脑胶质瘤可以说是一种难治性的肿瘤，病情进展快、复发率高、药物相对较少，在过去数十年中治疗几乎停滞不前，但在不远的将来，这种局面有望得到巨大的改观。就在今年的美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上，一款脑胶质瘤靶向药“闪亮登场”，震撼医学界，也为全球患者带来了新的曙光。
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脑胶质瘤是常见的颅内肿瘤，高发年龄在40岁左右，根据世界卫生组织（WHO）的分级，1 级和 2 级胶质瘤生长较缓慢，被称为「低级别胶质瘤 」；3、4 级胶质瘤进展较为迅速，被称为「高级别胶质瘤」。根据《新英格兰医学杂志》的数据，80%以上的低级别胶质瘤患者携带IDH1或IDH2突变，其中IDH1突变的比例蕞为常见。Vorasidenib是一款口服具脑渗透性与选择性的在研双重抑制剂，可抑制突变的IDH1/2蛋白，为潜在“first-in-class”药物。在随机 2 期 INDIGO 试验中，与安慰剂相比，在 IDH 突变型 1 级胶质瘤患者中，早期使用Vorasidenib可显著降低疾病进展或死亡的风险。这是超过20年来在低级别胶质瘤治疗领域上的一大进步，Vorasidenib成为这类患者的潜在头个靶向疗法！就在不久前，该临床试验的3位主要研究者之一、美国哈佛大学医学院附属丹娜法伯癌症研究院神经肿瘤中心主任Patrick Y. Wen教授也在盛诺一家直播间和患者们分享了这款药物的前沿进展。
直播现场
Vorasidenib预计明年获批上市，让我们共同期待。
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