美国食品药品监督管理局（FDA）授予前沿药IMM-1-104用于治疗胰腺癌的孤儿药资格，作为胰腺癌患者的潜在疗法。
美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药资格，主要授予用于治疗罕见病或罕见病症的在研疗法。获得孤儿药资格后，研发公司有资格享受多种激励政策。
IMM-1-104是由美国生物医药公司Immuneering Corporation开发的一款新型口服药物，目前正在一项针对携带RAS突变的晚期实体瘤患者的1/2a期临床试验中进行研究。
根据已公布的2a期试验的数据结果，IMM-1-104联合化疗方案——改良版的吉西他滨（Gemcitabine）和白蛋白结合型紫杉醇（Abraxane），作为胰腺癌患者的一线治疗，展现出了良好的疗效：
根据2024年9月公布的2a期试验数据，在接受IMM-1-104联合改良版的吉西他滨和白蛋白结合型紫杉醇一线治疗的胰腺癌患者中：- 客观缓解率（ORR）为40%，即有40%的患者肿瘤显著缩小或完全消失。
- 5名患者中，1名患者获得了完全缓解，即肿瘤完全消失；1名患者获得了部分缓解，即肿瘤显著缩小；2名患者病情获得稳定。截至数据截止时，这5名患者仍在接受治疗。
这项开放标签、剂量探索和扩展的1/2a期临床试验，正在招募年龄至少为18岁的患者。1期单药治疗部分的受试者必须为携带RAS激活突变的局部晚期、不可切除或转移性实体瘤患者。2a期单药治疗部分则涵盖局部晚期、不可切除或转移性实体瘤患者，包括胰腺导管腺癌（PDAC）、RAS突变型黑色素瘤或RAS突变型非小细胞肺癌（NSCLC）患者。在1期和2a期试验中，IMM-1-104还将与化疗药物联合，用于胰腺导管腺癌（PDAC）患者。1期单药治疗部分的患者需接受过至少1种标准全身系统疗法治疗。2a期的胰腺导管腺癌（PDAC）或黑色素瘤患者可为初治或曾接受过治疗的患者；非小细胞肺癌（NSCLC）患者则需接受过1-2种全身疗法。胰腺导管腺癌（PDAC）患者在参加联合疗法组时必须为初治患者。所有患者的关键入选标准包括：符合RECIST 1.1标准的可测量疾病、ECOG体能状态评分为0或1，以及足够的器官功能。RECIST 1.1标准是一种用于评估实体瘤治疗效果的国际标准。
可测量疾病指的是通过影像学检查（如CT或MRI）可以精确测量的肿瘤病灶。
ECOG评分是一种评估患者身体状态及日常活动能力的量表，主要用于癌症患者的治疗规划和疗效评估。
0代表完全正常，无症状，能像健康人一样进行日常活动。
1代表有轻微症状，但仍能进行所有日常活动。
ECOG体能状态评分为0或1，表示体能状况良好，有能力承受治疗，从而保证试验的安全性和数据的可靠性。
在单药治疗组中，患者每天口服一次IMM-1-104，每28天为一个周期，直至符合停药标准。在联合治疗组中，每天口服一次IMM-1-104，并与以下化疗药物联合使用：吉西他滨（1000 mg/m2）、白蛋白结合型紫杉醇（125 mg/m2）；或改良版的FOLFIRINOX化疗方案，包括亚叶酸（400 mg/m2）、氟尿嘧啶（2400 mg/m2）、伊立替康（150 mg/m2）和奥沙利铂（85 mg/m2）。1期研究的主要终点包括安全性、剂量限制性毒性以及确定推荐的2期剂量。2a期研究的主要终点为客观缓解率（ORR）。1期研究的重要次要终点包括药代动力学（研究药物在体内的吸收、分布、代谢和排泄过程，帮助确定用药剂量和频率以确保安全有效）。2a期研究的次要终点包括疾病控制率（DCR）、无进展生存期（PFS）、缓解持续时间、总体生存率（OS）及3个月和6个月的总生存率（OS）。美国Immuneering Corporation公司的联合创始人兼首席执行官Ben Zeskind博士在新闻发布会上表示：“近期公布的IMM-1-104联合改良版的吉西他滨和白蛋白结合型紫杉醇治疗胰腺癌的2a期研究的初步积极数据，显示出该药物在这一领域具有超越现有标准治疗的潜力。我们在同一试验中，还正在研究该药物与改良版的化疗方案FOLFIRINOX（奥沙利铂、伊立替康、亚叶酸和氟尿嘧啶）组成的联合疗法，以及IMM-1-104单药治疗胰腺癌的效果。我们期待在今年年底前公布2a期试验中至少一个其他治疗组的初步数据。”
IMM-1-104是由美国生物医药公司Immuneering Corporation开发的一款新型口服药物，旨在通过每日口服一次，使患者受益。 IMM-1-104的作用机制可以简单理解为“关掉癌细胞的开关”。癌细胞的生长和扩散通常依赖于一种叫做MAPK的信号通路，就像一个复杂的电路一样，指挥细胞进行各种活动。IMM-1-104的作用就是通过周期性地深度抑制（或“关掉”）这个信号通路，阻止癌细胞的生长信号，从而抑制癌细胞的扩散。
这个药物特别针对一种叫做RAS突变的基因变化，这种变化在很多癌症中都很常见。RAS基因突变就像一个坏掉的开关，一直让细胞生长信号保持“开”的状态。IMM-1-104可以在这种突变的情况下发挥作用，通过周期性地“关掉”这个开关，帮助控制癌症的发展。2024年2月，美国食品药品监督管理局（FDA）授予IMM-1-104快速通道资格，用于一线治疗失败的胰腺导管腺癌（PDAC）患者。2024年7月，美国食品药品监督管理局（FDA）再次授予IMM-1-104快速通道资格，用于胰腺导管腺癌（PDAC）患者的一线治疗。
来源：
https://www.onclive.com/view/fda-grants-orphan-drug-designation-to-imm-1-104-for-pancreatic-cancer
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