47岁美国女星公开脑内曾现近3厘米弥漫性胶质瘤！这类难治脑癌，正接连迎来治疗拐点

日前，47岁的美国演员、电视主持人、《纽约时报》畅销书作者Busy Philipps突然公开了一段此前从未对外透露的经历。

登上《人物》杂志封面的Busy Philipps

今年2月，她做检查时，意外发现脑内长了一个肿瘤。3月2日，她接受了近5个小时的开颅手术，医生切除了一个约2.6厘米的肿瘤。

最终病理结果是：少突胶质细胞瘤。

这个名字也许你没有听过，它属于一个更大的家族：弥漫性胶质瘤——过去几十年里，肿瘤医生最难对付的一类脑肿瘤。

但就在最近几年，这块难啃的“硬骨头”，开始接连出现真正意义上的治疗拐点。

很多人想象中的肿瘤，是一个圆圆的“肉球”。找到它，切掉它，事情似乎就结束了。

但弥漫性胶质瘤不是这样。如果一定要打一个比方，它更像是一滴墨水渗进了海绵。

MRI上看到的那一团肿瘤，可能只是最明显的部分。一些肿瘤细胞已经像墨水一样，沿着正常脑组织一点点钻出去。所以即使医生把影像上能看到的肿瘤全部切掉，也不代表周围一个肿瘤细胞都没有了。

更麻烦的是，它长在大脑里。

（来源：摄图网）

肿瘤旁边可能就是控制说话、走路、视力、记忆甚至呼吸的区域。别的器官做肿瘤手术，有时可以为了安全边界“多切一点”；但在大脑里，多切一点，患者失去的可能就是一种重要功能。

还有一道难关叫血脑屏障。

简单理解，大脑外面有一道天然“保护墙”。它可以挡住很多有害物质，却也把不少抗癌药挡在了外面。很多年来，医生对付弥漫性胶质瘤，最主要的武器基本就是：尽可能安全地手术，再根据病情使用放疗和化疗。

尤其对于最凶险的胶质母细胞瘤，这场仗一直打得非常艰难。

真正改变局面的第一步，不是突然出现了一种“神药”。而是医生终于开始真正搞清楚：看起来都叫胶质瘤，其实根本不是一种病。

过去诊断脑肿瘤，医生主要把切下来的组织放到显微镜下，看细胞长什么样。

今天已经远远不够了。医生还要问：这个肿瘤身上，到底发生了什么分子错误？

对于成人弥漫性胶质瘤，普通患者不需要记住几十个复杂名词，只需要理解一件事：

• 有些肿瘤带有IDH突变；

• 有些还同时存在1p/19q共缺失；

• 还有一些发生了H3 K27改变。

你可以把这些东西理解成肿瘤的“身份证”，同时也是它身上可能存在的“弱点”。

美国国家癌症研究所（NCI）明确指出，IDH、1p/19q等分子改变今天已经直接参与胶质瘤的诊断、预后判断和治疗选择。比如，只有同时具有IDH突变和1p/19q共缺失，才能按照现代标准确诊为少突胶质细胞瘤。

这件事看起来只是“多做了几个检测”。实际上，它带来的改变非常大。因为一旦科学家知道癌细胞到底哪里出了错，就有机会专门造一种药，去打这个“弱点”。

而IDH，就是第一个被真正打中的重要靶点之一。

这个药叫：vorasidenib，商品名Voranigo。

（来源：VORANIGO官网）

它专门针对发生突变的IDH1和IDH2，而且有一个对脑肿瘤治疗非常重要的特点：它能够进入大脑。

2023年，全球医学顶刊《新英格兰医学杂志》公布了INDIGO III期研究结果。331名IDH突变的2级星形细胞瘤或少突胶质细胞瘤患者参加研究。这些患者此前都做过手术，但还没有接受过放疗和化疗。

研究人员把他们分成两组：一组每天口服vorasidenib，一组使用安慰剂。

结果非常明确：使用vorasidenib的患者，肿瘤保持不恶化的中位时间达到27.7个月；安慰剂组只有11.1个月。

换句话说，使用vorasidenib后，患者发生疾病进展或死亡的风险下降了大约61%。而且，需要接受下一次抗肿瘤治疗——比如再次手术、放疗或化疗——的时间也明显被推迟。

这个结果最终改变了临床实践：2024年8月6日，美国药监局（FDA）正式批准vorasidenib。适用人群包括12岁及以上、手术后的IDH1或IDH2突变2级星形细胞瘤或少突胶质细胞瘤患者。

（来源：FDA官网）

FDA在批准公告里特别强调了一句话：这是FDA第一次批准针对这类患者的系统性治疗药物。

这不是“美国又批准了一种抗癌药”那么简单。对于一些合适的患者，它意味着医生手里的选择第一次从手术后观察，或者走向放疗、化疗，变成了还可以针对癌细胞的分子弱点进行精准治疗。

而且2026年的最新长期随访，又进一步给这款药增加了底气。

今年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上，INDIGO研究公布超过3年的随访结果。接受vorasidenib的患者中，在随访到42个月时：

