任何剩余的癌细胞。移植后，将对癌症起源部位（原发部位）和诱导治疗结束时仍活跃的任何其他区域进行放射治疗。治疗的最后阶段是巩固治疗后。在巩固治疗后，将 dinutuximab 与异维甲酸一起给药，目的是维持之前治疗所取得的效果。在诱导化疗中添加 dinutuximab，并结合标准护理手术切除原发肿瘤、放疗、干细胞移植和免疫疗法，可能更适合治疗新诊断的高风险神经母细胞瘤儿童。
地点： 105 个地点
Tegavivint 用于治疗复发性或难治性实体瘤，包括淋巴瘤和纤维瘤
这项 I/II 期试验评估了 tegavivint 在治疗复发性或对治疗无反应性实体瘤患者（难治性）中的最高安全剂量、副作用和可能的好处。Tegavivint 干扰 β-catenin 与 TBL1 的结合，这可能有助于阻止肿瘤细胞的生长，因为它阻断了细胞内从一个分子传递到另一个分子的细胞生长信号。
地点： 20 个地点
治疗复发性或进展性高危神经母细胞瘤患者的碘苯胍 (131-I) 和伏立诺他治疗研究
本研究旨在评估 131I-MIBG 与 Vorinostat 联合治疗复发性或进行性神经母细胞瘤患者的疗效和安全性
地点： 17 个地点
依氟鸟氨酸 (DFMO) 和依托泊苷治疗复发/难治性神经母细胞瘤
二氟甲基鸟氨酸 (DFMO) 将与依托泊苷联合用于治疗复发/难治性神经母细胞瘤患者的开放标签、多中心研究。
地点： 10 个地点
针对患有晚期实体瘤或淋巴瘤的儿科受试者的派姆单抗 (MK-3475) 研究 (MK-3475-051/KEYNOTE-051)
研究人员正在寻找新方法来治疗患有不同类型黑色素瘤（皮肤癌）、实体瘤和淋巴瘤（血癌）的儿童，这些疾病属于以下任何一种： - 晚期，即癌症已在体内扩散或无法通过手术切除 - 复发，即癌症在对之前的治疗有反应后复发（有反应意味着癌症停止生长、变小或消失） - 难治性，即癌症对之前的治疗没有反应 派姆单抗是一种免疫疗法，是一种帮助免疫系统对抗癌症的治疗方法。研究人员想了解不同剂量的派姆单抗是否能使至少一种类型的癌症变小或消失。根据第 8 号修正案，实体瘤患者和 6 个月至 12 岁以下黑色素瘤患者患有特定特征（微卫星不稳定性高 (MSI-H) 和肿瘤突变负担高 ≥10 突变/Mb (TMB-H)）肿瘤的参与者的招募也在继续。
地点： 10 个地点
针对神经母细胞瘤患者的疫苗与 β-葡聚糖联合治疗研究
这项 II 期试验测试了双价疫苗、基于皂苷的免疫佐剂 OBI-821（OPT-821 [QS-21]）与 β-葡聚糖联合用于治疗复发率较高或对标准治疗有抵抗力（高风险）的神经母细胞瘤患者的有效性。双价疫苗（如 OPT-821（QS-21））通过刺激针对两种不同抗原（细胞表面的特定蛋白质）的免疫反应起作用。OPT-821（QS-21）刺激针对神经母细胞瘤细胞中发现的 GD2L 和 GD3L 的免疫反应，并训练免疫系统产生针对它们的抗体。β-葡聚糖是一种来自酵母的糖，可能有助于白细胞杀死肿瘤细胞。将 OPT-21（QS-21）疫苗与 β-葡聚糖联合使用可能会杀死高风险神经母细胞瘤患者的更多肿瘤细胞。
地点： 7 个地点
儿科精准实验室先进神经母细胞瘤治疗
一项前瞻性开放标签、多中心研究，旨在评估分子引导疗法与标准疗法相结合的可行性和急性毒性，随后对新诊断的高危神经母细胞瘤患者进行标准免疫疗法（带或不带 DFMO）的随机对照试验，随后进行 DFMO 维持治疗。
地点： 7 个地点
免疫检查点抑制剂 Nivolumab 治疗复发性罕见中枢神经系统癌症患者
背景：已发现 130 多种中枢神经系统 (CNS) 原发性肿瘤。大多数肿瘤每年在美国影响不到 1,000 人。由于这些肿瘤非常罕见，因此很少有经过验证的治疗方法。本研究将测试免疫治疗药物 nivolumab 是否是治疗罕见 CNS 肿瘤患者的有效方法。目标：了解使用药物 nivolumab 刺激免疫系统是否可以缩小罕见 CNS（脑或脊柱）肿瘤患者的肿瘤或延长这些肿瘤生长或扩散所需的时间。资格：罕见 CNS 肿瘤复发的成年人。设计：参与者将接受以下筛查：- 心脏和血液检查 - 身体和神经系统检查 - 肝炎检查 - 妊娠试验 - MRI。他们将躺在一台拍照的机器上。- 肿瘤组织样本。这可以是之前的手术留下的。在研究开始时，参与者将接受血液检查。他们将回答有关他们的症状和生活质量的问题。参与者将每 2 周接受一次静脉注射 nivolumab，最多持续 64 周。参与者将每月接受一次血液检查。每隔一个月，他们将接受一次 MRI 和神经功能测试。他们还将回答有关生活质量的问题。将对参与者的肿瘤组织进行基因测试。如果发现任何具有临床重要性的结果，我们将联系参与者。治疗结束后，参与者将接受长达 5 年的监测。他们将接受一系列 MRI 和神经功能测试。他们将被要求报告他们所经历的任何症状......
