打破耐药瓶颈：Pimitespib落地海南，胃肠道间质瘤患者迎来新希望！

胃肠道间质瘤（GIST）是一种发生在人体胃肠道（多见于胃部和小肠）的软组织肉瘤，来源于胃肠道特殊细胞——卡哈尔氏间质细胞（与食物消化过程的肠道运动有关）。早期GIST可通过手术得到很好的治疗。不过，如果患者进入晚期或出现复发，则需要依靠药物治疗。

传统TKI靶向药（如伊马替尼）是晚期GIST患者的常用治疗方法，可专门抑制GIST的关键突变基因（如KIT、PDGFRA），从而实现抗癌效果。

不过靶向治疗一段时间后，患者会不可避免地遭遇耐药进展，此时肿瘤会恢复失控生长的能力。

近年来，一些全新的靶向药被开发出来，即便是对伊马替尼等传统靶向药耐药的晚期GIST患者，依然可以借助新药再次控制住肿瘤。

比如今天小编要和大家分享的GIST前沿靶向药——Pimitespib。

Pimitespib 是一款日本开发的前沿靶向药，用于治疗那些已经对传统靶向药（如伊马替尼）耐药的晚期GIST患者。

Pimitespib并不直接打击诸如KIT、PDGFRA 等GIST的关键突变蛋白，而是靶向一种叫做HSP90（热休克蛋白90）的分子。

我们可以将肿瘤视为一座具有强大守备力量的“炮楼”，由各种非常坚固的砖头建成。传统靶向药，都是直接锁定某类或某几个类型的砖头进行精确导弹轰炸，但一段时间后，敌人又会用另外型号的砖头替代被炸坏的砖头，再用之前的导弹就没办法击中炮楼了——这便是耐药。

而Pimitespib所针对的HSP90，我们可以视之为炮楼砖头的“原材料”，即便更换其他型号的砖头，也无法逃避打击。

Pimitespib的疗效已经在一项名为CHAPTER-GIST-301的临床试验中得到了验证。这是一项针对晚期、传统靶向药耐药的GIST患者的3期临床试验。

试验结果显示，使用该药的患者，肿瘤控制时间（无进展生存期）比使用安慰剂组的患者延长了1.4个月。

在安全性方面，该药的常见副作用包括腹泻和食欲下降，但大多数患者可以耐受，没有严重的不良反应。

这表明Pimitespib对传统药物治疗无效的GIST患者，是一种安全且有效的治疗选择。

除此之外，Pimitespib未来还有可能联合其他现有的靶向药、免疫疗法等，起到强强联合的效果，前景还是不错的。