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儿童急性淋巴细胞白血病的治疗选择

初诊为儿童急性淋巴细胞白血病(标危组)
标危儿童急性淋巴细胞白血病,在诱导缓解、巩固/强化治疗和维持治疗阶段,治疗方案通常包括联合化疗。诱导缓解阶段进行联合化疗后,未进入缓解期的患儿可进行更多的化学治疗。患儿进入缓解期后,可利用捐献者的干细胞进行干细胞移植。
鞘内化疗可用来防止白血病细胞向大脑和脊髓扩散。
处于临床试验阶段的标危急性淋巴细胞白血病的治疗方案,包括新型化疗方案。
初诊为儿童急性淋巴细胞白血病(高危组)
高危儿童急性淋巴细胞白血病,在诱导缓解、巩固/强化治疗和维持治疗阶段,治疗方案通常包括联合化疗。高危急性淋巴细胞白血病的患儿与标危组患儿相比,需要给予更多和更高剂量的抗癌药物,尤其是在巩固/强化治疗阶段。
鞘内化疗和全身化疗用来防止白血病细胞向大脑和脊髓扩散。有时,还需要对脑部进行放射治疗。
处于临床试验阶段的高危急性淋巴细胞白血病的治疗方案,包括新型化疗方案和干细胞移植。
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初诊为儿童急性淋巴细胞白血病(特殊群体)

T细胞儿童急性淋巴细胞白血病
T细胞儿童急性淋巴细胞白血病,在诱导缓解、巩固/强化治疗和维持治疗阶段,治疗方案通常包括联合化疗。T细胞儿童急性淋巴细胞白血病的患儿与B细胞急性淋巴细胞白血病的标危组患儿相比,需要给予更多和更高剂量的抗癌药物。
鞘内化疗和全身化疗用来防止白血病细胞向大脑和脊髓扩散。有时,还需要对脑部进行放射治疗。
处于临床试验阶段的T细胞急性淋巴细胞白血病的治疗方案,包括新型抗癌药物和化疗方案。
急性淋巴细胞白血病的婴儿患者
急性淋巴细胞白血病的婴儿患者,在诱导缓解、巩固/强化治疗和维持治疗阶段,治疗方案通常包括联合化疗。急性淋巴细胞白血病的婴儿患者,与1岁及以上的标危组患儿相比,需要给予不同种类和更高剂量的抗癌药物。目前,首次缓解后进行干细胞移植,能否提高生存率并不明确。
鞘内化疗和全身化疗用来防止白血病细胞向大脑和脊髓扩散。
急性淋巴细胞白血病的10岁及以上儿童和青少年患者
急性淋巴细胞白血病的儿童和青少年患者(10岁及以上),在诱导缓解、巩固/强化治疗和维持治疗阶段,治疗方案通常包括联合化疗。急性淋巴细胞白血病的10岁及以上儿童和青少年患者,与标危组患儿相比,需要给予更多和更高剂量的抗癌药物。
鞘内化疗和全身化疗用来防止白血病细胞向大脑和脊髓扩散。有时,还需要对脑部进行放射治疗。
处于临床试验阶段的急性淋巴细胞白血病10岁及以上儿童和青少年患者的治疗方案,包括新型抗癌药物和化疗方案。
费城染色体阳性的急性淋巴细胞白血病
费城染色体阳性的儿童急性淋巴细胞白血病,在诱导缓解、巩固/强化治疗和维持治疗阶段,治疗方案通常包括以下几种:
• 联合化疗和使用酪氨酸激酶抑制剂(甲磺酸伊马替尼)的靶向治疗,有时利用捐献者干细胞进行干细胞移植
• 有关联合化疗和使用新型酪氨酸激酶抑制剂,伴有/不伴有干细胞移植的临床试验
儿童复发性急性淋巴细胞白血病
儿童复发性急性淋巴细胞白血病,若复发部位在骨髓,可采取以下标准治疗方案:
• 联合化疗
• 化学疗法,伴有/不伴有全身放疗,之后进行干细胞移植 

