摘要
一种针对HER2扩增型直肠肿瘤的新治疗方法显示出令人振奋的效果。
美国纪念斯隆凯特琳癌症中心（简称MSK）的一项临床试验显示，对于一些早期直肠癌患者来说，一种新方法很有希望。这些患者的肿瘤是由一种叫做HER2（人表皮生长因子受体2）的蛋白过多引起的。
这项2期研究共对8名早期直肠肿瘤患者进行了完整治疗，使用了两种常见的靶向药物——曲妥珠单抗（Herceptin）和图卡替尼（Tukysa），专门针对HER2驱动的肿瘤。前6周只使用这两种药物，之后再与标准化疗联合使用。
研究结果表明，这类患者中有不少人可以通过靶向治疗成功控制病情，从而避免手术，并减少治疗期间和治疗后的副作用，提高生活质量。
通常，这类直肠癌患者需要接受一次大型手术。但在这项试验中，8名患者中有4人的肿瘤在仅使用靶向治疗和化疗后完全消失。在另外3名患者中，肿瘤一度重新生长，但通过放疗或微创操作得到了控制，没有进行手术。
总体来看，这些靶向治疗的耐受性良好，副作用是可以控制的。
纪念斯隆凯特琳癌症中心（MSK）胃肠肿瘤内科医生Andrea Cercek（左）和Michael Foote医生开展了一项小型临床试验，目的是帮助HER2扩增型直肠癌患者避免大型手术，并提高他们的生活质量（来源：MSK官网）
核心要点
1.MSK的一项小型临床试验，将两种靶向药——曲妥珠单抗（Herceptin）和图卡替尼（Tukysa），与化疗联合用于HER2蛋白过多的直肠癌患者。在8名患者中，有4人的肿瘤完全消失。
2.患者可能可以避免高强度治疗。通常直肠癌患者需要接受放疗和手术，这些治疗可能带来长期严重副作用，例如不孕或永久造口袋（用于收集排泄物的体外袋）。但在这项试验中，8名患者中有6人避免了大型手术。
3.其科学原理是阻断异常生长信号。HER2是一种基因，当它过度活跃时，会不断发出“生长和增殖”的信号，使肿瘤更具攻击性。这两种靶向药可以阻断这些信号，而化疗则帮助清除剩余癌细胞。
4.治疗安全，副作用可控。没有患者在治疗过程中出现肿瘤进展。副作用总体较轻，多为暂时性的消化问题或肝酶变化。
5.这项研究也体现了MSK的目标：在尽量减少治疗影响的同时，让癌症患者拥有更好的生活。
01
跳过放疗和手术，如何改善HER2直肠癌患者的生活质量
“放疗和手术通常能成功治疗直肠癌，但它们的副作用有时会对患者一生造成影响。”领导这项试验的胃肠肿瘤内科医生Andrea Cercek解释说。
这些副作用包括性功能受损、生育能力下降，以及可能需要临时或永久佩戴造口袋（用于收集排泄物的体外袋）。
“我们的目标是尽量减少治疗带来的伤害，”Cercek医生说，“比如，如果用这种新方法能让患者避免终身使用造口袋，那对患者来说就是很大的好处。”
“我们的早期研究发现，由HER2驱动的直肠肿瘤可能特别具有攻击性，”MSK胃肠肿瘤专家Michael Foote说。他在2026年4月美国癌症研究协会（AACR）会议上报告了这项试验的阶段性结果。
“这些肿瘤可能会扩散到大脑和骨骼等部位，而这些地方通常不是直肠癌常见的转移部位，”Foote医生说，“因此我们推测，这类患者可能更适合针对HER2的治疗。”
02
HER2如何推动直肠癌发展
HER2是一种参与细胞生长的基因。在一些直肠癌中，细胞会产生过多的HER2基因拷贝，这种情况叫做“基因扩增”。
基因扩增会导致细胞接收到过多的生长信号，从而不受控制地增殖。
“许多研究人员认为，HER2过度表达还会让癌细胞更容易发生变化，从而更容易转移。”Foote医生说。
03
HER2靶向治疗是如何起作用的
图卡替尼（Tukysa）和曲妥珠单抗（Herceptin）一起作用，可以阻断由HER2扩增引起的异常蛋白信号，从而减缓肿瘤细胞的扩散。
将化疗与靶向治疗结合，可以杀死癌细胞并缩小肿瘤。参加试验的患者中，有一半人的肿瘤完全消失。
“这个反应率比预期更高，非常令人振奋。”Foote医生说。
“这种治疗方法已经在四期转移性癌症患者中取得了良好效果，可以延长生存时间，”Cercek医生说，“在这项试验中，我们想看看如果用在早期患者身上，是否可以减少一些对患者负担较大的治疗方式。”
04
可控制的副作用与长期收益
试验中的治疗总体耐受性良好。
“大多数副作用是暂时性的肝酶变化，或者腹泻，这些都是可以控制的。”Foote医生说。
“在使用初始HER2治疗或化疗期间，没有出现肿瘤进展或扩散的情况。这是一种安全的治疗方式，不会影响患者之后接受标准治疗的能力。”Cercek医生说。
在3个病例中，部分肿瘤细胞重新生长，但通过类似结肠镜的小型操作或放疗就能去除，而无需手术。
“试验中的治疗让肿瘤缩小到很小的程度，使其可以轻松处理，这些患者目前情况都很好。”Foote医生说。
05
MSK致力于用更少创伤实现有效治疗
对这两位医生来说，这项研究也体现了MSK在减少治疗创伤、提升患者生活质量方面的持续探索。
“MSK的结直肠外科医生在‘观察等待’或非手术治疗方面是先行者，”Cercek医生说，“我们会通过化疗、免疫治疗，有时加上放疗，把肿瘤缩小到不需要手术的程度，然后密切监测患者，防止复发。”
Cercek医生和胃肠肿瘤内科医生Luiz Diaz Jr.还曾主导另一项具有里程碑意义的试验，仅用免疫治疗成功治疗了一类具有MMRd（错配修复缺陷）标志的直肠癌患者。
在初期的试验中，所有患者的肿瘤都完全消失，而且没有使用化疗、手术或放疗，这也让许多年轻患者保留了生育能力，并顺利生育。该方法目前已扩展到多种癌症，包括胃癌、结肠癌、食管癌和尿路上皮癌。
Foote医生认为，这种不断寻找更少创伤治疗方式的理念，是MSK的一大特点。
“我们知道，HER2过表达的直肠癌患者只占很小一部分，”Foote医生说，“但这项研究说明，我们可以用新的方式帮助他们，让他们不必改变对生活的期待。”
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资料来源：
https://www.mskcc.org/news/treating-her2-amplified-early-stage-rectal-cancer-to-improve-quality-of-life
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