乳腺癌是全球范围内蕞常见的癌症之一，随着医学技术的进展，针对不同基因突变的靶向药物层出不穷，极大地改善了患者的预后。其中，阿培利司（Alpelisib）作为一种针对PIK3CA基因突变的靶向药物，已经为许多乳腺癌患者带来了新的希望。
Alpelisib（阿培利司）
来源：博鳌乐城医疗先行区中心药房公众号
【获批适应症】用于治疗携带PIK3CA突变的HR+/HER2-晚期或转移性乳腺癌患者，这些患者在接受内分泌治疗后疾病出现进展。那么，哪些患者适合使用阿培利司（Alpelisib）？目前该药已经在国外获批上市，但仍未在中国获批上市，国内患者该如何用上这款前沿药？本文进行详细解读。阿培利司（Alpelisib）是由瑞士诺华公司（Novartis）研发的一款口服PI3K抑制剂，专门针对PIK3CA基因突变型乳腺癌患者，是全球头一款获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准的用于PIK3CA突变型HR+/HER2-晚期或转移性乳腺癌的靶向治疗药物。PIK3CA基因突变是乳腺癌中蕞常见的基因突变类型，大约40%的HR阳性、HER2阴性乳腺癌患者携带PI3KCA基因突变。PI3KCA基因突变会导致体内一种叫做PI3K的信号通路变得过度活跃。PI3K信号通路的活化会使癌细胞更具生存能力，并且对内分泌治疗（如抗激素治疗）产生耐药性，这意味着传统的内分泌疗法对这些患者可能效果较差。因此，针对PI3K通路的治疗方案，可能会带来良好治疗效果，为患者带来生存获益。阿培利司（Alpelisib）的作用原理即是通过抑制PI3K信号通路的活性，阻止癌细胞的生长和扩散。与传统的化疗药物相比，阿培利司（Alpelisib）能够更加精准地作用于癌细胞，减少对健康细胞的伤害，因此副作用较少。
2019年5月24日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准阿培利司（Alpelisib）与内分泌治疗药物氟维司群（Fulvestrant）联合，用于治疗激素受体（HR）阳性、人表皮生长因子受体2（HER2）阴性且携带PIK3CA突变的晚期或转移性乳腺癌的绝经后女性和男性患者。这些患者在接受内分泌治疗后疾病出现进展，并被检测出PIK3CA突变。
在支持阿培利司（Alpelisib）获批的SOLAR-1研究中：
该研究是一项随机、双盲、安慰剂对照的3期临床试验，旨在研究阿培利司（Alpelisib）联合氟维司群（Fulvestrant），对比安慰剂联合氟维司群（fulvestrant），在572名HR阳性、HER2阴性、晚期或转移性乳腺癌患者中的疗效，这些患者的疾病在接受芳香化酶抑制剂治疗后或治疗中进展。该研究的主要终点是携带PIK3CA突变患者的无进展生存期（PFS）。注：
芳香化酶抑制剂主要用于治疗激素受体阳性（HR+）乳腺癌，特别是绝经后的女性患者。
无进展生存期（PFS）是指患者从治疗开始到疾病进展或死亡之间的时间，PFS越长，意味着治疗可能越有效地控制了疾病的进展。
阿培利司（Alpelisib）联合氟维司群（Fulvestrant）治疗组的平均无进展生存期为11.0个月，安慰剂联合氟维司群（Fulvestrant）治疗组为5.7个月，前者是后者的近2倍，意味着前者有效帮助患者控制了疾病进展。而根据SOLAR-1研究在2020年9月公布的后续研究结果：- 在平均随访30.8个月后，阿培利司（Alpelisib）联合氟维司群（Fulvestrant）治疗组的平均总生存期（OS）为39.3个月，安慰剂联合氟维司群（Fulvestrant）治疗组为31.4个月，意味着前者显著延长了患者的生存期。
- 在具有脏器转移、肺转移或肝转移的患者中，阿培利司（Alpelisib）联合氟维司群（Fulvestrant）也在延长患者的生存期方面具有显著的优势。
- 此外，阿培利司（Alpelisib）联合氟维司群（Fulvestrant）治疗，推迟了患者开始化疗的时间，意味着在控制病情方面具有更持久的效果。
阿培利司（Alpelisib）联合氟维司群（Fulvestrant）治疗，蕞常见的不良反应（包括实验室异常）有：血糖升高、肌酐升高、腹泻、皮疹、淋巴细胞减少、谷氨酰转肽酶升高、恶心、丙氨酸氨基转移酶升高、疲劳、血红蛋白减少、脂肪酶升高、食欲下降、口腔炎、呕吐、体重下降、钙减少、血糖下降、部分促凝血酶原时间（aPTT）延长和脱发。
目前阿培利司（Alpelisib）已在美国等地获批上市，但仍未在中国大陆获批上市。但好消息是：阿培利司（Alpelisib）已作为“特许药”，落地海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区。意味着国内患者只要符合用药资格，在海南即可用上该药。而位于海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区的海南盛诺一家诊所，就可以帮助国内患者用上阿培利司（Alpelisib）。
海南盛诺一家诊所成立于2020年，是正式获得海外新药急需进口申请资格的规范医疗机构。自成立以来，诊所已帮助大量国内患者“快人一步”用上了多款海外已上市、但国内尚未获批的新药、特效药。
- 患者能否使用阿培利司（Alpelisib），需要先经由专门的评估，可通过提供患者的病历资料等进行线上评估；
- 使用该药，务必患者本人到海南才能使用，有着严格的用药流程，不可邮寄或家属代领；
- 该药的具体用法与用量等，需由专业医生根据患者病情进行评定。
如果您或您身边有亲友想要了解阿培利司（Alpelisib）的更多用药详情，请在线联系我们。
[1]https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-pi3k-inhibitor-breast-cancer[2]https://dailyreporter.esmo.org/esmo-congress-2020/articles/solar-1-trial-reports-overall-survival-benefits-in-breast-cancer-patients-with-limited-options-of-treatment[3]https://www.hainan.gov.cn/hainan/5309/202108/3a0fd15f550b48b6920182fbbb2801c2.shtml
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