儿童复发性急性淋巴细胞白血病,若复发部位不在骨髓,可采取以下标准治疗方案:
• 全身化疗和鞘内化疗,联合对脑部和/或脊髓进行放射治疗,以治疗只在脑部和脊髓复发的癌症。
• 联合化疗和放射治疗,以治疗只在睾丸复发的癌症。

处于临床试验阶段的儿童复发性急性淋巴细胞白血病的治疗方案包括:
• 新型抗癌药物和新型联合化疗方案
• 联合化疗和新型靶向治疗
National Cancer Institute: PDQ® Childhood Acute Lymphoblastic Leukemia Treatment. Bethesda, MD: National Cancer Institute. Date last modified <MM/DD/YYYY>. Available at:http://cancer.gov/cancertopics/pdq/treatment/childALL/Patient. Accessed <MM/DD/YYYY>.


儿童急性髓性白血病和其他髓性恶性肿瘤概况


白血病及其他血液、骨髓疾病可影响红细胞、白细胞和血小板
正常情况下,骨髓生成的造血干细胞(不成熟细胞),随时间成长为成熟血细胞。造血干细胞可能变为骨髓干细胞或淋巴干细胞。淋巴干细胞成长为白细胞。骨髓干细胞成长为三种成熟血细胞中的一种:
携带氧气和其他物质到身体各处组织的红细胞。
对抗感染和疾病的白细胞。
形成血栓止血的血小板。

血细胞的发育。一个造血干细胞经过若干环节成为一个红细胞、血小板或白细胞。

儿童急性髓性白血病(AML)是一种骨髓制造大量异常血细胞的癌症。
急性癌症不及时治疗通常会迅速恶化。慢性癌症通常缓慢恶化。急性髓性白血病(AML)也称为急性髓性白血病、急性原始粒细胞性白血病、急性粒细胞性白血病或急性非淋巴细胞白血病。

急性髓性白血病中,骨髓干细胞通常会转变成一种称为原始粒细胞(或骨髓原始细胞)的未成熟的白细胞。急性髓性白血病中的原始粒细胞,或白血病细胞是异常细胞,且不能转化为正常的白细胞。白血病细胞会在血液和骨髓中增生从而挤占正常白细胞、红细胞和血小板的空间,进而导致炎症、贫血或容易出血等症状。白血病细胞可以透过血液扩散到机体其他地方,比如中枢神经系统(脑和脊髓)、皮肤和牙床。有时白血病细胞会形成实体瘤,称为颗粒性白血球肉瘤或绿色瘤。
急性髓性白血病根据受影响血细胞的类型不同而有不同的亚型。当白血病类型为急性早幼粒细胞性白血病(APL)或儿童罹患唐氏综合征时,其治疗方法略有不同。

其他会影响血液和骨髓的髓性疾病
慢性髓细胞性白血病
在慢性髓细胞性白血病中(CML),大量骨髓干细胞变为粒性白细胞。其中一些干细胞永远不会成长为成熟白细胞,这种状态的干细胞称为原始细胞。随时间发展,粒性白细胞和原始细胞会排斥骨髓中的红细胞和血小板。慢性髓细胞性白血病在儿童中罕见。

幼年型粒单核细胞白血病
幼年型粒单核细胞白血病(JMML)是一种少见的儿童癌症,多发于2岁左右的儿童。幼年型粒单核细胞白血病中,大量骨髓干细胞变为髓细胞和单核细胞两种类型的白细胞,其中一些骨髓干细胞永远不会转变为成熟白细胞。这些被称为原始细胞的未成熟细胞,不能正常行使其本来的功能。随时间发展,髓细胞、单核细胞和原始细胞会排斥骨髓中的红细胞和血小板,进而导致炎症、贫血或容易出血等症状。

短暂性骨髓增生障碍
短暂性骨髓增生障碍(TMD)是一种出现在患有唐氏综合症的新生儿中的骨髓障碍性疾病。障碍会在出生后3周内自行消失。患有唐氏综合症和短暂性骨髓增生障碍的婴儿更有可能在三岁前罹患急性髓性白血病。

