恶性胶质瘤迎来“新救星”：美国新药Tinostamustine获孤儿药资格

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摘要

美国食品药品监督管理局（FDA）授予新药Tinostamustine孤儿药资格，用作恶性胶质瘤患者的潜在治疗方案。

FDA授予孤儿药资格，是为了鼓励针对影响美国不足20万人群的罕见疾病，开发有潜力的治疗、诊断或预防用药。

Tinostamustine由美国Purdue Pharma公司开发。

来源：ChatGPT生成AI示意图

恶性胶质瘤是一类广泛的脑和脊髓癌症，影响成人和儿童，其中包括生长迅速、侵袭性强的肿瘤，如胶质母细胞瘤。美国每年约有22000人被诊断为恶性胶质瘤。

胶质母细胞瘤是一种最常见的恶性胶质瘤，具有侵袭性、治疗极具挑战且无治愈方法。大多数患者在当前治疗方式下的生存期不超过15个月。美国每年有15000人被诊断为胶质母细胞瘤。

Tinostamustine可能是同类药里第一个把两种抗癌作用合在一起的药物，具有两种机制：双功能烷化活性和HDAC抑制。一方面，它能直接破坏癌细胞的DNA，另一方面，它能阻断癌细胞修复和生长所需的“开关”HDAC。这两种作用协同，更有可能增强杀伤效果。

Tinostamustine正在研究用于胶质母细胞瘤。具体为：在新诊断患者中，作为标准治疗（手术、化疗和放疗）后的辅助治疗；也将在复发患者中进行研究。Tinostamustine有望成为胶质母细胞瘤患者的一线治疗方案。

Tinostamustine将作为2/3期GBM AGILE试验的一部分进行研究。

GBM AGILE试验正在针对新诊断和复发的胶质母细胞瘤患者，评估多种潜在治疗方案，包括适用于该疾病不同亚型的治疗方法。

该试验的主要终点是总生存期。次要终点包括无进展生存期、客观缓解率和缓解持续时间。

Purdue Pharma公司副总裁兼首席科学官Julie Ducharme在新闻稿中表示：“美国每年约有15000人被诊断为胶质母细胞瘤。不幸的是，现有治疗手段带来的生存获益非常有限。FDA的这一认可，是我们推动创新科学、解决严重且未满足医疗需求的重要里程碑。我们期待继续深入研究Tinostamustine，它在早期试验中已经展示了希望。”

Purdue Pharma公司总裁兼首席执行官Craig Landau在新闻稿中补充说：“在每一个这样的认定背后，都是真实的病人和家庭，他们正在面对恶性胶质瘤，尤其是胶质母细胞瘤的残酷现实。我们致力于推进这种可能带来希望的药物，因为如今可选方案实在太少。Tinostamustine是我们努力满足这些侵袭性肿瘤患者迫切需求的重要一步。”

资料来源：

[1]https://www.onclive.com/view/tinostamustine-snags-fda-orphan-drug-designation-for-malignant-glioma

[2]https://www.purduepharma.com/news/2025/11/10/fda-grants-orphan-drug-designation-for-tinostamustine-in-malignant-glioma/