摘要
美国食品药品监督管理局（FDA）已授予溶瘤病毒疗法AdAPT-001与PD-1抑制剂Nivolumab或Atezolizumab，联合治疗复发或难治性晚期或转移性软组织肉瘤患者的快速通道认定。这些患者先前至少经历过一线治疗，但病情依然进展。
快速通道认证是美国食品药品监督管理局（FDA）提供的一种制度，旨在促进新药的开发和审批，尤其是针对治疗严重或威胁生命的药物。该认定旨在加速这些药物的研发、审批和上市，以更迅速地满足患者的医疗需求。AdAPT-001是由美国EpicentRx公司研发的一款溶瘤病毒疗法，适用于多种肿瘤类型，包括软组织肉瘤、结直肠癌、乳腺癌和肝细胞癌。
此次认定基于BETA-PRIME研究（NCT04673942）的数据支持。2024年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会期间发布的数据显示：- 在该研究中，接受AdAPT-001联合免疫检查点抑制剂治疗的可评估软组织肉瘤患者（共14名患者）中，客观缓解率（ORR）为21%，即有21%的患者肿瘤显著缩小或完全消失。临床评估下为36%。
- 6个月的无进展生存率（PFS率，指从治疗开始到疾病进展或患者死亡的时间段内，肿瘤没有增长或转移的患者比例）为38%。意味着在接受治疗的患者中，有38%的患者在6个月内肿瘤没有增长或转移。临床评估下为54%。
- 研究中，软组织肉瘤患者的平均无进展生存期（PFS）尚未达到。意味着在研究中，至少有一半的患者在接受治疗后，肿瘤仍未出现进展。
- 1名脊索瘤患者和1名血管肉瘤患者在病情进展后仍继续接受治疗。
- 截至数据截止时，7名患者仍在接受治疗，其中包括5名软组织肉瘤患者。
- AdAPT-001治疗未报告剂量限制性毒性或与药物相关的严重不良反应。
- 接受免疫检查点抑制剂的患者中，仅出现了1例免疫相关不良反应。不过除了注射肿瘤部位外，周围的正常组织中没有表现出明显的毒性或不良反应。
- 与AdAPT-001治疗相关的1级或2级不良反应包括类似流感症状（发生率84%，通常在1至2天内缓解）和注射部位反应（发生率24%，均为1级）。
- 未见显著鼻咽病毒脱落，意思是没有发现明显的病毒（如EB病毒）从鼻咽部位脱落或传播到体外，表明该治疗方法没有引发病毒扩散。
- 所有注射部位脱落在给药4周内清除，意思是药物或治疗引起的注射部位反应或病毒脱落现象，在给药后的4周内得到了清除，表明治疗的清除作用或耐受性较好。
来源：摄图网
AdAPT-001是由美国EpicentRx公司研发的一款溶瘤病毒疗法，通过使用一种特殊的病毒（溶瘤腺病毒），将一种叫做TGFβ抑制剂的药物直接递送到肿瘤部位。它能有效地“关闭”肿瘤微环境中的TGFβ（这是一种让肿瘤变得更强大的物质），并减少一些有害的免疫细胞（调节性T细胞）的作用，从而增强免疫系统对抗癌细胞的能力。在与免疫检查点抑制剂联合使用时，该药物能够增强治疗效果。AdAPT-001适用于多种肿瘤类型，包括软组织肉瘤、结直肠癌、乳腺癌和肝细胞癌。BETA-PRIME研究招募了可通过局部注射方式进行治疗的实体瘤成年患者，患者先前已接受过所有可用的常规疗法。入组患者的肿瘤类型包括软组织肉瘤（56%）、头颈癌（24%）、黑色素瘤（12%）和乳腺癌（8%）。大多数患者先前曾接受过免疫检查点抑制剂治疗（72%），接受的治疗方案数从1至6个不等。研究分为三个阶段，AdAPT-001通过直接注射到肿瘤内的方式进行治疗。患者如果在治疗过程中病情出现进展，仍可继续接受治疗。
EpicentRx公司首席执行官兼首席科学官Tony Reid博士表示：“免疫检查点抑制剂已经彻底改变了许多患者的癌症治疗，并延长了数百万人的生命。然而，这些疗法的效果依赖于肿瘤内免疫浸润的存在，而这些浸润常常缺失或受到免疫抑制因子的抑制，比如TGFβ的高表达。AdAPT-001旨在通过中和TGFβ以引发肿瘤微环境中的炎性反应，从而对抗免疫抑制。此次快速通道认定是对AdAPT-001潜力的极大肯定，它或能显著改善急需新治疗选择的软组织肉瘤患者的预后。”来源：
https://www.onclive.com/view/adapt-001-gets-fda-fast-track-designation-in-recurrent-refractory-soft-tissue-sarcoma
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