根据一项随机3期RACE临床试验，对于患有重度再生障碍性贫血不符合移植条件的患者，标准免疫抑制疗法加用Eltrombopag显示安全，且有效率增加。
研究人员在欧洲血液和骨髓移植学会第46届虚拟年会上公布了这一发现。
对于患有重度再生障碍性贫血，且在标准免疫抑制治疗中加用Eltrombopag显示安全，且有效率增加。
巴黎圣路易医院血液学和骨髓移植系的血液学教授Régis Peffault de Latour在一份新闻稿中写道，Eltrombopag（Promacta，诺华）在欧洲注册用于再生障碍性贫血患者的二线治疗，所以它只适用于不能接受骨髓移植和免疫抑制治疗失败的患者。
这项国际开放标签的RACE试验旨在改善严重再生障碍性贫血患者的标准治疗。
研究人员将197名15岁或15岁以上的获得性重度再生障碍性贫血患者随机分配，这些患者之前没有接受过免疫抑制治疗（n=101；中位年龄，52岁），包括马抗胸腺细胞球蛋白（Atgam，辉瑞）40 mg/kg每日四次+环孢素A，5mg/kg每日一次，或对于有早期疾病进展的患者，从第14天到6个月或3个月，在标准免疫抑制治疗基础上加用Eltrombopag150 mg，D14每日一次（n = 96；中位年龄，55岁）。
单纯标准治疗组和Eltrombopag联合治疗组的患者具有相似的基线特征，包括年龄（小于40岁，35.6%vs.30.2%）、再生障碍性贫血的严重程度（非常严重，33.7%vs.35.4%）和阵发性夜间血红蛋白尿克隆（59.2%vs.45.2%）。
3个月的完全缓解率设为主要终点。
中位随访期为18个月。
结果显示，eltrombopag联合疗法治疗3个月的完全缓解率为21.9%。标准治疗3个月的完全缓解率为9.9%，总有效率，包括完全缓解和部分缓解，分别为59.4% vs. 31.7%。
研究人员观察到eltrombopag联合疗法使用6个月后总有效率持续改善。
Eltrombopag耐受性良好，两个治疗组的不良事件相当，但是，标准治疗组的死亡患者更多（n=14 vs. 8）。
Peffault de Latour及其同事表示，这项改变临床实践的3期试验支持将Eltrombopag +马抗胸腺细胞球蛋白和环孢素A作为不适合移植的严重再生障碍性贫血患者的下一个一线标准治疗。
本文编译自：
HemOnc today于2020年9月15日发表的《Eltrombopag regimen improves response rates as initial therapy for severe aplastic anemia》，原文链接：https://www.healio.com/news/hematology-oncology/20200915/eltrombopag-regimen-improves-response-rates-as-initial-therapy-for-severe-aplastic-anemia
