肿瘤缩小83%！新药Varegacestat有望明年4月在美国获批上市，为硬纤维瘤患者带来新选择

近日，美国Immunome公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已受理Varegacestat治疗成年硬纤维瘤患者的新药上市申请。

FDA设定的目标审评完成日期（PDUFA）为2027年4月28日，意味着FDA预计将在2027年4月28日前后完成对该药上市申请的审评，并公布是否批准上市的决定。

如果最终获批，Varegacestat有望成为成年硬纤维瘤患者一种具有重要意义的新型口服治疗选择。

Immunome公司总裁兼首席执行官Clay Siegall博士表示：“FDA接受我们关于Varegacestat的新药上市申请，对于Immunome公司以及正在接受硬纤维瘤治疗的患者来说，是一个重要里程碑。我们相信，基于所有关键疗效指标中表现出的扎实临床数据，Varegacestat有潜力成为一种重要的口服治疗选择。我们期待在整个审评过程中与FDA保持密切合作。”

来源：ChatGPT生成AI示意图

硬纤维瘤也称为侵袭性纤维瘤病或硬纤维瘤型纤维瘤病，是一种具有侵袭性的非转移性软组织肿瘤，并且容易复发。

美国每年约有1000至1650人被诊断为硬纤维瘤，目前约有10000至11000名患者正在接受疾病管理。

硬纤维瘤患者可能面临严重疼痛、身体畸形，以及部分情况下危及生命的器官损伤。

硬纤维瘤导致的长期疼痛和身体功能受限，会给患者带来较大的疾病负担，并明显影响生活质量。

虽然硬纤维瘤通常不被认为是真正意义上的癌症，但患者往往仍需要接受全身治疗，以避免永久性功能损害，并减轻疾病带来的影响。

Varegacestat是一种仍处于研发阶段的口服药物，每日服用一次，属于γ-分泌酶抑制剂（GSI），用于治疗成年硬纤维瘤患者。

2025年12月，Immunome公司公布了Varegacestat用于治疗进展性硬纤维瘤成年患者的3期RINGSIDE试验积极顶线结果（指临床试验公布的初步关键数据表现良好，达到了预设目标）。

Immunome公司计划在2026年底前向欧洲药品管理局（EMA）提交Varegacestat上市许可申请。

此次新药上市申请基于3期RINGSIDE试验的研究结果。该试验评估了Varegacestat治疗正在进展的硬纤维瘤患者的疗效。

✅主要研究结果包括：

✅安全性方面：

上述研究结果已在2026年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会的口头报告环节中公布。

3期RINGSIDE试验（临床试验注册号：NCT04871282）是一项全球随机、双盲、安慰剂对照试验（意思是这是一项在全球范围开展、随机分组、患者和医生均不知道治疗分配，并通过安慰剂组进行对比验证的严格临床试验），评估了Varegacestat治疗进展性硬纤维瘤患者的疗效和安全性。

该研究共纳入156名患者，随机接受每日1.2毫克Varegacestat或安慰剂治疗，直到疾病进展或死亡。这也是目前该患者群体中规模最大的随机临床研究。

研究主要终点为无进展生存期。重要次要终点包括：客观缓解率（ORR）、治疗24周时肿瘤体积变化，以及通过患者自我报告量表评估的治疗12周时疼痛程度变化。

注：无进展生存期（PFS）指从开始接受治疗到肿瘤出现进展或患者死亡的时间，时间越长，说明疾病控制得越久。

其他次要终点还包括缓解持续时间、肿瘤体积最佳缩小幅度、患者报告结果，以及药物安全性和耐受性。

RINGSIDE研究目前还在继续进行开放标签扩展阶段，部分患者会继续接受研究药物治疗，并对长期疗效和安全性进行进一步观察。