骨髓增生异常综合征
骨髓增生异常综合征(MDS)中,骨髓生成极少红细胞、白细胞和血小板。这些血细胞可能无法成熟并进入血液。骨髓增生异常综合征的治疗取决于患者红细胞、白细胞和血小板的数量距正常值之间的差距。骨髓增生异常综合征有可能进一步发展为急性髓性白血病。

某些抗癌药物的治疗和/或放射疗法可能引发急性髓性白血病或骨髓增生异常综合征
利用放射治疗和/或某些抗癌药物治疗癌症可能会导致治疗引发的AML(t-AML)或治疗引发的MDS(t-MDS)。治疗引发的骨髓病的患病风险取决于治疗所用抗癌药物的总剂量、放射剂量以及照射野。一些患者同样存在罹患t-AML和t-MDS的遗传学风险。这些治疗引发的疾病通常在治疗后7年内发生,但罕见于儿童。

儿童急性髓性白血病(AML)、儿童慢性髓细胞性白血病(CML)、幼年型粒单核细胞白血病(JMML)、短暂性骨髓增生障碍(TMD)和骨髓增生异常综合征(MDS)的危险因素相似。
任何可增加患病风险的因素都是危险因素。存在危险因素并不意味着你一定会得病,没有危险因素也不代表你不会得病。如果你觉得自己的孩子有患某病的风险,应该与医生沟通。儿童急性髓性白血病(AML)、儿童慢性髓细胞性白血病(CML)、幼年型粒单核细胞白血病(JMML)、短暂性骨髓增生障碍(TMD)和骨髓增生异常综合征(MDS)的可能危险因素如下:
● 有兄弟姐妹,尤其是双胞胎中的一个患白血病。
● 拉美裔人。
● 出生前受到烟酒的影响。
● 有MDS或再生障碍性贫血病史。
● 有化疗或放疗治疗史
● 暴露于电离放射或化学制剂(如苯)的影响下。
● 存在某种基因性障碍,如:
○ 唐氏综合症
○ 范可尼贫血
○ I型神经纤维瘤病
○ 努南综合征
○ 舒-戴二氏综合征

儿童急性髓性白血病(AML)、儿童慢性髓细胞性白血病(CML)、幼年型粒单核细胞白血病(JMML)和骨髓增生异常综合征(MDS)的体征和症状包括发热、疲惫、易出血或易擦伤。
儿童急性髓性白血病(AML)、儿童慢性髓细胞性白血病(CML)、幼年型粒单核细胞白血病(JMML)和骨髓增生异常综合征(MDS)或其他疾病可引发上述或其他体征及症状。如果发现您的孩子符合以下任何症状,请和医生进行核实:
● 发热伴随或不伴随感染
● 夜间盗汗
● 呼吸短促
● 虚弱疲劳
● 容易擦伤或出血
● 瘀斑(出血造成的皮下扁平、针尖样斑点)
● 骨痛或关节痛
● 肋下疼痛或有充盈感
● 颈部、腋下、胃、腹股沟或身体的其他部位有无痛肿块。在儿童急性髓性白血病中,这些被称为皮肤白血病的肿块,可呈蓝色或紫色。
● 眼周有时出现无痛肿块。这些被称为绿色瘤的肿块,有时出现在儿童急性髓性白血病中,并可呈蓝绿色。
● 湿疹,如皮疹


TMD可能引发的体征和症状如下:
● 全身肿胀
● 呼吸短促
● 呼吸困难
● 虚弱疲劳
● 肋下疼痛

用于发现和诊断儿童AML、儿童CML、JMML、TMD和MDS的血液和骨髓化验与检查
可能用到下列化验与操作:
体检和病史:检查身体各项常规体征,包括对疾病体征的检查,如肿块或其他不正常情况。了解患者过往健康习惯、患病历史以及曾接受的相应治疗的信息。

全血细胞计数(CBC)及分类:抽血并进行以下测量:
红细胞和血小板数目
白细胞分类和计数
红细胞中血红蛋白(携氧蛋白质)含量
红细胞所占样本比例

全血细胞计数(CBC):向静脉扎针使血液流入管内进行血液采集,将血液取样送往实验室对红细胞、白细胞和血小板进行计数。全血细胞计数被用于不同疾病的化验、诊断和监测。

