本文数据来源于FDA官网于2019年8月16日在其官网发布的《FDA批准罕见骨髓疾病新疗法》一文，原文请见文末链接。
2019年8月16日，FDA批准Inrebic (fedratinib)胶囊用于中危-2或高危骨髓纤维化成人患者。
FDA肿瘤卓越中心主任兼FDA药物评估与研究中心血液与肿瘤制品办公室代理主任Richard Pazdur医生表示，“骨髓纤维化是一种罕见的骨髓疾病，如今患者终于有了新的治疗选择。FDA鼓励罕见病新药研发，因为不同的患者可能对治疗有不同的反应。”
骨髓纤维化是一种慢性疾病，瘢痕组织在骨髓中形成，限制了骨髓生成血细胞的能力，血细胞的产生从骨髓转移到脾和肝，造成肝脾肿大。患者可能出现以下症状：极度疲乏、气短、肋下疼痛、发热、盗汗、瘙痒和骨痛。骨髓纤维化分为原发性和继发性两类，继发性骨髓纤维化可以由真性红细胞增多症或原发性血小板增多症发展而来。在此之前，只有Jakafi (ruxolitinib)于2011年获批用于骨髓纤维化患者，
FDA根据一项纳入了289名骨髓纤维化患者的临床试验结果批准Inrebic上市。试验将患者随机分为三组：安慰剂， Inrebic口服400 mg/d，Inrebic 口服500 mg/d。结果表明，采用Inrebic 400 mg/d 的96名患者中的35位疗效显著（FDA批准的剂量也是400 mg/天），第6个疗程结束时（24周），患者脾脏的体积缩小了35%甚至更多，接受 Inrebic治疗的患者中，有36名患者骨髓纤维化相关症状减少至少50%，相关症状指盗汗、瘙痒、腹部不适、容易产生饱腹感、左侧肋下疼痛、骨或肌肉痛等。
Inrebic的说明书包含一处黑框警告，提醒医生和患者Inrebic可能引起严重且致命的脑部病变（脑损伤或脑功能障碍），如Wernicke’s脑病，这是一种与硫胺素缺乏相关的神经系统急症。建议医生在使用此药治疗前、治疗期间等检测患者的硫胺素水平。如果怀疑出现了脑病，应立即停药。
Inrebic的常见副作用有腹泻、恶心、呕吐、肌肉痉挛。此外，医生应该了解，患者可能出现严重的贫血和血小板减少；还应监测患者的胃肠道功能和肝功能。如果出现严重的腹泻、恶心或呕吐，应减量或停药，可以让患者服用止泻药；如果患者血液中淀粉酶和脂肪酶水平升高，也应减量或停药。给患者开处Inrebic的同时必须给予用药指导，告知药物的重要信息和风险。
目前Inrebic仅在美国获批，我们期待该药也能尽快在国内上市。对于有条件的患者，可以选择前往国外医院进行治疗。
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来源链接：
https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-treatment-patients-rare-bone-marrow-disorder
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