• 约61%没有出现疾病进展；

• 约76%仍然不需要接受下一次手术、放疗或化疗。

研究人员认为，随着随访时间延长，vorasidenib的治疗获益仍在持续。

时间来到2025年。这一次，面对的是一种完全不同、而且更加棘手的脑肿瘤：H3 K27M突变的弥漫性中线胶质瘤。

这种肿瘤往往长在脑干、丘脑等大脑中线位置。这里可以理解为大脑里的“交通枢纽”，位置非常重要，有些肿瘤甚至很难安全手术。过去，这类患者能够依靠的主要治疗手段长期非常有限。

2025年8月6日，美国FDA加速批准了一款新药——dordaviprone，商品名Modeyso，用于1岁及以上、既往接受过治疗后仍然进展、而且携带H3 K27M突变的弥漫性中线胶质瘤患者。

（来源：Jazz Pharmaceuticals）

FDA评估了50名患者，结果显示：

• 22%的患者出现了明确的肿瘤缩小。换种说法就是：每100名这样的患者，大约有22人能够看到肿瘤明显缩小。

• 在真正出现肿瘤缩小的患者中，疗效保持的中位时间约为10.3个月；其中73%的缓解患者，疗效至少维持了半年。

22%当然不是什么“神奇治愈率”，而且这属于FDA的“加速批准”，意味着仍然需要后续研究进一步确认临床获益。

但它的重要意义同样写在FDA公告里：这是美国第一次批准用于H3 K27M突变弥漫性中线胶质瘤的系统治疗。

于是短短两年里，我们看到的是：2024年，一个“第一次”；2025年，又一个“第一次”。曾经几十年缺少新武器的弥漫性胶质瘤，开始真正出现能够进入临床、能够让患者用上的新药。

但还有一个所有脑肿瘤患者都关心的问题：最凶险的胶质母细胞瘤怎么办？

CAR-T，很多癌症患者已经听过。

简单理解，就是先从患者体内取出自己的免疫细胞，在实验室里把这些细胞“改装”一下，让它们学会识别癌细胞，然后再把它们送回患者体内。在一些白血病、淋巴瘤和骨髓瘤中，CAR-T已经改变了治疗。

但脑癌一直特别难。原因之一是，胶质母细胞瘤里的癌细胞并不是长得一模一样。有的细胞身上有这个靶点，有的没有。CAR-T如果只认识一种癌细胞，就可能出现“杀掉一批，剩下一批继续长”的情况。

美国哈佛医学院教学合作麻省总医院团队于是设计了一种新型CAR-T，叫CARv3-TEAM-E。它不仅去识别一个重要的肿瘤标志EGFRvIII，同时还试图把周围其他带有EGFR的肿瘤细胞一起拉进攻击范围。

哈佛医学院教学合作麻省总医院

更特别的是：研究人员没有简单把CAR-T打进静脉，而是通过装置把它直接送入脑室，希望免疫细胞离脑肿瘤更近。

2024年，《新英格兰医学杂志》公布了最早的3名复发胶质母细胞瘤患者结果：3名患者在接受一次治疗后，肿瘤都在短短几天内出现明显缩小，其中一名患者一度接近完全退缩。

但很快，现实又给科学家上了一课：其中两名患者的肿瘤后来又反弹了。

所以这项研究证明的不是“CAR-T治好了胶质母细胞瘤”，而是一件此前也非常难做到的事情：CAR-T确实可以在人体内迅速攻击胶质母细胞瘤。至于怎样让这种攻击持续得更久，仍然是下一道难题。

而这项研究并没有停下来。在2026年ASCO年会上，麻省总医院团队又公布了最新进展。截至2025年12月：

• 共有13名患者接受治疗，研究没有观察到限制继续给药的严重剂量毒性；

• 13人中有10人仍然在世，随访时间为6-30个月，其中7人已经生存超过14个月。

研究人员还调整了治疗前的准备方案，希望CAR-T在患者体内停留得更久。这里同样必须提醒：13个人太少，而且没有随机对照组。现在还不能证明CAR-T能够延长胶质母细胞瘤患者的生存。

截至2026年夏天，这项名为INCIPIENT的研究仍在麻省总医院招募患者，计划纳入约21人。也就是说，这不是停留在动物实验或新闻稿里的技术，而是真正已经进入患者治疗阶段的临床研究。

（来源：ClinicalTrials.gov）

这就是今天脑胶质瘤治疗正在发生的变化：

• 一边，是FDA已经批准、患者可以真正使用的新药；

• 另一边，是CAR-T这样的下一代治疗正在临床试验中一点点向前走。

这两者不能混为一谈。但它们共同说明了一件事：过去很难治，不等于今天还是只有过去那些办法。

看到这里，一些患者可能会问：“那我是不是应该马上去美国？”

