本篇所有文字及图片数据均来自healio于2018年12月11日刊登的《针对胆管癌，FDA授予M7824“孤儿药”称号》，原始数据请见文末链接。
PD-1自出道以来斩获惊人战绩，但是尽管如此，有效率不高也一直是它无法回避的硬伤。
能不能提高它的有效率呢？
2018年的美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上，名为M7824的升级版PD-1做到了。
除了早期公布的非小细胞肺癌、宫颈癌及胰腺癌等癌种外，近日，M7824再添新适应症，获得FDA授予的胆管癌孤儿药资格认定，更多患者或将获益于免疫治疗。
1、双功能性免疫疗法
同时阻断TGF-?和PD-1
M7824是名副其实的升级版PD-1。
在肿瘤中，有许许多多的“拦路虎”，妨碍着免疫细胞找到和干掉肿瘤细胞。今年获得诺奖的CTLA-4和PD-1，分别解决了CTLA-4通路、PD-1通路。
但是老虎那么多，一次解决一只，效力可能并不够：众所周知，PD-1一旦起效，部分患者可以实现长期生存，但是尽管战绩惊人，有效率不高也一直是它无法回避的硬伤。
那么，能不能一次解决两只老虎呢？
答案是，可以！
图片来自摄图网
在2018年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上闪亮登场的M7824，在干掉PD-1通路的同时，强势解决了另一个拦路虎——TGF-β。
而双管齐下的效果也是非常醒目的：对于非小细胞肺癌患者，若PD-L1高表达（PD-L1不小于），M7824治疗的总体缓解率高达71.4%，与之前的PD-1相比几乎翻倍！若PD-L1阳性（PD-L1不小于1%），总体缓解率也达到了40.7%！
2、增添新适应症
获胆管癌孤儿药资格
这一次，M7824把目标指向了胆管癌。
胆管癌是一类十分罕见的侵袭性恶性肿瘤，包括肝内胆管癌、肝外胆管癌和胆囊癌。
由于胆管癌对放疗和化疗都不敏感，所以能用的治疗方法非常有限，而且效果往往都不好。并且大多数患者发现时已经是癌症晚期，发现后生存期往往不到一年。
是在这样的情况下，M7824又一次为患者带来了希望。
在今年10月份举办的欧洲肿瘤内科学会大会上，研究人员公布了一项研究结果，研究显示，对于一线铂类化疗无效的亚洲患者，M7824展现出治疗效果。
该项研究招募了30名患者，治疗后客观缓解率为20%，并且不论PD-L1水平如何，都有治疗效果。缓解持续时间的范围为8.3个月至超过13.9个月。
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“众所周知，胆管癌是一类十分罕见的肿瘤，往往难以治疗。目前的治疗选择包括手术或化疗等，但是这些疗法要么不可行，要么治疗效果不好。”德国默克集团全球研发主管Luciano Rossetti说到，“这种新型免疫疗法在许多具有挑战性的癌症和疾病中具有治疗潜力。”
近日，FDA授予了M7824治疗胆管癌的孤儿药资格。能获得孤儿药资格的药物是能够安全有效地治疗、诊断或预防患者不足20万人的罕见疾病或病症。而M7824的进一步研究也在进行当中。让我们期待后续研究取得好的结果，为更多患者带来福音。
参考链接：
healio于2018年12月11日刊登的《针对胆管癌，FDA授予M7824“孤儿药”称号》https://www.healio.com/hematology-oncology/gastrointestinal-cancer/news/online/%7B6089b0d8-17aa-410c-9e28-c3e92a299191%7D/fda-grants-orphan-drug-designation-to-m7824-for-biliary-tract-cancer
