不放化疗、不手术，100%患者实现无癌！直肠癌新疗法Jemperli有望在美获批

摘要

对于一部分直肠癌患者来说，未来的治疗方式可能发生很大变化：不做化疗、不做放疗，甚至不做手术，只使用一种免疫治疗药物，也有机会实现“无癌”。

如今，这种治疗方式正在向正式获批进一步推进。

2026年8月24日，美国食品药品监督管理局（FDA）宣布，Dostarlimab（商品名Jemperli，中文名多塔利单抗）用于此前没有接受过治疗的II期和III期dMMR/MSI-H型局部晚期直肠癌患者的申请，获得优先审评。

FDA目前计划在2027年2月前作出审批决定。

Dostarlimab是一种PD-1免疫治疗药物，目前由英国GSK（葛兰素史克）公司负责后续、生产和销售。

如果最终获批，Dostarlimab有可能让一部分患者免去或推迟传统的化疗、放疗和手术。

更令人关注的是，在此前的一项研究中，42名完成Dostarlimab治疗的患者，全部（100%）达到临床完全缓解，也就是通过现有检查已经看不到癌症存在的迹象。

来源：ChatGPT生成AI示意图

Dostarlimab并不是针对所有直肠癌患者，目前研究针对的是一种比较特殊的直肠癌——错配修复缺陷（dMMR）或微卫星高度不稳定（MSI-H）型局部晚期直肠癌。

直肠癌是肠癌的一种，全球每年大约有77万人受到这种疾病影响，其中约5%至10%的患者属于dMMR/MSI-H类型。

这类肿瘤具有一种特殊的基因特点：癌细胞无法正常修复DNA出现的损伤，因此会不断积累大量基因突变。正是这种特殊的生物学特点，使这类肿瘤通常对Dostarlimab这样的免疫治疗比较敏感。

dMMR和MSI-H最常见于子宫内膜癌、结直肠癌和其他胃肠道癌症，但也可能出现在其他实体瘤中。

Dostarlimab是一种PD-1免疫治疗药物。简单来说，它可以解除癌细胞对免疫细胞的抑制，让免疫细胞重新发挥攻击癌细胞的能力。

所以，并不是确诊直肠癌就可以使用这种治疗。首先需要通过相关检测，确定肿瘤是不是dMMR/MSI-H类型。

Dostarlimab此前已经获批用于其他一些癌症。近年来，研究人员开始探索它用于dMMR/MSI-H型局部晚期直肠癌。

此次申请依据的是2期AZUR-1临床试验的积极结果。该试验由美国纪念斯隆凯特琳癌症中心（MSK）开展。

2022年最早公布结果时，前14名可以评估治疗效果的患者，在接受Dostarlimab治疗后，全部达到临床完全缓解，也就是通过现有检查已经看不到癌症存在的迹象。这项结果于2022年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上公布，并同时发表于《新英格兰医学杂志》，引发了广泛关注。

随着研究继续进行，接受治疗的患者越来越多。

2024年公布的最新结果显示，42名完成Dostarlimab治疗的患者，全部达到临床完全缓解，也就是通过现有检查已经看不到癌症存在的迹象。临床完全缓解率达到100%，疗效十分惊人。其中，24名患者的这种状态已经持续至少12个月。更重要的是，这些患者没有接受化疗、放疗或手术。

这里特别说明一下：检查不到癌症迹象，并不等于已经彻底治愈。医学上把这种通过现有临床检查已经看不到癌症迹象的状态称为“临床完全缓解”。这些患者仍然需要继续接受随访，观察这种状态能够维持多久，以及以后是否会出现癌症复发。

早期42名患者的结果非常突出，但人数毕竟不多。因此，研究人员进一步开展了规模更大的AZUR-1临床试验，一共纳入154名此前没有接受过治疗的II期和III期dMMR/MSI-H型局部晚期直肠癌患者。

这些患者只接受Dostarlimab治疗：每3周静脉输注一次，每次500毫克，一共治疗9次，总疗程约6个月。

这项研究想回答的核心问题非常直接：只使用Dostarlimab，能不能让患者在治疗后长期保持“无癌迹象”状态，从而有机会避免化疗、放疗和手术。

目前已经有了初步答案。GSK公司公布消息称，这项研究已经达到预先设定的目标：有相当一部分患者接受Dostarlimab治疗后，检查已经看不到癌症迹象，而且这种状态持续了至少一年。

安全性方面，目前也没有发现新的安全问题。

不过，GSK公司目前还没有公布154名患者中具体有多少人达到这一结果。完整的疗效数据计划在2026年晚些时候公布。

目前，化疗、放疗和手术仍然是局部晚期直肠癌的重要标准治疗方法。但这些治疗在控制癌症的同时，也可能给部分患者带来长期影响。比如，直肠手术可能影响今后的排便功能；放疗和手术还可能影响排尿、性功能和生育能力。

因此，这项研究受到关注的一个重要原因，就是它在探索：部分患者能不能只通过Dostarlimab治疗，就长期保持“无癌迹象”状态，从而免去或推迟化疗、放疗和手术。

此前，Dostarlimab用于dMMR/MSI-H型局部晚期直肠癌已经获得FDA快速通道资格和突破性疗法认定。

此次申请还被纳入Project Orbis项目。这是FDA肿瘤卓越中心推出的一项国际合作项目，可以让多个国家和地区的药品监管机构协调开展审评，从而可能更早作出监管决定，让患者更早获得治疗。不过，每个国家最终是否批准，仍然由各自的监管机构独立决定。

截至目前，Dostarlimab尚未在全球任何国家或地区获批用于局部晚期直肠癌。