地点： 8处
67Cu-SARTATE™ 肽受体放射性核素疗法用于治疗高风险、复发、难治性神经母细胞瘤的儿科患者
本研究的目的是评估67Cu-SARTATE 对高危神经母细胞瘤儿科患者的安全性和有效性。
地点： 7 个地点
9-ING-41 在难治性恶性肿瘤儿童患者中的应用。
9-ING-41 具有抗癌临床活性，对成年患者无明显毒性。此项 1 期研究将研究其对晚期恶性肿瘤儿科患者的疗效。
地点： 6处
卡博替尼可预防儿童高风险实体肿瘤患者病情进展或复发
这项 II 期试验测试了卡博替尼 S-苹果酸盐（卡博替尼）在治疗儿童实体瘤方面的效果，这些实体瘤具有较高的生长、扩散或恶化（进展）风险，或在一段时间或改善后复发（复发）。卡博替尼是一种称为小分子抑制剂的药物，其作用是减少肿瘤生长和肿瘤血管生长。这有助于减缓或阻止肿瘤细胞的扩散。
地点： 6处
GD2-CAR PERSIST 试验正在对患有复发/难治性骨肉瘤和神经母细胞瘤的儿童、青少年和青年人进行一项新的免疫细胞疗法测试，即 GD2 靶向修饰 T 细胞 (GD2CART)
这项 I 期试验研究了免疫细胞疗法 GD2CART 的副作用并确定了最佳剂量，以及它在治疗复发或对治疗无反应的骨肉瘤或神经母细胞瘤患者方面的效果。T 细胞是抗感染的血细胞，可以杀死肿瘤细胞。本次试验中提供的 T 细胞将来自患者，并将在其中植入一种新基因，使其能够识别肿瘤细胞表面的蛋白质 GD2。这些 GD2 特异性 T 细胞可能有助于人体免疫系统识别和杀死 GD2 阳性肿瘤细胞。
地点： 6处
供体骨髓移植治疗高风险实体肿瘤患者
这项 II 期试验研究了供体骨髓移植对治疗可能复发或扩散的实体瘤患者的效果。在供体外周血干细胞移植之前进行低剂量化疗和全身放射治疗有助于阻止癌细胞生长。当供体的干细胞与患者的血液不完全匹配时，它还可以阻止患者的免疫系统排斥供体的干细胞。捐赠的干细胞可以取代患者的免疫细胞并帮助摧毁任何剩余的癌细胞（移植物抗肿瘤效应）。有时，供体的移植细胞也会对身体的正常细胞产生免疫反应。移植前给予雷帕霉素和霉酚酸酯可能会阻止这种情况的发生。
地点： 3 个地点
SPEARHEAD-3 儿科研究
这是一项儿科篮子研究，旨在研究 afamitresgene autoleucel 对 2-21 岁患有晚期癌症的 HLA-A*02 合格和 MAGE-A4 阳性受试者的安全性和有效性
地点： 9处
Abemaciclib 联合放射疗法治疗新诊断的弥漫性内生性脑桥胶质瘤、复发性或难治性实体瘤或恶性脑肿瘤的年轻患者
这项 I 期试验研究了 abemaciclib 与放射疗法联合使用时产生的副作用和最佳剂量，用于治疗新诊断的弥漫性内在性脑桥神经胶质瘤（一种由脑和脊髓的神经胶质 [支持] 组织形成的中枢神经系统肿瘤）、复发性实体瘤或对治疗无反应的实体瘤或恶性脑瘤的年轻患者。Abemaciclib 可能通过阻断细胞生长所需的一些酶来阻止肿瘤细胞的生长。放射疗法使用高能 X 射线杀死肿瘤细胞并缩小肿瘤。对于弥漫性内在性脑桥神经胶质瘤、实体瘤或恶性脑瘤患者，将 abemaciclib 与放射疗法联合使用可能是一种更好的治疗方法。
地点： 3 个地点
Naxitamab 联合诱导化疗治疗新诊断高风险神经母细胞瘤患者
这项 II 期试验测试了在诱导化疗中添加纳昔单抗对改善新诊断的高危神经母细胞瘤 (HRNB) 患者的治疗反应的效果。神经母细胞瘤是一种始于未成熟神经细胞的癌症，美国每年约有 700 例新诊断病例。复发后接受治疗的患者的长期生存率不到 5%，美国所有儿童癌症死亡病例中近 15% 是神经母细胞瘤造成的。目前的标准治疗包括首选（诱导）化疗，然后手术切除剩余肿瘤，随后进行干细胞移植和进一步的维持治疗。纳昔单抗是一种单克隆抗体，可能会干扰肿瘤细胞的生长和扩散能力。化疗药物，如环磷酰胺、拓扑替康、顺铂、依托泊苷、阿霉素、长春新碱、伊立替康和替莫唑胺，通过不同的方式阻止肿瘤细胞的生长，要么杀死细胞，要么阻止细胞分裂，要么阻止细胞扩散。纳昔单抗与诱导化疗联合使用可能会杀死更多肿瘤细胞，并提高新诊断的高危神经母细胞瘤患者的生存率。
