由于罕见病患者人数较少，相应的治疗药物和治疗办法也相对欠缺。治疗罕见病的药物被称为“孤儿药”，近期美国FDA批准树突状肿瘤新药上市，用于治疗这种罕见的疾病。树突状肿瘤是一种起源于皮肤，累及骨髓导致白血病的疾病，其预后较差，治疗效果不理想。这次罕见病新药Elzonris的面市，或将改变树突状肿瘤的治疗现状，让更多的患者从中受益。
近日，美国FDA批准新药Elzonris(tagraxofusp-erzs，SL-401)用于治疗2岁及以上母细胞性浆细胞样树突状细胞肿瘤(BPDCN)患者，包括既往未接受治疗(初治)和既往已接受治疗(经治)的BPDNC患者。
1、关于BPDCN
BPDCN是一种皮肤起源，继发累及骨髓导致白血病的少见疾病，临床上呈现侵袭性，常以皮肤病损为早前症状，可同时累及骨髓、淋巴结、其他软组织及中枢神经系统等，60岁以上老年患者多见，男性多于女性（比例约3:1），预后差。
BPDCN的临床特征与急性髓性白血病(AML)、非霍奇金淋巴瘤(NHL)、急性淋巴细胞白血病(ALL)、骨髓增生异常综合症相似，也有可能会被误诊这些疾病，如果一旦误诊那么患者很有可能失去更佳治疗机会。
此前BPDCN的标准治疗方法为高强度化疗+骨髓移植，然而，很多BPDCN患者对强化治疗不能耐受。Elzonris，给了患者更多选择性。
2、关于Elzonris
CD123在BPDCN和许多其他血液恶性肿瘤中表达，Elzonris是一种CD123导向的细胞毒素，专门针对CD123靶点设计，该药由人IL-3与截短的白喉毒素(DT)进行重组融合而成，IL-3结构域能够将细胞毒性DT片段引导至表达CD123的肿瘤细胞。在被肿瘤细胞内化后，Elzonris能够不可逆地抑制蛋白质合成并诱导靶细胞凋亡。
Elzonris的获批，是基于在初治和经治BPDCN患者中开展的一项多中心、多队列、开放标签、单臂研究(STML-401-0114;NCT02113982)的数据。
队列1中，13例初治BPDCN患者接受了Elzonris标签剂量和时间表治疗，7例实现完全缓解或临床完全缓解(CR/CRc)，中位CR/CRc持续时间未达到(范围：3.9个月-12.2个月)。
第2队列中，15例复发性或难治性BPDCN患者接受了Elzonris治疗，1例实现完全缓解，1例实现临床完全缓解。
3、即将推向全球，让更多BPDCN患者受益
在美国，Elzonris获批之前，已被授予突破性药物资格(BTD)、孤儿药资格(ODD)。
在欧盟，Elzonris已被授予加速审批，预计将在2019年靠前季度获得批准。
目前，研究该药的公司也正在评估Elzonris治疗其他适应症，包括慢性骨髓单核细胞性白血病(CMML)、骨髓纤维化(MF)及其他适应症。
尽管Elzonris在海外已经获得孤儿药等多种资格，不过进入国内市场仍然需要两次临床试验，所花费的时间较多，国内的树突状肿瘤患者短时间内是无法使用该药的。盛诺一家是国内专业的海外看病医疗服务机构，致力于让国人享受更好的医疗资源。树突状肿瘤患者可以通过盛诺一家联系国外的权威医院，接受更好的治疗，选择更多种类的罕见病治疗药物。
参考来源：
1.https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm629020.htm
2.https://www.dana-farber.org/bpdcn-center/research/
