81%患者6年病情未恶化！多发性骨髓瘤四药联合方案，让更多患者长期获益

摘要

对于多发性骨髓瘤患者来说，治疗后能让病情稳定多久，是一个非常重要的问题。

近日，一项名为PERSEUS的国际3期临床试验公布了长期随访结果：接受四药联合方案治疗的多发性骨髓瘤患者，81%在治疗6年后仍然存活，而且病情没有继续恶化。

四药联合方案具体为硼替佐米、来那度胺、地塞米松以及达雷妥尤单抗（Darzalex）。

2024年7月，美国食品药品监督管理局（FDA）已经批准这一四药联合方案，用于新确诊、适合接受自体干细胞移植的多发性骨髓瘤患者。目前该方案在中国尚未获批。

来源：ChatGPT生成AI示意图

81%患者6年病情未恶化，长期治疗效果得到验证

多发性骨髓瘤是一种发生在骨髓中的血液系统癌症。虽然近年来治疗方法不断增加，但不少患者在最初治疗见效后，仍然面临癌症再次复发的风险。如何让患者长期保持病情稳定，一直是治疗中的重要目标。

PERSEUS研究主要针对刚刚确诊、身体状况允许接受自体干细胞移植的多发性骨髓瘤患者，比较两种治疗方案的效果。

一种是常用的三药联合方案，包括硼替佐米、来那度胺和地塞米松；另一种则是在这三种药物的基础上，增加达雷妥尤单抗（Darzalex），形成四药联合方案。

患者在干细胞移植前后接受联合治疗，随后继续使用部分药物进行维持治疗，尽可能防止骨髓瘤再次活跃。

经过近7年的随访，研究人员发现：接受四药联合治疗的患者中，81%在治疗6年后仍然存活，而且病情没有继续恶化；相比之下，三药治疗组只有约56%。

不仅如此，四药治疗组6年总生存率达到85.9%，三药治疗组为78.6%。

除了长期生存数据，这项研究还有一个与患者生活密切相关的发现：一些治疗效果特别好的患者，可以在医生的安排下停止使用达雷妥尤单抗（Darzalex）。

判断能否停用这种药物，一个重要依据是MRD检测。

简单来说，普通检查可能已经看不到明显的癌症迹象，但体内仍可能藏着极少量的骨髓瘤细胞。MRD检测就像一个更加灵敏的“探测器”，能够帮助医生寻找这些微量残留。如果检测结果为MRD阴性，就意味着即使用高灵敏度的方法，也没有检测到残留的骨髓瘤细胞。

PERSEUS研究发现，能够长期保持MRD阴性的患者，通常具有更好的长期治疗效果。因此，研究人员制定了一项用药调整规则：如果患者已经接受至少2年的维持治疗，并且连续至少12个月保持MRD阴性，就可以停止使用达雷妥尤单抗（Darzalex），只继续服用来那度胺。

截至研究数据分析时，大多数按照这一规则停止使用达雷妥尤单抗（Darzalex）的患者，都没有重新使用该药。

对于需要长期治疗的多发性骨髓瘤患者来说，这意味着有机会减少注射次数、减少往返医院的次数，减轻长期治疗负担。

不过，停止使用达雷妥尤单抗（Darzalex）并不意味着癌症已经治愈。研究中的患者仍然需要继续服用来那度胺，并定期接受检查。至于停药后的治疗效果能够维持多久，还需要进一步研究。

哪些患者适合四药联合治疗，哪些患者可以减少用药？

PERSEUS研究纳入的是70岁及以下、新确诊、身体状况适合接受自体干细胞移植的多发性骨髓瘤患者。

对于年龄更大、无法接受干细胞移植，或者已经复发的患者，这项研究的结果不能直接套用。

此外，研究中部分患者能够停止使用达雷妥尤单抗（Darzalex），但并非所有MRD检测阴性的患者都适合停药。医生需要根据患者的治疗效果、复发风险、身体状况及药物副作用等因素，决定是否调整治疗方案。

多发性骨髓瘤的治疗正在不断进步。新的联合用药方案、更加灵敏的残留癌细胞检测，以及根据治疗效果调整用药的方法，都在为患者提供更多选择。但不同患者的病情、身体状况和既往治疗经历存在差异，适合的治疗方案也可能不同。

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资料来源：

https://www.curetoday.com/view/six-years-later-most-myeloma-patients-on-a-darzalex-regimen-are-still-progression-free