血液化学检验:通过对血液样本的化学检测从而测量由体内器官和组织释放入血的某特定物质含量的过程。某物质含量不正常(检测含量低于或高于标准值)可以作为产生该物质的组织或器官有病变的标志。

胸部x线检查:对胸内器官和骨头进行X线检查。X线是一种高能射线,它能够穿透人体照射在影片上形成身体内部区域的影片。

外周血涂片:检查血样中原始细胞、白细胞的计数和类型、血小板数量以及血细胞形态变化的实验操作。

活检:病理学家取细胞或组织置于显微镜下观察是否有癌变迹象。儿童急性髓性白血病(AML)可能会采用的活检包括如下:
骨髓穿刺和活检:使用空心针插入髋骨或胸骨采集骨髓、血液和小块骨骼的操作。



骨髓穿刺和活检。皮肤小区域局麻后,使用Jamshidi 针(一种长、空心的针)插入患者髋骨,取血液、骨骼和骨髓样品进行显微镜检查。

○ 肿瘤活检:绿色瘤活检
○ 淋巴节活检:取全部或部分淋巴节
● 细胞遗传学分析:是利用显微镜观察血液或骨髓样本细胞中特定染色体变化情况的实验室检测。

● 免疫表型检查:根据细胞表面抗原或标记物类型识别细胞的过程,可包括血细胞和骨髓细胞的特殊染色。该操作通过比较肿瘤细胞和免疫系统正常细胞的区别诊断AML的亚型。

● 荧光原位杂交(FISH):是一项用来观察细胞和组织中的基因或染色体的实验室技术。将实验室中制备的含有荧光染料的多个DNA片段加入到载玻片上的细胞群或组织中。这些DNA片段结合至载玻片上的特定基因或染色体特定区域后,使用显微镜在特殊光线下观察,能看到DNA片段发出荧光。

● 逆转录聚合酶连锁反应试验(RT-PCR):是一项使用化学试剂作用于组织样本细胞,观察基因结构或功能特定变化的实验室检验。

● 腰部穿刺:使用针刺入脊柱,从脊柱中抽取脑脊液的过程。该过程也称为LP或脊髓抽液。

腰穿。患者在工作台上呈蜷曲体位。对低位腰部小区域局麻后,使用脊髓针(一种细长的针))刺入脊柱下部抽取脑脊液(CSF,显示为蓝色)。取出的脑脊液送实验室化验。

影响预后(恢复机会)和治疗方案选择的一些因素
儿童AML的预后(痊愈可能性)和治疗方案的选择取决于以下几方面:
● 诊断出疾病时孩子的年龄
● 孩子的种族或民族
● 孩子是否严重超重
● 疾病诊断时血液中白细胞含量
● 是否是曾经抗癌治疗引发的AML
● AML的亚型
● 白血病细胞中是否有特定染色体或基因改变
● 孩子是否患唐氏综合症。大多数同时患AML和唐氏综合症的孩子能够得到治愈。
● 孩子中枢神经系统(脑和脊髓)是否存在白血病细胞
● 白血病初始开展治疗的速度快慢
● 新诊断的AML还是治疗后复发的AML
● 对于复发型AML, 治疗后疾病复发的时间长度

儿童慢性髓细胞性白血病(CML)的预后和治疗方案选择取决于疾病诊断后的发展时间和血液中原始细胞含量。

幼年型粒单核细胞白血病(JMML)的预后(痊愈机会)和治疗方案选择取决于以下方面:
● 孩子诊断出疾病时的年龄
● 血液中红细胞、白细胞和血小板的含量
● 新发JMML还是复发JMML

骨髓增生异常综合征(MDS)的预后(痊愈机会)和治疗方案选择取决于以下方面:
● 是否是由既往癌症治疗引发的MDS
● 红细胞、白细胞和血小板低含量的程度
● 新发MDS还是复发MDS




