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骨髓增生性肿瘤治疗

什么是骨髓增生性肿瘤

骨髓增生性肿瘤是一组骨髓产生过多红细胞、白细胞或血小板的疾病。

正常情况下,骨髓会产生血液干细胞(未成熟细胞),随着时间的推移,这些细胞会变成成熟的血细胞。

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骨骼解剖图;图中显示了松质骨、红骨髓和黄骨髓。骨骼的横截面显示了致密骨和骨髓中的血管。图中还显示了红细胞、白细胞、血小板和血液干细胞。

骨骼的解剖结构。骨骼由密质骨、松质骨和骨髓组成。密质骨构成骨骼的外层。松质骨主要位于骨骼末端,含有红骨髓。骨髓位于大多数骨骼的中心,有许多血管。骨髓有两种类型:红骨髓和黄骨髓。红骨髓含有血液干细胞,这些干细胞可以变成红细胞、白细胞或血小板。黄骨髓主要由脂肪组成。


血液干细胞可能变成髓系 干细胞或淋巴系干细胞。淋巴系干细胞变成白细胞。髓系干细胞变成三种成熟血细胞之一:

红细胞携带氧气和其他物质到 身体的所有组织。

粒细胞,即帮助抵抗感染和疾病的白细胞。

形成血凝块以止血的血小板。

在骨髓增生性肿瘤中,过多的血液干细胞会变成一种或多种血细胞。随着额外血细胞数量的增加,肿瘤通常会慢慢恶化。


慢性骨髓增生性肿瘤有 6 种类型。

骨髓增生性肿瘤的类型取决于是否产生了过多的红细胞、白细胞或血小板。有时身体会产生过多的一种以上血细胞,但通常一种血细胞比其他血细胞受影响更大。慢性骨髓增生性肿瘤包括以下 6 种类型:

慢性粒细胞白血病。

真性红细胞增多症。

原发性骨髓纤维化(也称为慢性特发性骨髓纤维化)。

原发性血小板增多症。

慢性中性粒细胞白血病。

慢性嗜酸性白血病。

这些类型如下所述。慢性骨髓增生性肿瘤有时会发展为急性白血病,其中会产生过多的 异常白细胞。

症状

年龄和既往化疗或放射疗法治疗会影响罹患骨髓增生异常综合征的风险。

任何增加一个人患病几率的因素都称为风险因素。并非每个具有一种或多种这些风险因素的人都会患上骨髓增生异常综合征,并且这种疾病也会发生在没有任何已知风险因素的人身上。如果您认为自己可能存在风险,请咨询您的医生。骨髓增生异常综合征的风险因素包括:


过去曾接受过癌症化疗或放射治疗。

接触某些化学物质,包括烟草烟雾、杀虫剂、化肥和苯等溶剂。

接触重金属,如汞或铅。

大多数患者罹患骨髓增生异常综合征的病因尚不清楚。


骨髓增生异常综合征的体征和症状包括呼吸短促和疲劳。

骨髓增生异常综合征通常不会引起早期体征或症状。它们可能在常规血液检查中发现。体征和症状可能是由骨髓增生异常综合征或其他疾病引起的。如果您有以下任何症状,请咨询您的医生:


气促。

虚弱或疲倦。

皮肤比平常苍白。

容易瘀伤或出血。

瘀点(因出血而导致的皮下扁平、针尖状斑点)。

检查诊断

检查血液和骨髓的测试可用于诊断骨髓增生异常综合征。

除了询问您的个人和家族健康史并进行体检外,您的医生还可能执行以下检查和程序:


全血细胞计数(CBC)及分类计数:抽取血液样本并检查以下内容的程序:

红细胞和血小板的数量。

白细胞的数量和类型。

红细胞中的血红蛋白(携带氧气的蛋白质)的量。

血液样本中由红细胞组成的部分。


外周血涂片:检查血液样本中血细胞的数量、类型、形状和大小的变化以及红细胞中 是否含有过多的铁。

细胞遗传学分析:一种实验室测试,对骨髓或血液样本中的细胞染色体进行计数,并检查是否有任何变化,例如断裂、缺失、重排或额外的染色体。某些染色体的变化可能是癌症的征兆。细胞遗传学分析用于帮助诊断癌症、制定治疗计划或了解治疗效果如何。

