近日，新英格兰医学期刊发布了一项研究，研究者报道称，CAR-T疗法ide-cel使得近75%的受试者疾病缓解，1/3的患者完全缓解或所有癌症迹象消失。研究者称，这一疗效以及疗效持续时间，显著优于目前已有的复发性多发性骨髓瘤的疗法。
基于这些结果，ide-cel作为复发或耐药的骨髓瘤标准疗法的申请已经递交至FDA。预计FDA会在2021年3月底对此项申请作出决定。
“尽管多发性骨髓瘤的治疗取得了许多进步，但是复发依然很常见。在标准治疗后疾病恶化的患者，能带来高缓解率的治疗选择变得十分有限。”试验的领导者、丹娜法伯癌症研究院的Nikhil Munshi说道。
“这次的试验结果代表着这一疾病的治疗出现了真正的转折点。在我治疗骨髓瘤30多年来，我还从未见过其他疗法能带来这样高的有效率。”
多发性骨髓瘤简介：
多发性骨髓瘤是一种浆细胞癌，浆细胞是负责制造抗体对抗侵入性细菌的白细胞。多发性骨髓瘤是成年人中常见的血液癌症。
骨髓瘤的标准疗法主要分为三类：免疫调节药物、蛋白酶体抑制剂（抑制细胞中蛋白降解结构的行为）、抗CD-38抗体。对于用过这三类疗法的患者，急需更好的治疗。
ide-cel疗法简介：
与其他所有的CAR-T疗法一样，ide-cel疗法是收集了患者的免疫系统T细胞，之后基因改造这些T细胞，使它们表达一种癌细胞蛋白受体。之后重新输回患者体内，改造的CAR-T细胞可以锁定癌细胞并杀死它们。
ide-cel的目标是骨髓瘤细胞上一种叫做B细胞成熟抗原（BCMA）的蛋白。Munshi解释道，作为骨髓瘤的治疗靶点，BCMA有很多优势：
● 它仅在浆细胞表面表达，并且在浆细胞转化的骨髓瘤细胞上数量尤其多；
● 
BCMA传导对骨髓瘤生长生存十分重要的信号；
● 几乎所有的骨髓瘤患者都有BCMA表达。
试验详情：
在这项2期试验中，128名至少接受过3种治疗的骨髓瘤患者，接受了一剂 ide-cel 治疗。
在中位随访13.3个月时，73%的患者疾病缓解，33%的患者达到完全缓解或更好疗效。中位无进展生存期为8-9个月。一些患者治疗2年多后依然没有复发。
这些结果优于标准疗法的效果，像selinexor、panobinostat和isatuximab等药物，缓解率约25%-30%，无进展生存期也只有3-4个月。
ide-cel常见的副作用包括白细胞计数低和细胞因子释放综合征，这是CAR-T疗法的常见结果，因为免疫系统会产生强烈的炎症反应。不过目前在美国，临床医生已经有了有效的应对副作用的办法。
来源：
本文编译自medicalxpress发布的《CAR T-cell therapy generates lasting remissions in patients with multiple myeloma》
原文链接：
https://medicalxpress.com/news/2021-02-car-t-cell-therapy-remissions-patients.html
转诊链接：
https://mp.weixin.qq.com/s/r6xO4CPQxosfhdk_y_WU9A
编者按：
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本文经授权转载自：医泉（medtrial）