其实，真正的第一步通常不是买机票。而是先回答三个问题：

• 我的肿瘤到底是什么？

• 美国有没有和我真正匹配的治疗？

• 如果有，我能不能用得上？

这三个问题，看起来简单，实际非常专业。

比如病理报告上只写着“胶质瘤”，远远不够。IDH有没有突变？1p/19q是什么结果？有没有H3 K27改变？是不是胶质母细胞瘤？以前做过哪些治疗？现在到底属于第一次发现，还是已经复发？

这些信息不同，能选择的美国治疗可能完全不同。有些患者真正需要的是，美国神经病理专家重新看一次病理切片；有些需要重新做更完整的分子检测；有些适合已经获得FDA批准的新药；还有一些标准治疗已经走到瓶颈，真正有价值的方向可能是寻找一项符合条件的临床试验。

所以赴美就医最重要的价值，并不是去美国“碰碰运气”。而是：把自己的疾病，精准地放进全球最新的治疗地图里。

患者在网上看到“美国批准了新药”“麻省总医院CAR-T缩瘤”，但真正要落实到自己身上，中间还隔着很长一段路。

完整病历要按照海外医院要求整理；病理切片和影像资料可能需要重新提交；中文资料要进行专业医学翻译；要根据具体病理和分子结果选择真正擅长这类肿瘤的医院和专家；如果目标是临床试验，还必须提前核对年龄、肿瘤类型、基因结果、复发次数、既往治疗、身体状态等入组条件。

这一切，都是盛诺一家可以为患者提供帮助的。

盛诺一家主营业务之一的美国就医服务，就包括医学咨询、病历整理和翻译、美国医院及专家匹配、医院预约、病理和影像资料递交，以及赴美后的就医翻译和本地服务等。对于有新药、新技术需求的患者，盛诺一家也设有相关信息团队，在全球范围内帮助查询和匹配医疗资源。

特别值得一提的是，上述CAR-T研究所在的哈佛医学院教学合作美国麻省总医院，也是盛诺一家签约合作医院之一。双方自2011年起建立转诊合作关系，盛诺一家在麻省总医院所在的波士顿，也设有当地服务团队和患者公寓、客户服务中心。

2014年盛诺一家与麻省总医院等联合推出癌症评估服务项目

对于真正希望了解美国前沿脑胶质瘤治疗的患者，完全可以先在国内把病历、影像和分子检测结果整理完整，通过盛诺一家由海外专家先进行评估：先判断有没有价值，再决定要不要走。

盛诺一家能做的，不是替医生承诺疗效，而是帮助患者更快、更准确地找到那扇可能存在的门，并把申请这扇门所需要的材料和流程准备好。

有需要的可以拨打免费咨询电话 400-875-6700 联系我们。

弥漫性胶质瘤依然是非常难治的疾病。尤其是胶质母细胞瘤，今天依然没有被医学攻克。但是，我们同样没有必要用十年前、二十年前的眼光，看待今天的胶质瘤。

过去，医生主要问：“这个肿瘤长在哪里？能不能切？”

今天，还要继续问：“它究竟是哪一种肿瘤？是什么分子错误在推动它生长？有没有可以专门攻击这个弱点的药？”

2024年，IDH突变2级胶质瘤迎来了FDA批准的首个系统性治疗。

2025年，H3 K27M突变弥漫性中线胶质瘤第一次有了FDA批准的系统治疗。

到了2026年，美国研究团队仍在继续推进针对胶质母细胞瘤的脑内CAR-T治疗，相关临床试验仍在进行。

这些都还不是终点。

但对于一个曾经长期缺乏有效新武器的领域来说，变化已经非常真实：医生手里的牌，正在一张一张变多。

对于国内脑胶质瘤患者而言，如果标准治疗走到了瓶颈，也不要过早把一句“办法不多”，理解成“全世界都没有办法”。把病理重新看清楚，把分子检测做完整，了解美国已经批准的新药，再看看全球正在进行的临床试验——有时，一条新的治疗路径，就是从这里开始的。

医学没有奇迹承诺，但患者应该有机会知道：这个世界上，还有哪些办法正在发生。

参考资料：

1.PEOPLE：Busy Philipps公开2级少突胶质细胞瘤诊断及手术经历，2026年8月。

2.美国国家癌症研究所（NCI）：Oligodendroglioma and Other IDH-Mutated Tumors: Diagnosis and Treatment。

3.Mellinghoff IK, et al. Vorasidenib in IDH1- or IDH2-Mutant Low-Grade Glioma. New England Journal of Medicine, 2023。

4.美国FDA：2024年8月6日批准vorasidenib用于特定IDH1/2突变2级星形细胞瘤或少突胶质细胞瘤。

5.ASCO 2026：INDIGO III期研究vorasidenib长期随访更新。

6.美国FDA：2025年8月6日加速批准dordaviprone用于H3 K27M突变弥漫性中线胶质瘤。

7.Choi BD, et al. Intraventricular CARv3-TEAM-E T Cells in Recurrent Glioblastoma. New England Journal of Medicine, 2024。

8.ASCO 2026：INCIPIENTⅠ期CARv3-TEAM-E研究最新结果。

9.ClinicalTrials.gov：INCIPIENT研究，NCT05660369，截至2026年仍显示招募中。