2025年新药年终盘点：美国FDA共批新药44个，肿瘤新药众多，肺癌是主角！

年末的医药圈，像一座灯火通明的港口：一年里造出来的“新船”，终于要排队靠岸了。对患者和家属来说，关心的问题常常只有两个——今年到底来了多少新药？抗癌药占了多少？

（来源：摄图网）

我们把视线对准美国食品药品监督管理局（FDA）药品审评与研究中心发布的年度清单：截至2025年12月23日，“从未在美国获批或上市过”的“全新药物（Novel drugs）”一共44个。

更关键的是：在这44个“全新药物”里，肿瘤药不只是“有戏”，而且堪称“唱大戏”。

按FDA这张名单逐条看适应证（把乳腺癌、肺癌、卵巢癌、鼻咽癌、白血病、多发性骨髓瘤、胶质瘤等，以及会形成肿瘤的相关疾病纳入），2025年肿瘤相关的“全新药物”共有16个，占比约36%。

这一比例的直观解释是：美国今年每批准3个“从没见过的新药”，大约就有1个与肿瘤直接相关。

2025年FDA批准新药构成

这是一种“结构性信号”——肿瘤仍然是全球创新药密集战场。

需要注意的是：这份年度清单统计的是美国FDA药品审评与研究中心按自然年整理的“新分子实体”和“新的治疗性生物制品”；不包含疫苗、血液制品、细胞与基因治疗等由其他中心负责审批的产品。

网站也明确提醒，页面上的“获批用途”仅用于展示，真正的获批用法用量、人群范围，以新药品说明书为准。

如果把这16个肿瘤相关新药再拆开看，你会发现一个非常鲜明的“主线剧情”——肺癌（更准确说是非小细胞肺癌）占了重头戏。

（来源：摄图网）

2025年这份“全新药物”名单里，直接用于非小细胞肺癌的就有5个：

这5个药放在一起，你几乎能看到一个时代的“治疗逻辑”正在被写进审批文件里：肺癌越来越像一座被精细地图切割过的城市——你不是“去肺癌科拿一把万能钥匙”，而是要先知道自己在城市的哪条街、哪栋楼、哪个门牌号：HER2、表皮生长因子受体外显子20插入、ROS1、c-Met……

每一个分子标签，都是“钥匙孔”的形状，都可能对应一把更合适的“专属钥匙”（药物）。

这也解释了一个患者层面的现实：为什么越来越多人做基因检测、做蛋白表达检测？不是为了“追新”，而是因为“新药”往往只对“某一类人”才有意义——精准的门票，决定你能不能走进那扇门。

（来源：摄图网）

把年度清单当成“希望清单”很容易，但真正负责的年终盘点，还得把希望落回地面：药物获批只是起点，不是终点。

从FDA的获批名单到患者，还隔着三道“现实关卡”：

第一关：适应证往往很“窄”。

你会看到很多描述都有“经批准检测确认”“既往治疗后”“进展或复发”等限制条件。这并不是“故意设门槛”，而是临床试验的证据通常来自特定人群：先在有把握的“靶点人群”里证明获益，监管才会放行。

第二关：“肿瘤新药”不只是在治大众语境里的“癌”。

例如腱鞘巨细胞瘤、第一型神经纤维瘤病相关的丛状神经纤维瘤，它们未必被患者称作“癌症”，却可能让人长期疼痛、行动受限、生活质量被拖进泥里。肿瘤医学的边界正在外扩——不仅要“延长生命”，也要“保住生活”。

第三关：有些“新药”是“新形态”，它改变的是体验与可及性。

比如Keytruda Qlex作为一种新的给药组合形式，被批准用于已获批静脉制剂帕博利珠单抗覆盖的成人与部分青少年实体瘤适应证。对患者而言，它可能意味着给药方式、就医流程、时间成本的变化——而这些变化，有时同样重要。

（来源：摄图网）

此外还需提醒的是：新药在美国获批≠在中国立刻能用。

能否进入国内、何时能用、价格与支付、检测可及性、规范用药路径……每一项都决定“科学进步”能不能真正抵达患者。

从研发路径上看，一款药物通常要经历从实验室到动物研究，再到人体临床试验（通常分为一期、二期、三期）的漫长链条。美国FDA批准上市，意味着证据链在其监管框架下达标；但要在其他国家和地区落地，还要面对不同的审评要求、临床证据互认程度、以及本土可及性与支付体系的现实。