儿童急性髓性白血病和其他骨髓恶性肿瘤的分期

一旦诊断出儿童急性髓性白血病,就要进行一些化验确定癌症是否扩散到机体其他部位。
分期描述癌症的范围和扩散程度。对于儿童急性髓性白血病(AML),治疗方案由疾病亚型和白血病细胞是否扩散出血液和骨髓,而不是疾病分期来决定。下述化验和操作用于判断白血病细胞是否发生扩散:
腰部穿刺:使用针刺入脊柱,从脊柱中抽取脑脊液(CSF)的过程。这一过程也称为LP或脊髓抽液。
睾丸、卵巢或皮肤活检:从睾丸、卵巢或皮肤取细胞或组织样本通过显微镜观测是否有癌症迹象,只用于体检发现睾丸、卵巢或皮肤有异常的情况下。
儿童急性髓性白血病(AML)、儿童慢性髓细胞性白血病(CML)、幼年型粒单核细胞白血病(JMML)、短暂性骨髓增生障碍(TMD)和骨髓增生异常综合征(MDS)没有标准的分期机制。

儿童急性髓性白血病(AML)分为新诊断型、缓解型和复发型
新诊断的儿童急性髓性白血病(AML)
新诊断的儿童急性髓性白血病尚未接受治疗,缓解症状和体征,如发热、出血、疼痛除外,并满足以下情况之一:
骨髓中原始细胞(白血病细胞)含量超过20%

骨髓中原始细胞(白血病细胞)含量未超过20%,但染色体出现特定的变化
缓解中的儿童急性髓性白血病
缓解期的儿童急性髓性白血病,疾病经治疗达到以下指标:
● 全血细胞计数基本正常
● 骨髓中原始细胞(白血病细胞)含量低于5%
● 脑、脊髓或身体其它部位无白血病存在的体征和症状

复发的儿童急性髓性白血病
复发的儿童急性髓性白血病(AML)在疾病经治疗后再次复发。癌症可能复发于血液、骨髓或机体其他部位,如中枢神经系统(脑和脊髓)


治疗方案概述

儿童急性髓性白血病(AML)、儿童慢性髓细胞性白血病(CML)、幼年型粒单核细胞白血病(JMML)、短暂性骨髓增生障碍(TMD)和骨髓增生异常综合征(MDS)有多种治疗方案。
有不同的治疗方案可供患有AML, CML, JMML. TMD 或 MDS的儿童选择。其中一些是标准治疗(即目前使用的治疗),一些还正处于临床试验阶段。治疗性临床试验是一类研究,其目标是帮助提升目前标准疗法的疗效或获取癌症患者接受新的治疗方法所得的信息。如果临床试验结果显示新的治疗方法优于标准疗法,那么这种新疗法将会取代标准疗法称为新的标准疗法。
由于癌症罕发于儿童,应考虑参与临床试验。一些临床试验仅接受未曾接受其他治疗的患者加入。

由儿童白血病或其他血液疾病治疗的专家团队决定患有AML, CML, JMML. TMD 或 MDS的儿童的治疗方案
治疗将由一位专职儿童肿瘤治疗的儿科肿瘤专家监督进行。儿科肿瘤专家将与治疗儿童白血病方面的专家和特定药物方面的专家配合工作,这些专家可能包括:
血液病学家
医学肿瘤专家
儿科外科医生
放射肿瘤专家
神经病学专家
神经病理学家
神经系放射学家
儿科护理专家
社会服务工作者
康复学专家
心理学家

部分抗癌治疗会在治疗结束后数月或数年出现副作用
定期随访检查十分重要。部分抗癌治疗手段会在治疗结束后的数月或数年表现或持续其副作用,称作迟发效应。癌症治疗的迟发效可包括:
● 身体问题
● 情绪、情感变化,思考、学习和记忆能力受影响
● 第二癌症(新类型的癌症)

部分迟发效应可以治愈或得到控制。接受儿童急性髓性白血病或其他血液疾病治疗的患儿的父母一定要向医生了解治疗后可能会发生在孩子身上的副作用。

儿童急性髓性白血病的治疗通常分为两个阶段
儿童急性髓性白血病的治疗阶段如下:
诱导治疗:是疾病治疗的第一阶段,目标是杀灭血液和骨髓中的白血病细胞,使白血病病情得以缓解。

