获批依据：
这一适应症的批准是基于ADVL0912的研究数据，该研究表明克唑替尼在儿童和年轻成人复发或难治间变性大细胞淋巴瘤患者中具有可喜的抗肿瘤活性。
“我们非常自豪能给这类患者带来头一个生物标志物驱动的疗法。克唑替尼为这类患者提供了有意义的治疗新选择，”辉瑞公司的首席研发官Chris Boshoff说道。“克唑替尼改变了ALK阳性非小细胞肺癌的治疗，此次获批是我们在追求科学解决癌症未尽需求道路上的重要里程碑。”
研究详情：
在这项开放标签、多中心、单臂1/2期 ADVL0912研究中，研究者评估了克唑替尼在治疗年轻实体瘤或既往治疗失败的间变性大细胞淋巴瘤患者中的毒性和理想剂量。
研究的主要终点聚焦于确定克唑替尼的上限耐受剂量，以及确定2期试验推荐剂量。研究者也研究了克唑替尼治疗儿童难治疾病患者的药物代谢动力学特征。
关键性的次要终点是确定克唑替尼在1期研究中的抗肿瘤活性，评估ALK阳性与克唑替尼疗效之间的关系，微小残留灶与疗效之间的关系，了解克唑替尼口服制剂的适口性，以及评估受试人群潜在的骨生长改变。
研究结果：
121名患者被纳入试验，包括26名复发或难治的ALK阳性系统性间变性大细胞淋巴瘤儿童患者，这些患者既往至少接受过一种系统性治疗。
结果显示：接受克唑替尼的患者客观缓解率达88%。
在23名治疗缓解的患者中，39%的患者持续缓解至少6个月，22%的患者持续缓解至少12个月。
药物安全性：
在安全性方面，在儿童和年轻ALK阳性间变性大细胞淋巴瘤患者中的副作用数据，与ALK阳性和ROS1阳性非小细胞肺癌的数据相似。常见副作用包括腹泻、呕吐、恶心、视力障碍、头痛、肌骨疼痛、口腔炎、疲劳、食欲下降、发热、腹痛、咳嗽及瘙痒。
此外，常见的3级及以上副作用包括中性粒细胞减少、淋巴细胞减少和血小板减少。62%的患者出现了4级中性粒细胞减少，35%的患者出现4级淋巴细胞减少，19%的患者出现4级血小板减少。
全体受试者中，有46%出现了视力障碍。在间变性大细胞淋巴瘤患者中，这一副作用发生率是65%。
第三方评价：
“克唑替尼是一种令人兴奋的新疗法，”淋巴瘤研究协会的首席执行官Meghan Gutierrez说道。
“研究者在认识间变性大细胞淋巴瘤方面取得了巨大进步，我们希望这种认识会持续带来新的治疗策略和选择。今天的获批是建立在这种进步之上的，为间变性大细胞淋巴瘤患儿和家属们带来了希望。”
来源：
本文编译自onclive官网发布的《FDA Approves Crizotinib for Pediatric and Young Adult ALK+Anaplastic Large Cell Lymphoma》，
原文链接：
https://www.onclive.com/view/fda-approves-crizotinib-for-pediatric-alk-anaplastic-large-cell-lymphoma
编者按：
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