血液化学研究:检查血液样本以测量体内器官和组织释放到血液中的某些物质(如维生素 B12和叶酸)含量的程序。物质含量异常(高于或低于正常值)可能是疾病的征兆。

骨髓穿刺和活检:将空心针插入髋骨或胸骨,取出骨髓、血液和一小块骨头。病理学家在显微镜下观察骨髓、血液和骨骼,寻找异常细胞。


可以对切除的组织样本进行以下测试:

免疫细胞化学:一种实验室检测,利用抗体检查患者骨髓样本中的某些抗原(标记物)。抗体通常与酶或荧光染料相连。抗体与患者细胞样本中的抗原结合后,酶或染料被激活,然后可以在显微镜下看到抗原。这种类型的检测用于帮助诊断癌症,并区分骨髓增生异常综合征、白血病和其他疾病。

免疫表型分析:一种实验室测试,使用抗体根据细胞表面的抗原或标记类型来识别癌细胞。该测试用于帮助诊断特定类型的白血病和其他血液疾病。

流式细胞术:一种实验室测试,用于测量样本中的细胞数量、样本中活细胞的百分比以及细胞的某些特征,例如大小、形状以及细胞表面上肿瘤(或其他)标志物的存在。将患者血液、骨髓或其他组织样本中的细胞用荧光染料染色,置于液体中,然后逐个通过光束。测试结果基于用荧光染料染色的细胞对光束的反应。该测试用于帮助诊断和治疗某些类型的癌症,例如白血病和淋巴瘤。

FISH(荧光原位杂交):一种用于观察和计数细胞和组织中的基因或染色体的实验室测试。实验室中会制作含有荧光染料的DNA片段,并将其添加到患者细胞或组织样本中。当这些染色的 DNA 片段附着在样本中的某些基因或染色体区域上时,在荧光显微镜下观察时会发光。FISH 测试用于帮助诊断癌症并帮助制定治疗计划。

标准治疗方法

对于慢性骨髓增生性肿瘤患者,有不同类型的治疗方法。


慢性骨髓增生性肿瘤患者可以选择不同类型的治疗方法。一些治疗方法是标准治疗方法(目前使用的治疗方法),一些治疗方法正在临床试验中进行测试。治疗临床试验是一种旨在帮助改善现有治疗方法或获取新治疗方法信息的研究。当临床试验表明新治疗方法优于标准治疗方法时,新治疗方法可能成为标准治疗方法。患者可能想要考虑参加临床试验。一些临床试验仅对尚未开始治疗的患者开放。


采用 11 种标准治疗方法:


警惕等待

观察等待是指密切监测患者的病情,不进行任何治疗,直到出现或改变体征或症状。


放血

放血术是从静脉抽取血液的手术。可以抽取血液样本进行CBC或血液化学等测试。有时,放血术被用作一种治疗方法,从体内抽取血液以去除多余的红细胞。放血术以这种方式用于治疗某些慢性骨髓增生性肿瘤。


血小板单采

血小板 分离术是一种使用特殊机器从血液中去除血小板的治疗方法。血液从患者体内抽出后,通过血细胞分离器去除血小板。然后将剩余血液重新输回患者的血液中。


输血治疗

输血 疗法(输血)是一种输入红细胞、白细胞或血小板来替代因疾病或癌症治疗而破坏的血细胞的方法。


化疗

化疗是一种癌症治疗方法,使用药物杀死癌细胞或阻止癌细胞分裂,从而阻止癌细胞生长。当口服化疗药物或将化疗药物注射到静脉或肌肉中时,药物会进入血液,并到达全身的癌细胞(全身化疗)。