地点： 2 个地点
Ribociclib (LEE011) 联合拓扑替康和替莫唑胺 (TOTEM) 治疗复发或难治性神经母细胞瘤及其他实体肿瘤儿童患者的疗效和安全性研究
这是一项 I/II 期研究，旨在评估瑞博西尼联合拓扑替康和替莫唑胺 (TOTEM) 对复发或难治性 (r/r) 神经母细胞瘤 (NB) 以及其他实体瘤，包括髓母细胞瘤 (MB)、高级别胶质瘤 (HGG)、恶性横纹肌样瘤 (MRT) 和横纹肌肉瘤 (RMS) 的儿科患者的疗效和安全性。
地点： 5 个地点
改良免疫细胞（GD2 特异性嵌合抗原受体和 IL-15 表达自体自然杀伤 T 细胞）治疗复发或难治性神经母细胞瘤儿童
这项 I 期试验研究了 GD2 特异性嵌合抗原受体 (CAR) 和表达白细胞介素 15 (IL-15) 的自体自然杀伤 T 细胞 (G28z.15 NKT) 在治疗复发或对治疗无反应的神经母细胞瘤儿童中的最佳剂量和副作用。这项试验结合了两种不同的抗癌方式：抗体和自然杀伤 T 细胞。抗体是保护身体免受传染病和可能的癌症侵害的蛋白质类型。T 细胞，也称为 T 淋巴细胞，是特殊的抗感染血细胞，可以杀死其他细胞，包括被病毒感染的细胞和肿瘤细胞。GD2-CAR 自然杀伤 T 细胞是经过改造的免疫细胞，它们在实验室中经过改造，专门针对神经母细胞瘤肿瘤细胞上的 GD2 蛋白并杀死它们。IL-15 对 T 细胞的发育和维持至关重要。这些新细胞可能能够减缓神经母细胞瘤患者肿瘤细胞的生长。
地点： 2 个地点
131-I mIBG 继以 Nivolumab 和 Dinutuximab Beta 抗体治疗复发/难治性神经母细胞瘤患儿的 I 期研究
神经母细胞瘤是儿童中最常见的颅外实体肿瘤，仍然是儿科肿瘤学的主要挑战之一。进一步改善这种疾病结果的一个有希望的方法似乎是开发辅助治疗策略。在这项研究中，抗 GD2 抗体（一种标准治疗方法）将与 131-l 亚碘苄胍 (mlBG) 和抗程序性细胞死亡蛋白 1 (anti-PD1) 抗体 Nivolumab（研究药物）相结合，目的是产生持续的抗神经母细胞瘤免疫力。特别是，将确定新组合的安全性和耐受性，以及记录任何对复发和难治性高风险神经母细胞瘤儿科患者的疗效证据。这项研究由南安普敦大学医院赞助，将在英国、德国和美国的 4 家医院进行。该研究预计持续 2 年，从 2016 年 12 月开始。这是一项“适应性研究”。这种设计利用正在进行的试验中积累的数据来修改研究的各个方面（例如持续时间、治疗次数），而不会损害其有效性或完整性。将有 3 个患者队列。由于 Nivolumab 的安全性已得到充分证实，队列 1 将评估其与 131-1 mlBG 联合使用的安全性和耐受性。然后，队列 2 将向药物组合中添加抗 GD2，评估安全性和耐受性。队列 3 将把所有 3 种药物的剂量增加到 100% 的全剂量水平，以确保在该剂量水平下扩大临床和实验室数据分析的安全性。患者将首先被招募到队列 1。患者必须完成至少 12 周的试验治疗且未达到剂量限制毒性，然后才能被招募到下一个队列。至少 3 名可评估患者将在队列 1-3 中接受治疗。假设全剂量联合疗法（队列）是可以耐受的，将治疗 15 名可评估患者。
地点： 2 个地点
改良免疫细胞（自体 iC9.GD2.CAR.IL-15 T 细胞）用于治疗复发或难治性高风险神经母细胞瘤、神经节神经母细胞瘤或骨肉瘤患者
这项 I 期试验研究了改良免疫细胞（自体 iC9.GD2.CAR.IL-15 T 细胞）的副作用和最佳剂量，用于治疗复发（复发性）或对治疗无反应（难治性）的高风险神经母细胞瘤或骨肉瘤患者，或神经节神经母细胞瘤患者。抗体和 T 细胞是人体对抗疾病的两种不同方式。当 T 细胞附着部分抗体时，它们更善于识别和杀死肿瘤细胞。这项试验正在研究的治疗方法是自体 iC9.GD2.CAR.IL-15 T 细胞，它将 T 细胞和抗体结合起来，以创造一种更有效的治疗方法。一种称为抗 GD2 的抗体与血液中的 T 细胞结合，可以检测并粘附在神经母细胞瘤细胞上，因为它们的外部有一种称为 GD2 的物质。细胞用来相互通信的 IL-15 基因被添加，以便 T 细胞能够更有效地攻击肿瘤细胞。 iC9 基因被添加为“关闭开关”，以便在出现严重副作用时阻止 T 细胞工作。这项研究旨在了解自体 iC9.GD2.CAR.IL-15 T 细胞是否安全、可耐受且有助于治疗神经母细胞瘤、神经节神经母细胞瘤或骨肉瘤。