巩固/加强疗法:是疾病治疗的第二个阶段,在病情有所缓解时开始进行。缓解后治疗的目标是杀灭任何处于未活化状态却可再次生长的白血病细胞,避免疾病复发。

在诱导治疗阶段可使用中枢神经系统(CNS)保护区疗法。由于标准化疗剂量可能无法作用到中枢神经系统(脑和脊髓)内的白血病细胞,这些细胞可以在中枢神经系统中寻到庇护所。鞘内化疗能够作用于中枢神经系统中的白血病细胞,从而杀灭白血病细胞并防止其复发。中枢神经系统保护区治疗又称为中枢神经系统预防。

目前用于儿童急性髓性白血病(AML)、儿童慢性髓细胞性白血病(CML)、未成年粒单核细胞白血病(JMML)、短暂性骨髓异常增生障碍(TMD)和骨髓增生异常综合征(MDS)的7种标准治疗

化学疗法
化学疗法是一种利用药物通过杀灭肿瘤细胞或抑制肿瘤分裂从而抑制肿瘤细胞生长的肿瘤治疗方法。口服或静脉、肌肉注射化疗物质时,药物进入血流并可到达全身各处的肿瘤细胞(全身性化疗)。化疗药物直接作用在脑脊液(鞘内化疗),特定器官或机体空腔如腹部时,药物主要影响这些区域的肿瘤细胞(区域性化疗)。联合化疗是指使用一种以上抗癌药物的化学治疗。
采用何种类型的化疗取决于接受治疗的肿瘤的类型。
在儿童急性髓性白血病中,白血病细胞可能扩散到脑和/或脊髓。通过口服或静脉注射治疗儿童急性髓性白血病的抗癌药物无法通过血脑屏障到达脑脊液中。所以相应的会将抗癌药物注射到液体充盈的腔内用以杀灭扩散到该处的白血病细胞,这种治疗方法叫做鞘内化疗。

鞘内化疗。向内充脑脊液(CSF,蓝色)的鞘内注射抗癌药物。有两种注射方式,一种如图上半部所示,将药物注入奥马耶贮器(通过手术在头皮下放置一个圆顶状容器,内部装有的药品通过小导管输进大脑);另一种方式如图下半部展示,是经过背部小区域局麻后直接将药物从脊柱下端注入脑脊液。

放射治疗
放射疗法是一种利用高能X射线或其他类型的放射线杀死肿瘤细胞或抑制肿瘤细胞生长的肿瘤治疗方法。放射性疗法分为两种。体外放射疗法是运用体外设备发出放射线照射肿瘤细胞。体内放射疗法是将放射性物质封入针、种子、导丝或者导管中,放置在肿瘤部位或其附近。
体外放射疗法用于已扩散或可能扩散到脑和脊髓的儿童急性髓性白血病。 这种治疗方法称为中枢神经系统(CNS)保护区疗法或者CNS预防。

干细胞移植
干细胞移植是指进行化疗同时替换异常或因癌症治疗而损坏的造血细胞。从患者或捐赠者的血液或骨髓中采取干细胞(不成熟的血细胞)进行冷冻和储存。等结束化疗后,将储存的干细胞进行解冻并重新注入患者体内。这些重新注入机体的干细胞会生长分化(或恢复)为血细胞。



酪氨酸激酶抑制剂靶向疗法
靶向疗法是一种使用药物或其他物质明确定位并攻击肿瘤细胞而不对正常细胞造成伤害的抗癌疗法。酪氨酸激酶抑制剂疗法(TKI)是一种阻断肿瘤细胞生长所需信号的靶向疗法。酪氨酸激酶抑制剂(TKIs)阻断造成干细胞过多地转化为白细胞(粒细胞或原始细胞)的酪氨酸激酶。伊马替尼(格列卫)是一种TKI,用于治疗儿童慢性髓性白血病。
TKI可以用来联合其它抗癌药物作为辅助治疗(初始治疗后的治疗,以降低癌症复发的风险)。

其他药物疗法
来那度胺可用于缓解由特定染色体改变而引发的骨髓增生异常综合征患者对输血的需求。

三氧化二砷和全反式维甲酸(ATRA)是抗癌药物,能够杀灭白血病细胞,组织白血病细胞的分裂或帮助白血病细胞发展为成熟白细胞。这些药物用于治疗急性早幼粒细胞白血病(APL),该疾病是儿童急性髓性白血病的一种亚型。

