新型CAR-T疗法Anito-cel针对多发性骨髓瘤：100%患者肿瘤明显缩小或消失

摘要

对于多发性骨髓瘤患者来说，比较棘手的一种情况是：已经换过多种治疗方案，疾病还是再次进展，或者原来有效的药逐渐失去作用。

2026年9月23日，全球顶级医学期刊《新英格兰医学杂志》发表了一项新型CAR-T疗法Anito-cel的1期研究结果。研究共招募40名复发或难治性多发性骨髓瘤患者，其中38人接受了Anito-cel治疗。

经过超过3年的随访，38名患者全部达到治疗有效标准，也就是100%的患者肿瘤明显缩小或消失，其中79%的患者肿瘤完全消失。

同时，一半患者超过30.2个月病情没有继续恶化；治疗3年后，65%的患者仍然存活。

注：Anito-cel是美国原研的新型BCMA CAR-T疗法，目前其美国上市申请已经进入美国食品药品监督管理局（FDA）审评阶段，FDA目标审评日期为2026年12月23日；截至目前，中国尚未上市，公开资料中也暂未查到在中国大陆开展的相关临床试验。

来源：ChatGPT生成AI示意图

这是一项1期临床试验，共40名患者入组，其中38名接受了Anito-cel治疗。这项研究的主要目的包括观察治疗期间的不良反应，并确定后续2期研究所采用的推荐剂量。

参加这项研究的患者治疗起来都比较困难。他们此前至少已经接受过3套不同的治疗方案，或者对治疗骨髓瘤常用的三大类药物都已经不再敏感。

也就是说，这并不是一批刚刚确诊、第一次接受治疗的患者，而是很多人已经经历过多次治疗后再次出现疾病进展。

经过中位38.1个月，也就是超过3年的随访，38名接受Anito-cel治疗的患者全部达到研究规定的治疗有效标准。100%的患者肿瘤明显缩小或消失，其中79%的患者肿瘤完全消失。

注：需要说明的是，多发性骨髓瘤属于血液肿瘤，并不像肺癌、乳腺癌等实体瘤那样，主要通过测量一个肿块有多大来判断治疗效果。医生实际会综合血液、尿液、骨髓等多项检查结果进行判断。这里用“肿瘤明显缩小或消失”，主要是为了让普通患者更容易理解研究中的疗效等级。

除了治疗后能达到什么程度，患者更关心的另一个问题是：效果能维持多久？

研究显示，一半患者超过30.2个月病情没有继续恶化。治疗2年后，57%的患者仍然没有出现病情恶化；治疗3年后，65%的患者仍然存活。

CAR-T在攻击癌细胞的同时，也可能让免疫系统出现比较强烈的反应。这项研究中，38名患者治疗期间都出现过不同程度的不良反应，其中37人出现过严重的3级或以上不良反应。

CAR-T治疗后比较常见的一种情况，是免疫细胞突然大量活跃，身体随之出现比较明显的炎症反应，例如发热、血压下降等。在接受后续研究推荐剂量的患者中，94%出现的是轻度或中度这类反应，没有出现3级或以上情况。

另外，CAR-T也可能影响神经系统。研究中，16%的患者出现轻度或中度神经系统问题，1名患者出现3级情况。研究人员没有观察到其他类型的神经系统毒性，也没有发现延迟出现的神经系统问题。

Anito-cel是一种CAR-T细胞疗法。简单来说，医生会先从患者身体里采集一种免疫细胞，然后在实验室里对这些细胞进行改造，让它们学会寻找癌细胞，再把经过改造的细胞输回患者体内，帮助攻击癌细胞。

Anito-cel和其他针对BCMA的CAR-T一样，都是通过寻找骨髓瘤细胞表面的BCMA来确定攻击目标。BCMA可以理解成骨髓瘤细胞表面的一个“识别标记”，经过改造的CAR-T细胞可以根据这个标记找到目标并发动攻击。

不同的是，Anito-cel负责识别BCMA的部分采用了一种新的人工设计结构。可以简单理解为，CAR-T细胞需要有一个专门负责“认出癌细胞”的部件，而Anito-cel在这个部件上采用了不同的设计。

研究人员还在实验室里，把这种新结构与另一种BCMA识别结构进行了比较。结果发现，两种CAR-T杀伤癌细胞的能力相近，但Anito-cel使用的这种结构释放的炎症相关物质更少；在没有发现相应目标时，也没有出现异常启动或错误攻击其他细胞的情况。

不过，这部分结果来自实验室研究，不能直接等同于患者接受治疗后的实际效果。

对于已经多次复发、换过多种治疗后病情仍然难以控制的多发性骨髓瘤患者，目前全球还有多种新的CAR-T疗法和临床试验正在推进。

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资料来源：

https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa2603527?query=featured_hematology-oncology