地点： 2 个地点
供体免疫细胞（同种异体体外扩增的γδT 细胞）、Dinutuximab、替莫唑胺、伊立替康和唑来膦酸盐用于治疗儿童难治性、复发性或进行性神经母细胞瘤或骨肉瘤
此项 I 期试验研究了供体免疫细胞（同种异体体外扩增的 γ-delta T 细胞）与 dinutuximab、替莫唑胺、伊立替康和唑来膦酸盐联合用于治疗对治疗无反应（难治性）、复发（复发性）或生长、扩散或恶化（进展性）的神经母细胞瘤或骨肉瘤儿童时产生的副作用和最佳剂量。供体 γ-delta T 细胞是从健康供体中提取的免疫细胞，并注入体内进行治疗。供体 γ-delta T 细胞在体内通过激活人体免疫系统来产生更多健康细胞，这些细胞将直接杀死肿瘤细胞。Dinutuximab 是一种已获得美国食品和药物管理局 (FDA) 批准的药物，用于治疗完成其他疗法的新诊断神经母细胞瘤患者，也用于治疗复发/难治性神经母细胞瘤患者。它是一种单克隆抗体。单克隆抗体是在实验室中制造的蛋白质，旨在附着于癌细胞上的特定靶标。Dinutuximab 旨在附着于神经母细胞瘤细胞上常见的一种靶标，称为 GD-2。当 Dinutuximab 附着于神经母细胞瘤细胞上的 GD-2 靶标时，可以刺激伽马-德尔塔 T 细胞攻击并杀死神经母细胞瘤细胞。替莫唑胺是一种化疗药物，常用于复发的神经母细胞瘤患者。伊立替康属于一类称为拓扑异构酶 I 抑制剂的抗肿瘤药物。它阻断细胞分裂和 DNA 修复所需的某种酶，并可能杀死癌细胞。临床试验表明，与同一研究中的其他 Dinutuximab 组合相比，患者对与替莫唑胺联合使用的 Dinutuximab 的肿瘤反应要好得多，因此这种组合正在对新诊断的高风险神经母细胞瘤患者进行研究。唑来膦酸盐是一种静脉注射 (IV) 药物，已获 FDA 批准用于治疗其他癌症。唑来膦酸还用于治疗患有实体肿瘤（如神经母细胞瘤）的儿童，并且安全有效。实验室测试发现唑来膦酸可使伽玛-德尔塔 T 细胞更活跃地杀死神经母细胞瘤肿瘤细胞。给予供体伽玛-德尔塔 T 细胞 dinutuximab、替莫唑胺、伊立替康和唑来膦酸可能更适合治疗患有难治性、复发性或进行性神经母细胞瘤或骨肉瘤的儿童。
地点： 2 个地点
基因改造供体干细胞移植联合唑来膦酸治疗复发/难治性血液系统恶性肿瘤或高风险实体肿瘤的年轻患者
这项 I 期试验研究了在接受基因改造的供体干细胞移植后，使用唑来膦酸治疗血液系统恶性肿瘤或高风险肿瘤的年轻患者时产生的副作用，这些患者在经过一段时间的改善后复发或对治疗没有反应。在接受供体外周血干细胞移植之前进行化疗有助于阻止骨髓细胞的生长，包括正常的造血细胞（干细胞）和癌细胞。当来自供体的经过基因改造的健康干细胞被输入患者体内时，它们可能有助于患者的骨髓产生干细胞、红细胞、白细胞和血小板。有时，来自供体的移植细胞会对身体的正常细胞产生免疫反应（称为移植物抗宿主病）。移植后使用霉酚酸酯和他克莫司可能会阻止这种情况的发生。移植后使用唑来膦酸可能有助于增强免疫系统并使免疫细胞更好地发挥作用。
地点： 2 个地点
减量化疗（N10）治疗儿童高危神经母细胞瘤
这项 II 期试验测试了在不同时间给予的 3 种不同化疗药物组合（N10 化疗）对高危神经母细胞瘤患儿在接受其他治疗之前的治疗效果。N10 化疗药物环磷酰胺、拓扑替康、长春新碱、异环磷酰胺、卡铂、依托泊苷和阿霉素通过不同的方式阻止肿瘤细胞的生长，无论是通过杀死细胞、阻止其分裂还是阻止其扩散。N10 化疗可能会杀死更多的肿瘤细胞，并可能降低癌症对化疗停止反应（产生耐药性）的可能性。N10 化疗的副作用可能比常规治疗方法少。N10 化疗对治疗高危神经母细胞瘤患儿可能是安全有效的。