举个极端的例子：原《凤凰周刊》主编、《无国界病人》作者师永刚，赴美就医只为求取抗癌药“米托坦”。这个药物美国FDA于1970年批准上市，直到2023年才在国内获批，中间间隔了整整53年。

（来源：百配健康）

换句话说，“药物被FDA批准”更像是发出了船票，而“患者能用上”还要看航线、码头和天气。

回到初始的问题：2025年美国批准的44个全新药物里，肿瘤相关约占三分之一，肺癌是醒目的主角。

但年终盘点的价值，不是把名单背下来，而是读出背后的趋势：肿瘤治疗正在从“同一种病用同一把药”，走向“先分型、再入组、再用药”。

肺癌新药的密集出现，正是这种趋势的放大镜。

对患者与家属来说，2026年更务实的动作可能是：在“追新药”之前，先把该做的检查做扎实——因为在分子分层时代，你属于哪一类人，比“药有多新”更决定结局。

（来源：路透社）

1）Datroway（datopotamab deruxtecan-dlnk）
用于成人：不可切除或转移性、激素受体阳性、人表皮生长因子受体2阴性乳腺癌；既往接受过内分泌为基础治疗，并且因不可切除或转移性疾病接受过化疗。

2）Inluriyo（imlunestrant）
用于成人：雌激素受体阳性、人表皮生长因子受体2阴性、雌激素受体1基因突变的晚期或转移性乳腺癌；在至少一线内分泌治疗后出现疾病进展。

3）Avmapki Fakzynja Co-Pack（avutometinib + defactinib）
用于成人：KRAS突变的复发性低级别浆液性卵巢癌；既往接受过系统治疗。

4）Penpulimab-kcqx（penpulimab-kcqx）
用于成人复发或转移性非角化型鼻咽癌：可与顺铂或卡铂联合吉西他滨用于一线治疗；也可用于转移性非角化型鼻咽癌：在含铂化疗后进展，且既往至少接受过另一线治疗时的单药治疗。

5）Komzifti（ziftomenib）
用于成人：复发或难治性急性髓系白血病，且存在“易感的核仁磷蛋白1基因突变”，并且没有令人满意的替代治疗选择。

6）Lynozyfic（linvoseltamab-gcpt）
用于成人：复发或难治性多发性骨髓瘤；既往至少接受过四线治疗，且治疗史中包含蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂、以及抗CD38单克隆抗体。

7）Modeyso（dordaviprone）
用于成人及1岁及以上儿童：弥漫中线胶质瘤，且存在H3 K27M突变；既往治疗后疾病进展。

8）Grafapex（treosulfan）
与氟达拉滨联合：作为异基因造血干细胞移植的预处理方案，用于成人与1岁及以上儿童的急性髓系白血病；同样与氟达拉滨联合，用于成人与1岁及以上儿童的骨髓增生异常综合征移植预处理。

9）Romvimza（vimseltinib）
用于成人：有症状的腱鞘巨细胞瘤；如果手术切除预计会导致功能限制进一步加重或造成严重并发症/严重病损时。

10）Gomekli（mirdametinib）
用于成人及2岁及以上儿童：第一型神经纤维瘤病患者的有症状丛状神经纤维瘤，且不适合完全切除。

11）Keytruda Qlex（pembrolizumab + berahyaluronidase alfa-pmph）
用于成人及12岁及以上儿童：覆盖帕博利珠单抗静脉制剂已获批的实体瘤适应证范围（以清单用途表述为准；具体癌种与具体用法以说明书为准）。

参考来源：

1.美国食品药品监督管理局：Novel Drug Approvals for 2025（内容更新截至2025-12-23，全年44个全新药物清单及用途说明）

2.美国食品药品监督管理局：Novel Drug Approvals at FDA（全新药物统计口径说明）

3.Drugs@FDA：上述相关药品说明书（Datroway、Inluriyo、Grafapex、Penpulimab-kcqx、Avmapki/Fakzynja、Modeyso、Lynozyfic、Komzifti、Romvimza、Gomekli等，2025）