放射治疗

放射治疗是一种癌症治疗方法,使用高能X 射线或其他类型的辐射来杀死癌细胞或阻止癌细胞生长。体外放射治疗使用体外机器向身体患癌部位(如脾脏)发射辐射。


其他药物治疗

泼尼松和达那唑是可用于治疗原发性骨髓纤维化患者贫血的药物。

阿那格雷疗法用于降低血液中血小板过多患者的血栓风险。低剂量 阿司匹林也可用于降低血栓风险。

沙利度胺、来那度胺和泊马度胺是可以防止血管生长到肿瘤细胞区域的药物。

红细胞生成 生长因子 用于刺激骨髓产生红细胞。


外科手术

如果脾脏肿大,可以进行脾切除术(切除脾脏的手术)。


免疫疗法

免疫疗法是一种利用患者免疫系统对抗癌症的治疗方法。使用人体制造或实验室制造的物质来增强、引导或恢复人体对癌症的天然防御能力。这种癌症治疗是一种生物疗法。

干扰素:干扰素影响癌细胞分裂,并能减缓肿瘤生长。干扰素α和聚乙二醇干扰素α通常用于治疗某些慢性骨髓增生性肿瘤。


靶向治疗

靶向治疗是一种使用药物或其他物质识别和攻击特定癌细胞的治疗方法。

酪氨酸激酶抑制剂(TKI) 疗法:TKI 疗法阻断癌细胞生长所需的信号。鲁索替尼 用于治疗真性红细胞增多症 和某些类型的骨髓纤维化。


其他类型的靶向疗法正在临床试验中进行研究。


高剂量化疗联合干细胞移植

大剂量化疗可以杀死癌细胞。癌症治疗也会破坏健康细胞,包括造血细胞。干细胞移植是一种替代造血细胞的治疗方法。干细胞(未成熟血细胞)从患者或捐赠者的血液或骨髓中取出,然后冷冻并储存。患者完成化疗后,将储存的干细胞解冻并通过输液回输给患者。这些重新注入的干细胞会生长成(并恢复)人体的血细胞。

不同类型的治疗方法

真性红细胞增多症的治疗


真性红细胞增多症的治疗目的是减少多余血 细胞的数量。真性红细胞增多症的治疗可能包括以下内容:

放血疗法。

化疗( 可采用或不采用放血疗法)。如果化疗无效,可以进行靶向治疗(芦可替尼)。

免疫疗法(干扰素α或聚乙二醇化干扰素α)。

低剂量 阿司匹林。


原发性骨髓纤维化的治疗


对于没有体征或症状的原发性骨髓纤维化患者,治疗通常采取观察等待的方法。


原发性骨髓纤维化患者可能有贫血的体征或症状。贫血通常通过输注红细胞来治疗,以缓解症状并改善生活质量。此外,贫血还可以通过以下方法治疗:

红细胞 生成生长因子。

泼尼松。

達那唑。

沙利度胺、来那度胺或泊马度胺,联合或不联合泼尼松。

对于有其他体征或症状的原发性骨髓纤维化患者的治疗可能包括以下内容:

使用芦可替尼进行靶向治疗。

化疗。

捐赠者 干细胞移植。

沙利度胺、来那度胺或泊马度胺。

脾切除术。

对脾脏、淋巴结或骨髓外血细胞形成的其他区域进行放射治疗。

免疫疗法(干扰素α)。

红细胞生成生长因子。

其他靶向治疗药物的临床试验。


原发性血小板增多症的治疗


对于 60 岁以下、无症状或体征且血小板计数正常的 原发性血小板增多症患者,治疗通常为密切观察。其他患者的治疗可能包括以下内容:

化疗。

阿那格雷 治疗。

免疫疗法(干扰素α或聚乙二醇化干扰素α)。

血小板单采。

一种新疗法的临床试验。


慢性中性粒细胞白血病的治疗


慢性中性粒细胞白血病的治疗可能包括以下内容:

捐赠者的 骨髓移植。

化疗。

免疫疗法(干扰素α)。

一种新疗法的临床试验。


慢性嗜酸性白血病的治疗


慢性嗜酸性白血病的治疗可能包括以下内容:

骨髓移植。

免疫疗法(干扰素α)。

一种新疗法的临床试验。

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