一、本周获批药物：
疾病恶化风险降低61%，
FDA批准前列腺癌新疗法
2019年12月17日，FDA批准enzalutamide (Xtandi)的新适应症，治疗转移性去势敏感性前列腺癌。在关键性试验中，与安慰剂联合雄激素阻断治疗（ADT）组相比，enzalutamide 联合ADT治疗使患者的放射学疾病进展或死亡风险降低了61%。[1]
PD-1无效怎么办？
FDA批准尿路上皮癌新疗法
2019年12月18日，FDA加速批准Padcev (enfortumab vedotin-ejfv)，治疗既往接受过PD-1/L1和含铂化疗的局部晚期或转移性尿路上皮癌患者。在关键性试验中，Padcev使得44%的患者肿瘤缩小，其中12%的患者肿瘤完全消失。疗效持续的中位时间为7.6个月。[2]
十多种治疗无效的
her2阳性乳腺癌患者，
迎来新型抗癌药
2019年12月20日，FDA加速批准Enhertu (fam-trastuzumab deruxtecan-nxki)治疗不可切除或转移性HER2阳性乳腺癌患者，要求患者既往至少接受过2种抗HER2药物为基础的治疗方案。在关键性试验中，Enhertu为既往接受过2-17种疗法的患者带来了60.3%的客观缓解率，疗效持续的中位时长为14.8个月。【3】
二、有前景的药物：
FDA授予Tucatinib突破性疗法认定，
治疗HER2阳性乳腺癌
2019年12月18日，FDA授予tucatinib突破性疗法认定，联合曲妥珠单抗和卡培他滨，治疗局部晚期或转移性HER2阳性乳腺癌患者，包括既往接受过曲妥珠单抗、帕妥珠单抗和T-DM1治疗的脑转移患者。在2期HER2CLIMB试验中，与曲妥珠单抗和卡培他滨相比，加入tucatinib使得既往接受过许多治疗的患者的疾病进展或死亡风险下降了46%。对于脑转的患者，疾病进展和死亡风险下降了52%。【4】
FDA授予ivosidenib突破性疗法认定，
治疗骨髓增生异常综合征
2019年12月17日，FDA授予ivosidenib突破性疗法认定，治疗IDH1突变的复发/难治性骨髓增生异常综合征成人患者。在关键性试验中，ivosidenib为这类患者带来75%的客观缓解率，其中42%的患者完全缓解。完全缓解的患者中有60%的人一年仍未复发。【5】
FDA授予UGN-101优先审查权，
治疗上尿路尿路上皮癌
2019年12月19日，FDA授予UGN-101 (mitomycin gel) 治疗低级别上尿路尿路上皮癌患者优先审查权，这一决定是基于3期OLYMPUS试验，试验最终分析显示UGN-101为这类患者带来了59%的完全缓解率。基于优先审查权的规定，FDA必须要在2020年4月18日前决定是否批准UGN-101上市。【6】
FDA授予encorafenib联合
cetuximab优先审查权，
治疗BRAF V600E突变肠癌
2019年12月18日，FDA授予encorafenib联合cetuximab优先审查权，治疗BRAF V600E突变的转移性结直肠癌患者。在3期BEACON CRC试验中，与cetuximab 联合化疗相比，encorafenib联合cetuximab组的患者中位总生存期为9.4个月，客观缓解率为20%。对照组分别是5.4个月和2%。【7】
FDA授予tipifarnib快速通道认定，
治疗头颈鳞癌
2019年12月17日，FDA授予tipifarnib快速通道认定，治疗铂类化疗进展的HRAS突变的头颈鳞癌患者。在2期试验中，10位患者达到客观缓解，客观缓解率达56%，8位患者疾病稳定。缓解的患者中位无进展生存期为8.4个月，疾病稳定的患者为4.5个月。【8】
CAR-T疗法liso-cel提交新药申请，
为淋巴瘤患者带来73%的缓解率
2019年12月18号，百时美施贵宝向FDA递交了CAR-T疗法liso-cel的申请，治疗既往接受过至少2线疗法的复发或难治大B细胞淋巴瘤成人患者。这一申请是基于1期TRANSCEND NHL 001试验，在试验中，liso-cel带来了73%的客观缓解率，其中53%的患者完全缓解。【9】
Tazemetostat 提交新药申请，
治疗滤泡性淋巴瘤患者
2019年12月18日，Epizyme宣布已向FDA递交了tazemetostat 的新药申请，用于既往接受过2线及以上治疗的复发难治滤泡性淋巴瘤患者，无论患者有无EZH2激活突变。在一项2期试验中，tazemetostat给EZH2阳性的滤泡性淋巴瘤患者带来69%的客观缓解率，给EZH2野生型的患者带来35%的客观缓解率。【10】
Entrectinib数据更新，
为特定肺癌患者带来77%的缓解率
柳叶刀杂志日前公布了一项研究的更新数据，在ROS-1融合阳性的非小细胞肺癌中，entrectinib带来了77%的客观缓解率，中位缓解持续时间达24.6个月。【11】
三、本周新开展的临床试验
ABM-1310单药治疗晚期实体瘤的研究
关键性入组条件：BRAF V600E突变阳性、或有其他B-raf V600突变
试验分期：1期
招募状态：尚未开始招募
试验地点：MD安德森癌症中心【12】
WSD0922-FU治疗胶质母细胞瘤、间变型星形细胞瘤、或非小细胞肺癌中枢神经系统转移患者
关键性入组条件：胶质母细胞瘤、间变型星形细胞瘤患者需有EGFR扩增或EGFRvIII突变；非小细胞肺癌患者需有EGFR突变
试验分期：1期
招募状态：尚未开始招募
试验地点：Mayo Clinic【13】
Ipatasertib联合 Atezolizumab和紫杉醇治疗局部晚期或转移性三阴性乳腺癌的双盲安慰剂对照随机试验
