本篇所有文字及图片数据均来自American Society of Hematology (美国血液学会）于2014发表的《伊布替尼和利妥昔单抗是复发性套细胞淋巴瘤有效且安全的联合治疗：II期临床试验初步结果》，原始数据请见文末链接。
他的治疗方法，90%的肿瘤医生都不知道……作为新药、新疗法的“#1人”，他们是“小白鼠”，还是#1个“吃螃蟹”？
1、遭遇万癌，生存率竟然翻倍
随着医学的进步，现在大多数癌症只要早期发现，都有机会手术根除，发现较晚也有不少的治疗选择。但有一种癌症，它不仅致命，而且扩散快、难发现，5年生存率极低。那是被称为“万癌”的胰腺癌。
今年5月，一直上腹隐痛的张斌约了B超检查。检查时，医生的手在他腹部停留了许久，“胰体尾部实质性肿块，再做个增强CT吧。”听着医生这么说，有着胰腺癌家族史的张斌隐隐感觉到有些不对劲。
接下来，增强CT显示胰尾恶性肿瘤可能，进一步证实了他的猜测。
他问医生的#1句话是——“我还能活多久？”
万幸的是，发现得尚早，还有手术机会。但是关于生存期，医生也没能给出明白话，“先看手术结果怎么样吧，真要是胰腺癌，不太好。”张斌还想继续追问，而这时叫号系统已经到了下一位病人。
张斌赶紧托人找了国内较好的医院、较好的专家，两天便安排上了手术，切掉了胰体尾部和脾脏。术中冰冻病理显示，胰腺体尾部腺癌，还有一小部分淋巴结转移。术后，医生建议用吉西他滨辅助化疗。
但是，亲眼见证过家人患癌、被化疗摧残到不成人形的张斌，对化疗深感恐惧。在和其他病友的交流中得知美国化疗不用住院、副作用轻很多后，他几乎没怎么犹豫，决定去美国完成接下来的治疗。
他没想到，这一去，竟让他体验到了一个全新的疗法。
首诊时，美国医生详细询问了张斌的病史，并为他做了身体检查。和国内医生一样，美国医生也认为需要接受术后辅助化疗，但给出的，却是和国内完全不同的化疗方案。
这个方案是改良版的FOLFIRINOX。新研究显示，使用这种化疗方案的胰腺癌患者，中位总生存期达到4.5年，比国内推荐的化疗方案——使用吉西他滨（中位总生存期2.9年）提高了将近一倍。
研究界甚至称，该方案给胰腺癌带来了“史上较大生存率”。
张斌一家听到这一消息时，忍不住欢呼鼓掌。要知道，对于癌症患者，多活都可能出现新的希望，而这个新方案却给张斌多了20个月的时间。多出的这20个月，有可能出现无数新的方法。
更重要的是，该研究2天前才刚刚在2018年ASCO大会上公布，当时90%的肿瘤医生甚至还不知道这一疗法，而张斌有机会使用了！
张斌一家表示，这次赴美算是来值了。而且，由于张斌胰腺癌的家族遗传特征特别明显，医生建议他加入了基因检测的试验组，免费做了基因检测，和研究者共享数据，这很可能会给他带来有效的靶向疗法。
2、你不知道的中国“#1人”
张斌这样的情况并非完全偶然。事实上，全球左右的新药和核心技术的研究都发生在美国，几乎每天都有各种新的研究结果出炉。很多患者甚至在新疗法的数据出炉之前，已经通过临床试验从中获益。
还记得前阵子刷屏的“广谱抗癌药”LOXO101吗？它对符合特定基因突变类型的17种癌症整体有效率高达75%，部分癌症有效率甚至达。这是美国新上市的药物，很多中国患者翘首以盼。
图片来源：医泉
但是你知道吗？在美国FDA批准LOXO101上市时公布的临床试验数据中，有一位中国患者的数据。他不仅是使用到该药的“#1位中国人”，还是该药临床试验中#1位肿瘤完全消失的患者！