观察等待
观察等待是指密切监测患者的情况而不给予任何治疗,直到体征或症状出现或变化。该疗法有时用于治疗MDS或TMD。

支持性护理
支持性护理用于缓解疾病或治疗造成的问题,包括几下几种:
● 输血治疗:给机体输入红细胞、白细胞和血小板替换被疾病或治疗破坏的血细胞。血液可能由其他人捐献或者是治疗前从患者身体抽出并保留,在需要时使用。
● 药物治疗,如抗生素
● 白细胞清除术:使用特殊设备将白细胞从血液中清除的过程。从患者体内导出血液,使其流经血液细胞分离器,分离出白细胞后的血液将重新导入患者机体。

处于临床试验中的新型治疗方法
这部分简要描述仍处于临床试验的治疗方法,可能未能涵盖所有正在研究的治疗方法。

靶向疗法
靶向疗法是一种使用药物或其他物质定位并攻击肿瘤细胞而不对正常细胞造成伤害的抗癌疗法。针对儿童急性髓性白血病,处在研究中的靶向治疗的类型有:单克隆抗体治疗、蛋白酶体抑制剂治疗,络氨酸激酶抑制剂和自然杀伤(NK)细胞。

单克隆抗体治疗中使用的抗体是由实验室中单个类型的免疫系统细胞生成的。这些抗体能够定位肿瘤细胞上的特定物质或者可帮助肿瘤细胞生长的正常物质,进而附着在这些物质上杀死肿瘤细胞,抑制其生长或阻止肿瘤细胞的扩散。单克隆抗体通过注射进入机体,可单独使用也可用于携带药物、毒素或放射性物质直接作用于肿瘤细胞。单克隆抗体可以与化疗联合使用作为辅助疗法。

蛋白酶体抑制剂阻断癌细胞中蛋白质合成进而杀死癌细胞。硼替佐米是一种蛋白酶抑制剂,用于治疗儿童急性早幼粒细胞性白血病。
索拉非尼是一种络氨酸激酶抑制剂,正研究将其用于儿童急性髓性白血病的治疗。
自然杀伤(NK)细胞是能杀灭肿瘤细胞的白细胞。可以从捐赠者身体中抽取自然杀伤细胞注入患者体内帮助杀灭白血病细胞。


患者可能希望加入临床试验
加入临床试验对一些患者而言可能是最好的治疗选择。临床试验是肿瘤研究的一部分,用于查明新的肿瘤治疗方法是否安全、有效或是否优于标准疗法。
许多如今使用的标准疗法都曾基于更早期的临床试验。参加临床试验的患者可接受标准疗法或者成为新疗法的第一批接受者。
参加临床试验的患者也对未来肿瘤治疗方法的改善有所帮助。即使临床试验没有得出有效的新疗法,参加实验的患者们常常使一些重要问题得以解答并推动了研究进展。
患者在接受肿瘤治疗前、中、后期都可以加入临床研究。

一些临床研究只接受未进行肿瘤治疗患者的加入,一些研究对肿瘤情况未见好转患者的治疗
进行评测。还有一些临床研究评测新的治疗方法对肿瘤复发的抑制效果和对肿瘤治疗副作用的减低程度。

需要随访检查
一些用于诊断肿瘤或确定肿瘤分期的化验可能需要重复进行。还有一些化验重复进行用以了解治疗产生的效果如何。这些化验的结果决定了所用治疗是否要继续、更改或是停用。这个过程有时称为再分期。
一些化验需要多次重复进行直到治疗停止。这些化验的结果可以显示出患者情况是否发生改变以及肿瘤是否复发。这些化验有时被称为随访检查或核查。