地点：纽约州纽约市斯隆凯特琳纪念癌症中心
高剂量化疗和干细胞移植治疗高危神经母细胞瘤患者
这项 II 期试验研究了高剂量（即骨髓清除性）化疗和干细胞移植对具有高扩散风险的神经母细胞瘤患者的治疗效果。骨髓清除性化疗使用高剂量的化疗来杀死骨髓中的细胞，包括癌细胞和健康细胞。化疗前从患者身上采集的健康干细胞随后通过干细胞移植返回患者体内，以替代化疗杀死的细胞。骨髓清除性化疗和干细胞移植可能是高风险神经母细胞瘤患者的有效治疗方法。
地点：明尼苏达州明尼阿波利斯市明尼苏达大学/共济会癌症中心
双价疫苗、OBT-821 和 β-葡聚糖联合或不联合粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子用于治疗高危神经母细胞瘤
这项 II 期临床试验评估了 GD2 内酯/GD3 内酯-海兔血蓝蛋白 (KLH) 结合二价疫苗（二价疫苗）加上皂苷类免疫佐剂 OBI-821 (OBT-821) 和 β-葡聚糖在与或不与粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子 (GM-CSF) 联合使用时对完全缓解的高危神经母细胞瘤的治疗效果。二价疫苗可刺激针对神经母细胞瘤细胞抗原的免疫反应。与疫苗联合使用时，OBT-821 可能会增加针对目标抗原的抗体和细胞毒性 T 淋巴细胞反应。β-葡聚糖是一种可以帮助白细胞杀死癌细胞的糖，而 GM-CSF 则通过增加称为粒细胞的免疫细胞（即抵抗癌细胞的白细胞）的数量来增强免疫系统。接种双价疫苗、OBT-821、β-葡聚糖和GM-CSF可能会杀死更多的肿瘤细胞。
地点：纽约州纽约市斯隆凯特琳纪念癌症中心
Naxitamab 治疗原发性难治性疾病或对骨和/或骨髓抢救治疗反应不完全的高危神经母细胞瘤患者
被诊断患有高风险神经母细胞瘤的儿童和成人，原发性难治性疾病或对骨和/或骨髓抢救治疗反应不完全的患者将接受长达 101 周的纳西他单抗和粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子 (GM-CSF) 治疗。患者在首次给药后将接受长达五年的随访。纳西他单抗，也称为 hu3F8，是一种针对 GD2 的人源化单克隆抗体
地点：印第安纳大学/梅尔文和布伦西蒙癌症中心，印第安纳州印第安纳波利斯
质子束放射治疗在治疗神经母细胞瘤或神经节神经母细胞瘤患者中的应用
这项 II 期试验研究了质子束放射疗法的副作用以及对神经母细胞瘤或神经节神经母细胞瘤患者的治疗效果。质子束放射疗法将辐射直接传送到肿瘤，可以杀死更多的肿瘤细胞，同时对正常组织造成的损害较小。
地点：马萨诸塞州波士顿麻省总医院癌症中心
NANT 2021-01 第二阶段 STING（替莫唑胺、伊立替康、NK 细胞和 GD2 mAb 序贯治疗）试验
这是一项 II 期研究，旨在观察患者对 dinutuximab、替莫唑胺、伊立替康和 GM-CSF 联合治疗的反应。
地点： 2 个地点
碘苄胍治疗复发性神经母细胞瘤、恶性嗜铬细胞瘤或恶性副神经节瘤患者
这项 II 期试验研究了碘苯胍 I-131 靶向放射治疗的副作用，并观察其对复发或对治疗无反应的神经母细胞瘤患者，或扩散到身体其他部位的嗜铬细胞瘤或副神经节瘤患者的治疗效果。碘苯胍 I-131 等放射性药物可能会将辐射直接传送到肿瘤细胞，而不会损害正常细胞。
地点：纽约州纽约市斯隆凯特琳纪念癌症中心
碘苄胍治疗复发性或难治性神经母细胞瘤或非神经母细胞性碘苄胍耐药肿瘤患者
这项 II 期试验研究了碘苯胍 I-131 在治疗神经母细胞瘤或非神经母细胞碘苯胍耐药肿瘤患者方面的效果，这些患者在一段时间的改善后复发或对治疗没有反应。碘苯胍 I-131 可能有助于将辐射传递到肿瘤细胞并导致其死亡。
地点：俄亥俄州哥伦布市全国儿童医院
Enasidenib 治疗 IDH2 突变恶性鼻窦和颅底肿瘤