再比如继PD-1后火热的免疫疗法CAR-T，被誉为未来有可能彻底治愈癌症的方法。世界上头个接受CAR-T治疗的白血病女孩艾米丽已经Cancer Free七年，在美国白宫受到了总统接见。
2017年下半年，CAR-T连续在美国获批上市。但是在此之前，同样有赴美医的中国患者已经使用过了。该患者患的是非霍奇金淋巴瘤，接受CAR-T治疗10天后，肿瘤消失了一大半，一个月后几乎完全消失。
图片来源：新浪科技
到美国受益于新疗法的还有王女士。
她2012年的时候眼睛上长了个包，在北京的三甲医院被诊断为泪腺肿大，医生手术后发现是白血病，按照白血病治了4年，2016年由于胃肠道的问题再次检查，才终被确诊为套细胞淋巴瘤……
这下王女士再也不相信国内的治疗了，她直接到美国癌症专科排名#1的医院MD安德森癌症中心求医，因为这里也有全球一个套细胞淋巴瘤治疗中心，治疗此类患者的经验更为丰富。
凑巧的是，MD安德森癌症中心正在开展一项临床试验——Ibrutinib联合Rituximab，很适合王女士这种年龄稍大的患者。而且，这种方案在之前的临床试验中对Ki-67小于50%的患者有效率达到，副作用也比常规治疗小很多。当时该临床试验只剩下2个名额，王女士顺利入组，幸运地成为了#1位使用该疗法的中国患者。
参加临床试验的药物是免费的，这大大减轻了王女士的经济负担。如果自费的话，光伊布替尼要95美元一片，要服用4片。经过治疗后，王女士体内的癌细胞完全被清除，一年后医生表示她“解放”了。
3、“小白鼠”，还是“吃螃蟹”？
对于临床试验，有人觉得这是到国外做“小白鼠”；也有人觉得，参加临床试验，才有机会#1个“吃螃蟹”。
不管是“小白鼠”，还是“吃螃蟹”，这样的机会对中国患者来说并不多。
根据美国临床试验注册中心的数据，截至2018年9月，全球共有近30万项临床试验登记注册，其中有40%在美国进行，在中国开展的仅占7%。另据《南方人物周刊》2018年8月14日报道，全球99% 的原创新药都由国外药企研发，95%以上参加新药临床试验的患者，都是国外患者。
“小白鼠”不是想做能做的，“螃蟹”也不是想吃能吃到的。在MD安德森癌症中心，每天有数百项临床试验在同时进行，90%的肿瘤患者都会主动询问医生：“有我能参加的临床试验吗？”
我们都知道新药、新疗法的重要性，而所有新药、新疗法，都来自临床试验。
当然，临床试验毫无疑问具有一定的风险，患者担心多的一是安全性和有效性，二是会不会被分到对照组。
其实，1期临床试验通常是单臂试验，没有对照组，患者可以确认会使用到新药、新疗法，但安全性、有效性确实还没有得到完全验证，不过医院会为严格监控患者的治疗情况，准备好紧急应对措施，尽可能地保障患者安全。
3期临床试验则正好反之，安全性、有效性已经得到一定验证，但有可能被分到对照组。需要注意的是，分到对照组不是放弃治疗，而是接受其他的对比疗法，通常是标准疗法，对患者来说同样很有价值。
2期临床试验介于1期和3期之间。
如果还有其他已经得到验证的有效治疗方法，临床试验不是患者的#1选择。但对很多癌症患者，尤其是常规治疗方案已经无效的晚期癌症患者来说，临床试验可能是他们活下去的后希望！
参考来源：
Blood(血液杂志）于2014发表的《伊布替尼和利妥昔单抗是复发性套细胞淋巴瘤有效且安全的联合治疗：II期临床试验初步结果》http://www.bloodjournal.org/content/124/21/627
