获批依据：
FDA批准Amondys 45是因为：在接受这一疗法的患者骨骼肌内，观察到抗肌萎缩蛋白生成增加。抗肌萎缩蛋白是一种可以保护肌肉细胞完好无损的蛋白。
这是FDA批准的头个治疗这类突变患者的靶向疗法。约有8%的杜氏肌营养不良患者存在这类突变。
“研发专门治疗特定突变患者的药物，是个性化医疗的重要部分，”FDA神经科学办公室的副主任Eric Bastings说道。
“今日Amondys 45的获批，为存在这类突变的杜氏肌营养不良患者提供了靶向治疗选择。”
什么是杜氏肌营养不良？
杜氏肌营养不良是一种罕见的遗传疾病，以进展性肌肉退化和无力为特征，是肌营养不良症中的常见类型。
杜氏肌营养不良是由于DMD基因发生突变，从而造成肌纤维的抗肌萎缩蛋白缺失。症状初次出现在3-5岁，随着时间推移慢慢恶化。
全球每3600个男婴中，约有1个患有杜氏肌营养不良；在罕见情况下，女性也会发病。
试验详情：
Amondys 45 的有效性是在一项双盲、安慰剂对照试验中进行评估的，43名患者以2:1的比例，随机分为两组，一组接受静脉注射Amondys 45，一组接受安慰剂治疗。
所有的患者均为男性，7-20岁之间，并且都有适合外显子45跳跃治疗的特定DMD基因突变。
研究发现，与安慰剂组相比，接受Amondys 45治疗的患者，治疗48周时的抗肌萎缩蛋白水平比入组时大大提高。
虽然目前还未确定该药物能够改善患者的运动功能，但FDA在做出批准决策时，综合考虑了多种因素，包括药物的潜在风险、疾病的致命性、以及有效疗法的缺失。
FDA总结称，抗萎缩蛋白的升高有理由预测患者能从中受益。
药物安全性：
常见的副作用包括上呼吸道感染、咳嗽、发热、头痛、关节痛和喉咙痛。
尽管在临床试验中未观察到肾毒性，但是在临床前的研究中观察到了，并且在其他一些反义寡核苷酸药物治疗后也观察到肾毒性以及潜在的致命性肾小球肾炎。
因此，接受Amondys 45治疗的患者应监测肾功能。
来源：
本文编译自FDA官网发布的《FDA Approves Targeted Treatment for Rare Duchenne Muscular Dystrophy Mutation》
原文链接：
https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-targeted-treatment-rare-duchenne-muscular-dystrophy-mutation-0
转载链接：
https://mp.weixin.qq.com/s/uNm9sLO-TtHDJh7x_4EPrw
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本文经授权转载自：医泉（medtrial）