背景：鼻腔或颅底癌症很少见。它们往往在晚期才被诊断出来，而且它们经常扩散到身体的其他部位。这些癌症可能在名为 IDH2 的基因中发生突变。研究人员希望找出一种针对 IDH2 突变的药物（enasidenib）是否可以帮助患有这些癌症的人。目的：在患有鼻腔或颅底癌症的人中测试 enasidenib。资格：18 岁及以上患有罕见鼻腔或颅底癌症的人。他们的癌症必须有 IDH2 基因突变，并且必须在局部复发或扩散到身体的其他部位。这些癌症可能包括鼻窦未分化癌、嗅神经母细胞瘤、鼻窦大细胞神经内分泌癌、低分化鼻窦腺癌或软骨肉瘤。设计：将对参与者进行筛选。他们将接受体检，包括血液和尿液检查以及心脏功能检查。他们将接受脑部、颅底、颈部、胸部、腹部和骨盆的影像扫描。还将采集肿瘤组织样本。Enasidenib 是一种口服药片，与一杯水一起服用。参与者每天服用一次，每 28 天为一个周期。他们在周期之间没有休息期。参与者将在每个周期的第一天前往诊所领取他们需要在家服用的药片，直到下一个周期开始。他们将记日记，记录每次服药的时间。只要药物对他们有帮助，参与者就可以继续参与研究……
地点：马里兰州贝塞斯达国立卫生研究院临床中心
TGFbeta 印迹自然杀伤细胞联合伊立替康、替莫唑胺和地努昔单抗治疗复发或难治性神经母细胞瘤患者，Allo-STING 试验
这项 I/II 期试验测试了 UD TGFbetai NK 细胞与伊立替康、替莫唑胺和地尼妥昔单抗联合使用对神经母细胞瘤或神经节母细胞瘤患者（这些患者在经过一段时间的改善后复发或对治疗没有反应（难治性））的效果。自然杀伤细胞是一种可以杀死肿瘤细胞的白细胞。伊立替康和替莫唑胺等化疗药物通过不同的方式阻止肿瘤细胞的生长，要么杀死细胞，要么阻止其分裂，要么阻止其扩散。地尼妥昔单抗是一种单克隆抗体，可能会干扰肿瘤细胞生长和扩散的能力。将 UD TGFbetai NK 细胞与伊立替康、替莫唑胺和地尼妥昔单抗联合使用可能会杀死更多的肿瘤细胞，并且可能安全有效地治疗复发或难治性神经母细胞瘤或神经节母细胞瘤患者。
地点：俄亥俄州哥伦布市全国儿童医院
子研究 01A：Zilovertamab Vedotin 在患有血液系统恶性肿瘤或实体瘤的儿童和青年受试者中的应用（MK-9999-01A/LIGHTBEAM-U01）
子研究 01A 是平台研究的一部分。本研究旨在评估 zilovertamab vedotin 对复发或难治性 B 细胞急性淋巴细胞白血病 (B-ALL)、弥漫性大 B 细胞淋巴瘤 (DLBCL)/伯基特淋巴瘤或神经母细胞瘤的儿科参与者以及对尤文氏肉瘤的儿科和年轻成人参与者的疗效和安全性。
地点： 3 个地点
雷帕替尼联合化疗治疗儿童及青年实体瘤患者的研究
这项 I/II 期试验测试了雷帕替尼与化疗联合使用的安全性、副作用和最佳剂量，以及雷帕替尼和化疗是否能使实体瘤癌症患者的肿瘤缩小。雷帕替尼属于一类称为酪氨酸激酶抑制剂 (TKI) 的药物。这些药物靶向细胞内或细胞表面的酪氨酸激酶蛋白；癌细胞需要这些蛋白质才能生存和生长。雷帕替尼靶向并阻断酪氨酸激酶蛋白 ALK、ROS1、NTRK1、NTRK2 和 NTRK3。当这些蛋白质被阻断时，癌症可能会停止生长，或者生长速度可能会变慢，癌细胞可能会缩小。化疗药物伊立替康和替莫唑胺通过靶向癌细胞生长和扩散的过程起作用。伊立替康和替莫唑胺有助于减缓新癌细胞的产生。将雷帕替尼与化疗联合使用可能会杀死更多的肿瘤细胞。
地点：纽约州纽约市斯隆凯特琳纪念癌症中心
GPC2 定向嵌合抗原受体 T 细胞用于治疗复发或难治性神经母细胞瘤患者
这项 I 期试验测试了 GPC2 定向嵌合抗原受体 (CAR) T 细胞在治疗神经母细胞瘤患者中的安全性、副作用和最佳剂量，这些患者在经过一段时间的改善后复发（复发）或对治疗没有反应（难治性）。神经母细胞瘤是一种通常影响儿童的实体瘤。尽管接受了治疗，但仍有大约 60% 的儿童死于这种疾病，幸存者将终生患有与治疗相关的合并症。对于在接受涉及多种治疗方法的标准护理治疗后复发的患者，目前尚无已知的治愈方法。磷脂酰肌醇蛋白聚糖 2 (GPC2) 是一种在大多数高风险神经母细胞瘤的质膜上高度表达的蛋白质，并且在肿瘤干细胞区室中进一步富集，但在正常组织中表达水平不高，使其成为免疫定向疗法的理想靶点。CAR T 细胞疗法是一种治疗方法，在实验室中改变患者的 T 细胞（一种免疫系统细胞），使其攻击肿瘤细胞。 T 细胞取自患者血液。然后在实验室中将与患者癌细胞上的某种蛋白质（如 GPC2）结合的特殊受体基因添加到 T 细胞中。这种特殊受体称为嵌合抗原受体。实验室中大量培养 CAR T 细胞，并通过输注给患者治疗某些癌症。在复发或难治性神经母细胞瘤患者中，给予自体抗 GPC2-CAR T 细胞 (GPC2 CAR T) 可能会杀死更多肿瘤细胞。
