多发性骨髓瘤是一种恶性浆细胞病。多发性骨髓瘤起病较缓，早期无明显症状，易被误诊。多发性骨髓瘤患者会出现贫血、骨痛、肾功能不全、出血等症状。多发性骨髓瘤的治疗方式之一为药物治疗，不过我国治疗多发性骨髓瘤的药物较少，因此很多患者都选择出国看病。近日，美国在治疗多发性骨髓瘤上取得突破性进展。
美国治疗多发性骨髓瘤的突破性进展：
2020年3月2日，美国权威部门批准了赛诺菲Sanofi公司生产的Sarclisa（isatuximab-irfc）与泊马度胺pomalidomide和地塞米松dexamethasone联合，用于治疗复发难治性成年多发性骨髓瘤患者，这些患者先前已接受过包括来那度胺和蛋白酶抑制剂在内的至少两种药物治疗。 Sarclisa是通过静脉输注给药的，是一种可与多发性骨髓瘤细胞CD38受体相结合的单克隆抗体，可帮助人体免疫系统攻击多发性骨髓瘤细胞。
多发性骨髓瘤是一种血液肿瘤，发病部位是骨髓中的一种白细胞—抗感染浆细胞。这些细胞发生癌变并迅速增殖、产生异常蛋白质，骨髓从而失去了生产其他健康血细胞的能力。该疾病可导致人体免疫系统功能减低，并引起骨骼或肾脏问题。
以往多发性骨髓瘤的治疗选择主要包括一些非化疗药物、标准化疗药物、糖皮质激素和骨髓干细胞移植。具体使用哪一种治疗方案需要经过充分的权衡。骨髓干细胞移植有其局限性，主要体现在患者的年龄过高、合并其它一些严重疾病或由于身体的某些限制。
美国治疗多发性骨髓瘤的药物突破性进展：
该临床试验涉及307例复发和难治性多发性骨髓瘤患者，这些患者至少接受过来那度胺和蛋白酶抑制剂两种治疗。其中一半的患者接受Sarclisa联合泊马度胺和小剂量地塞米松治疗，另一半仅接受泊马度胺和小剂量地塞米松治疗。
Sarclisa的功效基于无进展生存期（PFS），即患者无癌症增长的存活时间。与仅接受泊马度胺和地塞米松的患者相比，接受Sarclisa联合泊马度胺和低剂量地塞米松的患者表现出PFS的改善，中位PFS为11.53个月，而仅接受泊马度胺和地塞米松组患者中位PFS为6.47个月(HR 0.596, p=0.0010)。
这项试验的主要研究者、美国丹娜法伯癌症研究所的临床试验部门主任Paul Richardson医学博士评价到，“大多数多发性骨髓瘤患者易出现病情复发，以及对现有治疗方法耐药，Sarclisa联合泊马度胺和地塞米松治疗对于多发性骨髓瘤患者无疑提供了一种新的治疗选择和新的希望。”
服用Sarclisa的患者较常见的副作用是中性粒细胞减少，即白细胞水平异常低下（发生频率，与输注相关的副反应，肺炎，上呼吸道感染和腹泻。
多发性骨髓瘤患者多为中老年人，身体状况较差。此美国研发的联合用药新方案或将有效减轻多发性骨髓瘤患者的身体痛苦，同时由于美国有更多的药物和更多的临床试验，不少国内的晚期患者都选择去美国看病。
参考资料：
1. Sanofi : FDA approves Sarclisa? (isatuximab-irfc) for patients with relapsed refractory multiple myeloma. https://www.sanofi.com/en/media-room/press-releases/2020/2020-03-02-19-51-16
2. FDA Approves New Therapy for Patients with Previously Treated Multiple Myeloma。
https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-new-therapy-patients-previously-treated-multiple-myeloma
