近日，一款叫tovorafenib（Ojemda）的靶向药，已经在欧洲拿到有条件批准，用于治疗带有BRAF基因异常（V600E突变、融合、重排）的复发或难治性儿童低级别胶质瘤。支持这项批准的FIREFLY-1临床研究数据显示，该药让71%的患者肿瘤出现明显缩小。
2024年，美国食品药品监督管理局（FDA）已加速批准该药上市，适应症和本次欧洲相同。
来源：OncLive官网
1
这款药解决的是哪类难题？
这款药主要针对的是这样一类人群：
低级别胶质瘤患儿此前已经接受过治疗，但效果不理想或者出现复发，同时肿瘤里检测到了BRAF基因变异的低级别胶质瘤患儿
低级别胶质瘤（pLGG）是一类生长比较慢的肿瘤，但问题在于，它常常长在脑部关键位置，很难彻底切干净。于是治疗就变成一种反复拉扯——控制住一段时间，又慢慢出现变化，再进入下一轮治疗。
在这些肿瘤里，有一部分带着BRAF基因异常——比如BRAF V600E突变、BRAF基因融合或重排。
我们可以简单把这类异常统一理解为癌细胞工厂的“开关”，只要它打开，癌细胞就有源源不断的动力开工生产。
Tovorafenib就是专门用来关闭这个“开关”的靶向药（RAF激酶抑制剂），能很好地压制携带BRAF变异的癌细胞。
2
半数人42.6个月无需换药
2期FIREFLY-1试验纳入了137名6个月到25岁的低级别胶质瘤患者，他们都已复发或病情进展，并携带有BRAF基因异常，且此前接受过至少一次全身系统性药物治疗。
研究人员将这些患者分成两组，一组76人用于分析药物的疗效，另外一组60人用于评估药物安全性。
数据显示：患者用药后，71%的患者肿瘤明显缩小，另有6%的患者肿瘤保持稳定。该药的起效时间不算快，大约半年左右开始看到明显效果。
这项研究最亮眼的部分，是能大幅延长患者的病情稳定时间。原本研究人员认为该药大概能维持患者大约2年的病情稳定，结果日子到了之后，他们惊喜地发现，该药依然有效，不需要更换其他的方案。
具体来说，一半用药患者在随访42.6个月时，病情仍然没有恶化到需要换药的程度。且随着随访时间延长，这个数据还可以继续提升。
该药虽然有效，但会给患者带来一定的副作用，比如头发变色、肌酸磷酸激酶升高、疲劳、贫血、呕吐、头痛、皮疹、发烧、皮肤肝脏以及生长速度变慢。
比较严重的副作用，多是生长速度下降、贫血、肌酸磷酸激酶升高这三项。另外，大约13%的患者因副作用被迫停药。
如果您希望了解更多癌症等重大、复杂疾病的海外前沿研究成果、药物、疗法信息，请拨打 免费咨询电话 400-875-6700 联系我们，盛诺一家的全球就医规划师可为您提供专业的就医路径规划和全球优质医疗资源快速对接服务，包括预约国外权威专家一对一远程咨询、快速办理医疗签证前往海外权威医院就医等。
参考来源：
https://www.onclive.com/view/tovorafenib-approved-in-europe-for-braf-altered-r-r-pediatric-low-grade-glioma
【盛诺一家】成立于2011年，是国内领先的海外医疗咨询服务机构，至今已为近10000个患者家庭提供出国就医服务，重点涵盖癌症、心脏病、罕见疾病等重疾领域。凭借专业、贴心、高效的服务，盛诺一家赢得了99%客户好评率！
📌为什么出国就医患者选择盛诺一家？
- 官方资质：与美国、日本、英国近50家TOP级医院签署官方合作协议，搭建全球医疗服务网络
- 专业可靠：咨询服务团队成员70%拥有医学背景，包括医学院博士、三甲医院医生、资深医学翻译
- 一站式服务：在全球设有15个客户服务中心，保障从国内到海外全流程、高品质的服务质量
- 客户至上：推出48小时冷静期、风险告知书、医疗费用“零加成”等措施，保障客户权益
- 专属折扣：通过本公司预约出国就医的患者，可额外申请5%–40%的医疗费用减免折扣
👉如果您或者家人需要出国看病，可拨打免费咨询热线 400-855-7089，或通过 盛诺一家官网 预约咨询！
