2012年，细胞免疫治疗领域尚处于起步阶段，费城儿童医院正在对CAR-T 细胞疗法CTL019进行一项临床试验，当时7岁的Emily Whitehead成为入组该试验的头一位儿童患者。
这项试验由宾夕法尼亚大学和费城儿童医院的Dr. Carl H. June、Dr. David L. Porter和Dr. Stephan A. Grupp等人领导，而这种CAR-T 细胞疗法CTL019就是现在已获批上市的tisagenlecleucel。
Emily在5岁的时候被诊断出患有急性淋巴细胞白血病，她用尽了所有的治疗方法，参加这项临床试验是她最后的希望。
无比幸运的是，这种试验疗法挽救了她的生命。现在，14岁的Emily仍处于完全缓解（没有发现任何癌细胞）期，是一个活泼、健康、快乐的青春美少女。
2017年7月12日，Emily的爸爸Tom Whitehead在肿瘤药物咨询委员会前作证，倡导tisagenlecleucel获批用于治疗前体B细胞急性淋巴细胞白血病。
2017年8月30日，tisagenlecleucel获得美国食品药品监督管理局(FDA)批准，用于治疗25岁及以下的难治性或第二次或多次复发的前体B细胞急性淋巴细胞白血病患者。
2018年5月1日，tisagenlecleucel获FDA批准用于治疗复发或难治性大B细胞淋巴瘤成人患者，包括弥漫性大B细胞淋巴瘤、高级别B细胞淋巴瘤和由滤泡性淋巴瘤引起的弥漫性大B细胞淋巴瘤。
Dr.Porter及其同事近期在研究评估酪氨酸激酶抑制剂ibrutinib联合抗CD19 CAR-T细胞疗法，用于治疗慢性淋巴细胞白血病的疗效。结果显示，该联合疗法可能会使进展性慢性淋巴白血病患者达到持久疗效，靶向疗法联合CAR-T细胞疗法可能会改变晚期癌症患者的治疗标准。
Emily Whitehead说：“让我深受鼓舞的是，我的故事能够帮助到世界各地的其他小朋友。我们将继续为全世界所有像我一样需要接受这种治疗的孩子们筹集资金，希望能让他们也和我一样，取得cancer free的圆满结局。”
“记住，永远不要放弃，微笑面对每一天！
遗憾的是，CAR-T疗法已经在美国、英国拯救了一个又一个白血病患者的生命，但截至目前仍未在国内获批，中国患者想要使用这一前沿疗法，只能前往海外寻求治疗。
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来源：
本文编译自ASCO官网于2020年10月25日发布的《Emily Whitehead, Early Recipient ofCAR T-Cell Therapy for ALL, Celebrates 8 Years Cancer-Free》
原文链接：
https://ascopost.com/issues/october-25-2020/emily-whitehead-celebrates-8-years-cancer-free/
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