如何不出国门也能用上乳腺癌前沿靶向药PIQRAY？

乳腺癌是全球女性中发病率最高的癌症之一，尤其是晚期或转移性乳腺癌，患者的治疗难度大、复发率高。尽管目前已有多种治疗方法，但部分患者对传统疗法不敏感，治疗效果有限。近年来，随着精准医学的崛起，针对肿瘤特定基因突变的靶向药物成为突破的焦点。

PIQRAY（中文名：阿培利司）正是这样一款前沿靶向药，它专门针对携带PIK3CA基因突变的乳腺癌患者，于2019年获美国食品药品监督管理局（FDA）批准，用于联合氟维司群（内分泌治疗药物）治疗绝经后雌激素受体阳性、HER2阴性、PIK3CA基因突变的晚期或转移性乳腺癌。

PIQRAY属于PI3K（磷脂酰肌醇3激酶）抑制剂，可以精准靶向PIK3CA基因突变引发的乳腺癌。

用比较容易理解的方式介绍一下PIQRAY的抗癌原理：

在人体当中，每天都有无数个细胞在“细胞工厂”里的各条生产线上有序地分裂增殖，不断产生新细胞，以帮助人体维持正常功能。

如何管理这些工人的生产工作？具体方法是使用遍布工厂的很多条“广播线路”（信号通路）进行通知，告诉工人该如何工作。其中，一条线路叫做“PI3K”。

因为某些原因，有时PI3K线路上的一个重要环节——PIK3CA基因会发生损坏（突变），导致整条线路出错，不断产生癌细胞，蕞终形成癌症。

而PIQRAY通过精准抑制PI3K信号通路的异常活性，阻断癌细胞的过度增殖，从而解决问题。

那么PIK3CA突变在乳腺癌中是否常见？确实如此。 

大约40%的激素受体阳性（HR+，表示适合内分泌治疗）、HER2阴性（HER2-，表示不适合HER2靶向治疗）的晚期或转移性乳腺癌患者携带这种突变，因此PIQRAY的适用患者人群很大。

PIQRAY的疗效得到了权威临床试验SOLAR-1研究的有力支持。

支持PIQRAY获批的关键临床试验是SOLAR-1研究，这是一项随机、双盲、安慰剂对照的3期临床试验。该研究评估了PIQRAY联合氟维司群在572名HR阳性、HER2阴性、晚期或转移性乳腺癌患者中的疗效，这些患者在接受芳香化酶抑制剂（内分泌治疗药物）治疗后或治疗中疾病发生进展。

SOLAR-1研究的主要结果显示，PIQRAY联合氟维司群治疗组的平均肿瘤控制时间为11.0个月，而安慰剂联合氟维司群组为5.7个月，前者几乎是后者的两倍。 

在平均随访30.8个月后，PIQRAY联合氟维司群治疗组的患者平均总生存期为39.3个月，安慰剂联合氟维司群组为31.4个月，显示出显著的生存期延长。 

另外，PIQRAY联合氟维司群治疗组让35.7%的患者肿瘤大幅缩小或消失，而安慰剂联合氟维司群组为16.2%，前者是后者的两倍以上。