骨髓增生异常综合症是起源于造血干细胞的肿瘤性病变,多见于中老年人。近些年来,国内骨髓增生异常综合症患者数量有所增加,由于其病情会恶化成白血病,所以也曾被为白血病前期。不过相比于白血病,大部分人对于骨髓增生异常综合症都感到十分陌生。所以,你知道什么是骨髓增生异常综合症了吗?骨髓增生异常综合症治疗办法又有哪些呢?
什么是骨髓增生异常综合征?
骨髓增生异常综合征(myelodysplastic syndrome,MDS)是起源于造血干细胞的肿瘤性疾病,是一组疾病的统称,疾病间有时界线不清,而且各个疾病间可逐渐转化。任何年龄都可能出现骨髓增生异常综合征,多见于老年人。
骨髓增生异常综合征的主要特征是骨髓造血功能异常、血细胞发育异常,表现为难治性的血细胞减少、造血功能衰竭,并且高风险向急性白血病转化。大约三分之一的骨髓增生异常综合征患者,可以发展为一种称为急性髓细胞性白血病(AML)骨髓细胞癌。因此,骨髓异常增生综合征是非常危险的,需要尽早发现,并及时积极对症治疗。
骨髓增生异常综合征治疗方法
一般来说,骨髓增生异常综合征的治疗方法主要是干细胞移植。干细胞移植是根治骨髓增生异常综合征的方法,但是干细胞移植适用于年轻、身体素质较好的患者,而多数患者患有骨髓增生异常时年纪较大,不适合采取干细胞移植治疗。
对于无法采取干细胞移植治疗的骨髓增生异常综合征患者,通常采用药物治疗。如果患者低血球计数引起问题,则支持治疗,如输血或血细胞生长因子治疗可能会有所帮助。此外,支持治疗还包括预防和治疗感染。
如果需要其他治疗方法,多数情况下,医生会选择如阿扎胞苷(Vidaza)或地西他滨(Dacogen)等化学治疗药物治疗,尤其是对骨髓增生异常综合征风险较低的患者治疗的效果较好,可以有效提高患者的生活质量,延长患者的寿命。另外,也可以选择免疫抑制剂来治疗骨髓增生异常综合征患者。
对于一些晚期的骨髓增生异常综合征患者,标准化疗药物是一个理想的选择,但是这种治疗方法的副作用较大。
此外,如果骨髓增生异常综合征患者伴del(5q),那么理想治疗药物为来那度胺,无效后可以采用阿扎胞苷或地西他滨治疗。
如果一种治疗无效,医生也会建议患者尝试另一种治疗方法,目前需要新的骨髓增生异常综合征药物正在临床试验中。尤其是美国对于骨髓增生异常综合征的临床试验较多,可以为患者提供更多的治疗方案。
骨髓增生异常综合症的治疗原则是以改善造血、提高生活质量和减缓病情发展为主。因此,不少国内的骨髓增生异常综合症患者选择出国看病,谋求更加先进和专业的治疗手段。美国每年都会投入大量的资源用于新药和新疗法的研发,因此国内的骨髓增生异常综合症患者,可以通过盛诺一家报名海外的临床试验,这也是国内癌症患者接触更新、治疗效果更好疗法的好机会。
参考文献:
(1)Estey EH, Schrier SL. Treatment of high or very high risk myelodysplastic syndromes. UpToDate. 2017.
https://www.uptodate.com/contents/treatment-of-high-or-very-high-risk-myelodysplastic-syndromes on October 12, 2017.
(2)Estey EH, Schrier SL. Treatment of intermediate, low, or very low risk myelodysplastic syndromes. UpToDate. 2017.
https://www.uptodate.com/contents/treatment-of-intermediate-low-or-very-low-risk-myelodysplastic-syndromes on October 12, 2017.
(3)National Comprehensive Cancer Network. NCCN Clinical Practice Guidelines in Oncology: Myelodysplastic Syndromes. V.1.2018. Accessed at
www.nccn.org/professionals/physician_gls/pdf/mds.pdf on October 12, 2017.