儿童急性髓性白血病、骨髓增生异常综合征和幼年型粒单核细胞白血病的治疗方案

新诊断的儿童急性髓性白血病
新诊断的儿童急性髓性白血病的治疗方法包括:
● 联合化疗加中枢神经系统保护区疗法结合鞘内化疗
● 比较不同化疗方案(治疗的剂量和时间安排)的临床试验
● 联合化疗和使用蛋白酶抑制剂或络氨酸激酶抑制剂的靶向治疗结合或不结合干细胞移植的临床试验
● 新诊断的儿童急性白血病伴随粒细胞性肉瘤(绿色瘤)的治疗可能包括化疗,结合或不结合放疗
● 治疗引发的急性髓性白血病的治疗通常与新诊断的急性髓性白血病的治疗相同,治疗后进行干细胞移植

缓解期的儿童急性髓性白血病
处于缓解阶段的儿童急性髓性白血病(AML)的治疗(巩固/强化治疗)取决于疾病的亚型,可能包括:
● 联合化疗
● 干细胞移植
● 化疗后靶向治疗结合自然杀伤细胞移植的临床试验
● 联合化疗和使用蛋白酶抑制剂或络氨酸激酶抑制剂的靶向治疗结合或不结合干细胞移植的临床试验

复发型儿童急性髓性白血病
复发型儿童急性髓性白血病的治疗包括以下几种:
● 联合化疗
● 联合化疗结合干细胞移植
● 二次干细胞移植
● 新抗癌药物、新生物制剂和不同来源的干细胞移植联合使用的临床试验


急性早幼粒细胞白血病
急性早幼粒细胞白血病使用的治疗方法包括以下几种:
● 全反式维甲酸(ATRA)结合化疗
● 三氧化二砷治疗
● 使用鞘内化疗的中枢神经系统保护区治疗

支持性护理疗法可用于处理疾病造成的感染、出血和贫血问题。

复发型急性早幼粒细胞白血病
复发型急性早幼粒细胞白血病的治疗方法包括以下几种:
● 全反式维甲酸(ATRA)结合化疗
● 三氧化二砷治疗
● 单克隆抗体靶向疗法
● 干细胞移植

同时患唐氏综合症和急性髓性白血病的儿童
同时患唐氏综合症和急性髓性白血病的儿童的治疗包括联合化疗加运用鞘内化疗的中枢神经系统保护区治疗。
患唐氏综合症和复发型急性髓性白血病的儿童的治疗方法为化疗。尚未明确化疗后干细胞移植治疗对疾病治疗是否有帮助。

儿童慢性髓性白血病
儿童慢性髓性白血病的治疗方法包括以下几种:
● 格列卫靶向治疗
● 对于使用格列卫靶向治疗无效果和治疗后疾病复发的患者使用干细胞移植或其他酪氨酸激酶抑制剂
● 其他酪氨酸激酶抑制剂靶向治疗的临床试验
● 使用低剂量化疗干细胞移植的临床试验

幼年型粒单核细胞白血病(JMML)
幼年型粒单核细胞白血病(JMML)的治疗通常为干细胞移植。如果经干细胞移植后疾病复发,则进行二次干细胞移植。

短暂性骨髓增生障碍(TMD)
短暂性骨髓增生障碍(TMD)通常能够自愈。如果疾病不能自愈,治疗方法如下:
● 输血疗法
● 白细胞清除术
● 化学疗法

骨髓增生异常综合征(MDS)
骨髓增生异常综合征(MDS)的治疗方法如下:
● 观察等待
● 干细胞移植
● 联合化疗
● 来那度胺治疗
● 使用低剂量化疗干细胞移植的临床试验
● 新抗癌药物或靶向治疗的临床试验

支持性护理疗法用于处理疾病造成的感染、出血和贫血问题
如果骨髓增生异常综合征进一步发展成为急性髓性白血病,则按照新诊断的急性髓性白血病的方法治疗

治疗引发的骨髓增生异常综合征的治疗通常使用新诊断急性髓性白血病的治疗方法后再进行干细胞移植。

National Cancer Institute: PDQ® Childhood Acute Myeloid Leukemia/Other Myeloid Malignancies Treatment. Bethesda, MD: National Cancer Institute. Date last modified <MM/DD/YYYY>. Available at:http://cancer.gov/cancertopics/pdq/treatment/childAML/Patient. Accessed <MM/DD/YYYY>.

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