Dravet综合征是一种可危及生命的罕见癫痫，常表现为严重的抗药性癫痫发作。
FDA药物评价与研究中心的神经科学办公室主任BillyDunn博士称：“Dravet综合征让患者及其家人都备受折磨。Fintepla的获批为Dravet综合征相关的癫痫患者提供了另一种有效的治疗选择。FDA还将继续与公司合作开发针对Dravet综合征和其他类型癫痫的治疗药物。”
Fintepla的疗效是基于2项临床研究，共纳入了202名2-18岁的患者，主要评估患者惊厥性癫痫发作频率的变化。结果显示，在这两项研究中，与安慰剂相比，Fintepla显著降低了患者的惊厥性癫痫发作频率。而且，患者在治疗3-4周内发作频率就有所改善，并在整个治疗期间（14-15周）都基本保持一致。
在临床研究中，Fintepla常见的不良反应包括食欲减退、困倦、镇静与嗜睡、腹泻、便秘、超声心动图异常、疲劳或乏力、共济失调、平衡障碍、步态障碍、血压升高、流涎、唾液分泌过多、发热、上呼吸道感染、呕吐、体重下降、跌倒和癫痫持续状态。
另外，需要注意的是，Fintepla的药物标签中包含一个黑框警告，指出该药物与心脏瓣膜疾病和肺动脉高压有一定关联。鉴于这些风险，患者在治疗前、治疗期间和治疗结束后都必须进行超声心动图监测。治疗期间每6个月监测一次，治疗结束后3-6个月内再监测一次。如果超声心动图显示有心脏瓣膜疾病、肺动脉高压或其他心脏异常的迹象，专业医护人员必须考虑患者继续治疗的获益与风险。
参考来源：
美国FDA于2020年6月25日发布的《FDA Approves New Therapy for DravetSyndrome》
原文链接：
https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-new-therapy-dravet-syndrome
编者按：
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