平滑肌肉瘤是一种少见却非常棘手的癌症。它属于软组织肉瘤的一种。
所谓“软组织肉瘤”，就是发生在身体肌肉、脂肪、血管等软组织里的恶性肿瘤，而“平滑肌肉瘤”则是长在平滑肌（如子宫、胃肠道、血管壁里的肌肉）里的癌症。
这种癌症一旦发展到晚期，治疗选择并不多，效果也往往有限。因此，医生和研究人员一直在尝试用新的药物组合去突破现有的治疗瓶颈。
近日，发表在《柳叶刀·肿瘤学》上的一项研究，评估了一种新组合方案：Cabozantinib联合替莫唑胺。研究结果显示，这种联合方案在晚期平滑肌肉瘤患者中带来了有意义的临床获益，42名患者中有74%的人在治疗12周时病情仍未恶化，且方案耐受性良好。
来源：摄图网
01
研究具体是怎么做的？
平滑肌肉瘤是一种治疗难度较大的癌症。此前的研究发现，如果把抗血管生成药物和传统化疗联合使用，可能会产生协同作用。
“抗血管生成药物”是指能够阻断肿瘤新生血管形成的药物，也就是切断肿瘤的“粮道”，让它得不到足够的血液和营养，从而抑制生长。本文中的Cabozantinib正是这类抗血管生成靶向药，专门针对某些促进血管生成的信号分子。
替莫唑胺则属于传统化疗药，能够破坏癌细胞的DNA来让它们难以分裂。
这项研究在5家专门研究肉瘤的医学中心开展，这项研究从2020年1月17日持续到2023年2月6日，一共筛选了96名患者，有72人真正参加治疗。其中42人是平滑肌肉瘤患者，另外30人是其他类型的软组织肉瘤。
*由于肉瘤非常罕见，故很少有专门研究肉瘤的中心。但在医疗高度发达的美国，专门的肉瘤中心并不少。
02
研究结果如何？
我们先看关键的一组，也就是42名平滑肌肉瘤患者。
在治疗满12周时，有31人病情没有继续恶化，占到74%。这里的“没有进展”意思很简单，就是肿瘤没有变大，也没有出现新的转移。对于晚期癌症来说，能把病情“稳住”，本身就是很重要的一步。
接着看更长时间的情况。
在随访到18个月时，也就是差不多一年半后，平滑肌肉瘤这组患者中有48%因为疾病进展去世。另一组其他类型软组织肉瘤患者中，这个比例是77%。
这说明什么？说明这种治疗在平滑肌肉瘤这类患者中表现相对更好，而在其他软组织肉瘤中的效果就没有那么理想。
再来看副作用。
几乎所有患者都出现过和治疗相关的不良反应，但大多数是可以处理的。
比较严重的3至4级副作用包括：
血小板减少，占30%。血小板是帮助止血的，如果太低，容易出血。
中性粒细胞减少，占18%。中性粒细胞是身体对抗感染的重要细胞，如果减少，容易发烧或感染。
高血压，占10%。
腹泻，占8%。
所谓“3至4级”，意思是副作用程度比较重，可能需要调整剂量或者暂时停药，但并不是说一定会危及生命。
总之，方案没有导致任何患者死亡，而出现的副作用也都是两种药物已知的副作用。
最后的结论：这种联合方案可能成为晚期平滑肌肉瘤患者的一种可行治疗选择，值得在更大规模的研究中继续验证。
欢迎大家在留言区畅聊自己的想法！也许您的选择、您的疑问，正好也是很多患者和家属所关心的。小编会定期挑选大家关注的话题并写成文章。期待看到你们的观点！
如果您希望了解更多癌症等重大、复杂疾病的海外前沿研究成果、药物、疗法信息，请扫描下方二维码联系我们，盛诺一家的全球就医规划师可为您提供专业的就医路径规划和全球优质医疗资源快速对接服务，包括预约国外权威专家一对一远程咨询、快速办理医疗签证前往海外权威医院就医等。
参考来源：
https://www.targetedonc.com/view/cabozantinib-temozolomide-shows-benefit-for-leiomyosarcoma
【盛诺一家】成立于2011年，是国内权威的海外医疗咨询服务机构，提供出国看病、全球专家远程咨询、日本体检等服务。
海外医疗服务为什么选择盛诺一家？
- 与美、日、英近 50家 顶级医院官方签约合作
- 服务团队 70% 具医学背景，专业可靠
- 全球 15个 服务中心，全流程一站式服务
- 医疗费用享 5%-40% 专属折扣
- 60%客户通过老客户推荐，满意度高达 99%
如果您或家人想了解海外就医方案？
📞 请拨打免费咨询热线：400-855-7089 或通过
🌐 盛诺一家官网 预约咨询，获取专业建议，开启全球精准医疗之路。
