神经母细胞瘤5年生存率数据

参考来源：

1、美国癌症学会：

https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/22439835/

2、上海复旦大学附属儿童医院医生2012年发表的《中国神经母细胞瘤患儿的治疗》：

https://www.cancer.org/cancer/neuroblastoma/detection-diagnosis-staging/survival-rates.html

神经母细胞瘤是一种相对罕见的肿瘤，多发生于儿童，且恶性程度较高。美国在神经母细胞瘤的多学科诊疗、药物数量、开展的临床试验方面均具有显著优势，新疗法的出现速度也明显较快，目前国内获批用于神经母细胞瘤的方案，几乎都来自国外。如美国FDA已经批准Unituxin联合GM-CSF、白介素-2与维甲酸治疗儿童高风险神经母细胞瘤，还有两款免疫靶向药物获得突破性疗法认定：8H9用于存在脑转移的神经母细胞瘤；Hu3F8用于高风险耐药性神经母细胞瘤。

ch14.18（商品名：Unituxin）

美国FDA于2015年3月10日批准ch14.18（Unituxin），联合GM-CSF、白介素-2与维甲酸治疗儿童高风险神经母细胞瘤。

参考来源：

https://www.cancer.gov/news-events/cancer-currents-blog/2015/dinutuximab-neuroblastoma

hu14.18

hu14.18为第三代抗体治疗，“hu”即为 humanized，意为该抗体为完全人源化抗体。在一项II期试验中，42位患者接受了hu14.18 K322A联合诱导化疗治疗，患者耐受性良好，32位患者在头2次化学免疫治疗后获得了局部缓解或更佳结局，原发肿瘤体积减小。在完成诱导的35例IV期疾病患者中，31例诱导化疗结束时Curie评分为2或更小。没有患者在诱导化疗过程中出现进展，两年无事件生存率(EFS)为85.7%。

参考来源：

https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/31601569-a-phase-ii-trial-of-hu1418k322a-in-combination-with-induction-chemotherapy-in-children-with-newly-diagnosed-high-risk-neuroblastoma/

8H9 (Omburtamab)

鞘膜内8H9抗体治疗主要针对脑与中枢神经系统复发型患者。鞘膜内治疗是指将8H9抗体直接注入患儿脑脊液。8H9抗体为放射标记抗体（抗体上结合有放射物），能以神经母细胞瘤细胞为靶点递送辐射，可在不伤害脑、神经系统正常细胞的情况下，特异性杀死治疗后（手术、化疗与放疗后）残存的瘤细胞。该疗法2017年获得FDA突破性疗法认定，用于存在脑转移的神经母细胞瘤。

参考来源：

https://www.mskcc.org/blog/fda-grants-breakthrough-therapy-designation-burtomab-metastatic-neuroblastoma

Hu3F8 (Naxitamab)

Hu3F8是一种人源化单克隆抗体，此药通过与神经母细胞瘤细胞上GD2的标记物结合识别经过化疗或放疗后存活下来的神经母细胞瘤细胞，然后刺激患者自身免疫系统，特别是白细胞来攻击和杀灭神经母细胞瘤细胞。该疗法2018年获得FDA突破性疗法认定，用于高风险耐药性神经母细胞瘤。

参考来源：

https://www.mskcc.org/announcements/fda-grants-breakthrough-therapy-designation-naxitamab-neuroblastoma

在美国，大型医院在接诊患者之外，都会参与各种疾病的研究，为更好地治疗该疾病提供证据支持。截至2020年3月23日，美国开展的神经母细胞瘤临床试验共有433个，而中国大陆开展的只有7个。

参考来源：

美国临床试验官网：https://clinicaltrials.gov/

自体干细胞移植

自体干细胞移植作为高危神经母细胞瘤的治疗在国际上已列为标准治疗，取得一定效果在高危患儿诱导化疗8个疗程后单次或序贯进行，如不具备干细胞移植条件可以继续化疗至12个疗程。而据中国抗癌协会小儿肿瘤专业委员会发布的《儿童神经母细胞瘤诊疗专家共识》（2015年）：

预处理方案所需的Melphanlan目前国内无法获取

针对高危患儿的免疫靶向治疗GD 2抗体目前还没有引进

在诊断及治疗上极具价值的甲基碘苯胍放射性核素扫描由于特殊原因无法实施