本篇所有文字及图片数据均来自MedicalExpress于2018-12-12发表的《癌症治疗在部分脑肿瘤治疗中表现出前景》，原始数据请见文末链接。
胶质母细胞瘤是恶性程度较大的胶质瘤，由于大多种肿瘤都位于大脑深部，手术对于它几乎没有用武之地。这种肿瘤不但致命，而且生长速度极快，病情通常会在一年内发生进展。
但是有这样一位患者，肿瘤使他右半身失去知觉，医生告诉他不可能恢复，但是患病两年后，他不仅体内只剩肿瘤残留病灶，而且之前曾有过的右半身麻木和其他症状也全部消失。
事情的转折开始于他参加临床试验尝试了一种新型靶向药物，让我们来看看这个故事。
治疗1年后
“不可能恢复”的症状竟消失
“当时医生告诉我说，我的右半边身子不可能恢复知觉了。”两年前，38岁的Ryan Bayer患上了胶质母细胞瘤。这种肿瘤由一种罕见的基因突变引起，而且无法手术。
但是两年过去了，复查结果显示，现在Bayer的体内只剩肿瘤残留病灶，重新回归了正常的生活，
“现在我已经恢复了90%左右了。”如今Bayer之前曾有过的右半身麻木和其他症状全部消失，他重新回到了工作、生活当中。
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事情的转折点发生在一年前。一年前，Bayer参加了新型肿瘤药物ONC201的临床试验。治疗开始后，奇迹发生了。
“这对Bayer来说简直太神奇了。”内布拉斯加大学医学中心神经肿瘤学家Nicole Shonka医生感叹道，正是他帮助Bayer参加了这项临床试验。
“而且，从开始吃药到现在，还没有出现任何副作用。我觉得算后半辈子一直需要吃这种药也没有问题。” Bayer说道。
ONC201以胶囊形式给药，每周服用一次即可，不像一轮又一轮的放疗和静脉化疗那样令人精疲力竭，也不会出现导致听力丧失、感染、消化问题和其他异常的严重副作用。
阻断多巴胺
独特的作用机制
ONC201的作用机制十分独特，这是一种肿瘤学领域之前从未关注过的机制：它通过阻断多巴胺（一种在大脑的奖赏和愉悦回路中发挥重要作用的化学物质）来产生治疗效果。
“多巴胺是神经细胞互相传递信息的物质，可以被恶性细胞滥用，使其失去控制。”ONC201的研发公司——Oncoceutics公司的首席执行官Wolfgang Oster说到。
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多种类型的癌症都会产生过量的多巴胺受体，其中包括胶质母细胞瘤。事实证明，一些脑部恶性细胞通过增加多巴胺的信号传导，帮助它们以更快的速度生长。
也有间接证据证明多巴胺在癌症中的作用。有研究表明，帕金森病患者缺乏多巴胺，罹患各种癌症的风险也较低，其中包括脑癌。
从逻辑上讲，阻断多巴胺可能会产生心理方面的副作用，但ONC201似乎不会引发此类问题。
“ONC201的耐受性十分良好。” 宾夕法尼亚大学肿瘤科教授Wafik S. El-Deiry医生说道，“它的作用机制与我们预测的精神药物机制并不相同。”
头个有效药物
已获FDA“快速通道”资格
一开始，ONC201在初步试验中的表现并“不好”。
2014年，Oncoceutics公司在美国三家主要癌症中心开展了一项临床试验，研究ONC201用于复发性胶质母细胞瘤患者时的效果。
因为17名患者中大多数人的肿瘤都继续生长，该研究被叫停。但是，有一名患者的缓解情况却令研究人员欣喜不已：肿瘤几乎完全消失！这位22岁的女性患者当时在丹娜法伯癌症研究院接受治疗，研究人员对她的肿瘤样本进行分析后发现了H3 K27M突变。
Patrick Y. Wen医生
图片来自丹娜法伯癌症研究院官网
H3K27M是罕见的侵袭性突变，“伴有这种突变的胶质母细胞瘤是严重、严重、严重的类型。”丹娜法伯的神经肿瘤学家Patrick Y. Wen医生说到，“到目前为止，还没有任何疗法能够有效治疗这类患者。”
对这类患者来说，ONC201是有史以来#1种有效的药物。
根据研究人员提供的相关数据，在接受治疗的26名患者当中，超过半数患者（14名）脑部肿瘤停止生长，其中7名患者（包括2名儿童患者）肿瘤缩小或神经系统症状消退，或者二者同时发生。
其中2名成人患者肿瘤消退得十分完全，可能仅剩下一些瘢痕作为曾经罹患癌症的印记。
目前，美国食品药品监督管理局（FDA）已给予ONC201 “快速通道”的资格，旨在加快ONC201用于突变驱动的胶质瘤的治疗。
潜力无限
向其他肿瘤进军
Oncoceutics公司的科学家们希望胶质瘤只是一个开始。目前，有多项试验正在检测ONC201用于多种癌症时的效果。
“胶质母细胞瘤是一种复杂的疾病。”科学创始人El-Deiry继续说道，“ONC201能够在这种非常具有侵袭性的肿瘤亚型中发挥作用是十分令人兴奋的。这是值得庆祝的，也是能够遵循的研究结果。这种药物在脑部肿瘤的其他类型以及其他癌症中肯定也具有治疗潜力。”
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参考链接：
MedicalExpress于2018-12-12发表的《癌症治疗在部分脑肿瘤治疗中表现出前景》https://medicalxpress.com/news/2018-12-cancer-therapy-brain-tumors.html