地点：宾夕法尼亚州费城费城儿童医院
MM-398（伊立替康蔗糖脂脂质体注射液）联合静脉注射环磷酰胺治疗复发或难治性儿童实体瘤的 1 期剂量递增研究
这是一项针对两种药物（MM-398 和环磷酰胺）组合的 1 期研究。研究目标是找出 MM-398 与化疗药物环磷酰胺联合使用时可以安全给药的最高剂量。
地点： 3 个地点
Avutometinib 用于治疗患有激活 MAPK 通路变异的难治性或复发性实体瘤的儿童患者
此项 I 期试验测试了阿伏替尼在治疗对治疗无反应 (难治性) 或在一段时间的好转后复发 (复发性) 且 MAPK 通路 (丝裂原活化蛋白激酶) 发生变化 (突变) 从而向肿瘤细胞发出生长信号的实体瘤患者中的安全性、副作用和最佳剂量。阿伏替尼属于一类称为 MEK (丝裂原活化蛋白激酶) 抑制剂的药物。该药物靶向细胞中的激酶蛋白；肿瘤细胞需要这些蛋白质才能存活和生长。当这些蛋白质被阻断时，癌症可能会停止生长，或者生长得更慢，肿瘤细胞可能会萎缩。这项研究的信息可能有助于医生确定阿伏替尼是否可以通过阻断 MAPK 信号来阻止肿瘤细胞生长，从而安全有效地治疗难治性或复发性实体瘤患者。
地点：纽约州纽约市斯隆凯特琳纪念癌症中心
PEACH TRIAL-精准医疗和过继细胞治疗
这是一项 I 期开放标签、多中心研究，旨在评估分子靶向治疗联合过继细胞疗法（总肿瘤 mRNA 脉冲的自体树突状细胞 (DC) (TTRNA-DC)、肿瘤特异性体外扩增的自体淋巴细胞移植 (TTRNA-xALT) 和自体 G-CSF 动员的造血干细胞 (HSC)）治疗新诊断的 DIPG 或复发性神经母细胞瘤儿童的安全性、可行性和最大耐受剂量 (MTD)。
地点：北卡罗来纳州夏洛特市卡罗莱纳医疗中心/莱文癌症研究所
EGFR806 CAR-T 细胞免疫疗法治疗儿童及青少年复发/难治性实体瘤的研究
这项 I 期试验研究了 EGFR806 特异性和 EGFR806xCD19 CAR T 细胞的副作用和最佳剂量，以及它们在治疗复发（复发性）或对治疗无反应（难治性）的实体瘤患者方面的效果。T 细胞是一种免疫细胞，可以识别其他细胞表面的蛋白质，然后靶向并杀死具有该蛋白质的细胞。一些实体瘤细胞表面有 EGFR 蛋白，T 细胞可以用一种称为嵌合抗原受体 (CAR) 的受体进行修饰，以帮助识别这种蛋白质并杀死这些肿瘤细胞；这是本研究 A 组中的治疗方法。在本研究的 B 组中，研究人员将修改 T 细胞以识别 EGFR 以及一种称为 CD19 的蛋白质；CD19 存在于一组称为 B 细胞的正常白细胞表面。研究人员推测，除了 EGFR 之外，修改 T 细胞以针对 CD19 可能充当额外的信号，帮助针对 EGFR 的 T 细胞生长得更好并持续更长时间。
地点：弗雷德哈金森癌症研究中心/华盛顿大学/西雅图儿童癌症联盟，华盛顿州西雅图
虚拟现实在神经母细胞瘤手术规划中的应用
神经母细胞瘤是儿童最常见的颅外实体肿瘤之一。它起源于神经嵴细胞，可位于肾上腺水平，或位于从颈部到骨盆的交感神经链中。手术仍然是治疗的主要部分，当存在 IDRF 时，手术尤其具有挑战性。基于 CT 扫描、MRI 和/或核医学等图像的充分手术计划至关重要。该项目旨在通过分割和后处理医学图像以及使用沉浸式虚拟现实眼镜 (VR) 可视化 3D 模型，比较使用双平面 2D 图像的标准手术计划与使用虚拟现实作为计划工具的手术时间、GTR 百分比和并发症。用于分割和生成 3D 图像的软件将是 Materialise Mimics® Innovation Suite，可以使用 Meta Quest 2® 虚拟现实眼镜和 Materialise Mimics Viewer® 软件查看图像，该软件将处理后的图像发送给仅供治疗外科医生查看，而无需患者数据。研究设计将采用多中心临床试验类型，进行对照和简单随机化。将招募所有首次诊断为 L1、L2 或 M 期神经母细胞瘤且具有手术指征的患者。将比较手术时间、并发症、切除量 (GTR)、外科医生的满意度以及对手术解剖学的理解。将向世界各地的医院发送参与邀请。