试验分期：3期
招募状态：招募中
试验地点：麻省总医院等【14】
本文所有数据均来自：
【1】FDA Approves Enzalutamide for Metastatic Castration-Sensitive Prostate Cancer
https://www.onclive.com/web-exclusives/fda-approves-enzalutamide-for-metastatic-castration-sensitive-prostate-cancer
【2】FDA approves new type of therapy to treat advanced urothelial cancer
https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-new-type-therapy-treat-advanced-urothelial-cancer
【3】FDA approves new treatment option for patients with HER2-positive breast cancer who have progressed>
https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-new-treatment-option-patients-her2-positive-breast-cancer-who-have-progressed-available
【4】Tucatinib Granted FDA Breakthrough Designation for Treatment of Metastatic HER2-Positive Breast Cancer
https://www.onclive.com/web-exclusives/fda-grants-tucatinib-breakthrough-designation-for-her2-breast-cancer
【5】FDA Grants Ivosidenib Breakthrough Status for Relapsed/Refractory IDH1+ MDS
https://www.onclive.com/web-exclusives/fda-grants-ivosidenib-breakthrough-status-for-relapsedrefractory-idh1-mds
【6】FDA Grants Priority Review to UGN-101 for Urothelial Cancer
https://www.onclive.com/web-exclusives/fda-grants-priority-review-to-ugn101-for-urothelial-cancer
【7】FDA Grants Priority Review to Encorafenib/Cetuximab Combo for BRAF+ mCRC
https://www.onclive.com/web-exclusives/fda-grants-priority-review-to-encorafenibcetuximab-combo-for-braf-mcrc
【8】FDA Grants Fast Track Designation for Tipifarnib In Patients with HNSCC
https://www.targetedonc.com/news/fda-grants-fast-track-designation-for-tipifarnib-in-patients-with-hnscc
【9】FDA Approval Sought for Liso-Cel in Large B-Cell Lymphoma
https://www.onclive.com/web-exclusives/fda-approval-sought-for-lisocel-in-large-bcell-lymphoma
【10】FDA Approval Sought for Tazemetostat in Follicular Lymphoma
https://www.onclive.com/web-exclusives/fda-approval-sought-for-tazemetostat-in-follicular-lymphoma
【11】Published Entrectinib Data Demonstrate Encouraging Responses in ROS1+ NSCLC
https://www.onclive.com/web-exclusives/published-entrectinib-data-demonstrate-encouraging-responses-in-ros1-nsclc
【12】
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04190628
【13】
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04197934
【14】
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/study/NCT04177108