地点：田纳西州孟菲斯市圣裘德儿童研究医院
Silmitasertib (CX-4945) 联合化疗治疗复发难治性实体肿瘤
本研究的目的是评估试验药物 silmitasertib（口服药丸）与 FDA 批准的治疗实体瘤的药物的联合使用效果。试验药物是指尚未获得美国食品药品管理局 (FDA) 或世界任何其他监管机构批准单独使用或与任何药物联合用于治疗其所治疗的病症或疾病的药物。本部分研究的目标是： - 确定 silmitasertib 与化疗联合使用的推荐剂量 - 测试 silmitasertib 与化疗联合对癌症患者治疗的安全性和耐受性 - 根据以下因素确定所选研究治疗的活性： - 每位受试者对研究治疗的反应 - 受试者在疾病不复发/进展的情况下可以存活多长时间
地点：哈肯萨克大学医学中心，新泽西州哈肯萨克
[212Pb]VMT-Alpha-NET 适用于转移性或无法手术的生长抑素受体阳性胃肠道神经内分泌肿瘤、嗜铬细胞瘤/副神经节瘤、小细胞肺癌、肾细胞癌以及头颈癌
背景：一些癌症的肿瘤表面含有高水平的生长抑素受体 (SSTR) 蛋白质。这些肿瘤可能位于肺、头颈部、消化道、肾脏以及肾上腺内或附近。研究人员想知道针对 SSTR 的药物治疗是否有助于缩小这些类型的肿瘤。目标：在患有 SSTR 的肿瘤患者中测试一种研究药物 ([212Pb]VMT-Alpha-NET)。资格：18 岁及以上患有肺、肾、头颈部、消化道或肾上腺肿瘤且具有 SSTR 的人。他们的肿瘤必须已经扩散到其他器官并且无法通过手术切除。设计：参与者将接受筛查。他们将接受血液和尿液检查的体检。他们将接受影像扫描和心脏功能测试。如果尚未获得肿瘤组织样本，则可以采集样本。 [212Pb]VMT-Alpha-NET 是通过一根连接到插入静脉的针头上的管子给药的。该药物将在四个 8 周周期的第一天给药。参与者在每次服药后将在医院住几晚。他们将在每个周期内每周进行一次血液检查。一些参与者还将获得相关的研究药物（[203Pb]VMT-Alpha-NET）。他们将在前两个周期前几天接受这种药物。在每次输注后 4、24 和 48 小时，他们将进行全身扫描。这些扫描将显示研究药物在他们体内的去向。随访将持续到最后一次治疗后 6 年。
地点：马里兰州贝塞斯达国立卫生研究院临床中心
MIBG 治疗难治性神经母细胞瘤和嗜铬细胞瘤
这是一项最佳可用疗法/同情用药单机构研究，旨在确定 131I-MIBG 对患有进行性神经母细胞瘤和转移性嗜铬细胞瘤且不适合接受优先治疗的患者所具有的缓解益处和毒性。患者可能接受一系列剂量，具体取决于干细胞的可用性和骨髓肿瘤的受累程度。将评估反应率、毒性以及进展和死亡时间。
地点：明尼苏达州明尼阿波利斯市明尼苏达大学/共济会癌症中心
对高危神经母细胞瘤 (NBL) 患者强化治疗中添加 131I-MIBG 或劳拉替尼进行测试
这项 III 期试验研究了碘苯胍 I-131 或劳拉替尼和标准疗法对新诊断的高风险神经母细胞瘤或神经节母细胞瘤的年轻患者的治疗效果。碘苯胍 I-131 等放射性药物可能会将辐射直接传送至肿瘤细胞，而不会损害正常细胞。劳拉替尼可能通过阻断细胞生长所需的某些酶来阻止肿瘤细胞的生长。与单独使用劳拉替尼和标准疗法相比，碘苯胍 I-131 或劳拉替尼和标准疗法对治疗神经母细胞瘤或神经节母细胞瘤的年轻患者可能效果更好。
地点： 148 个地点
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